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Efficacia e Sicurezza del Tazbentetol nei Partecipanti con SLA

26 febbraio 2026 aggiornato da: Spinogenix

Uno Studio di Fase 2b, Randomizzato, in Doppio Cieco, Controllato con Placebo per Valutare l'Efficacia e la Sicurezza di Tazbentetol in Partecipanti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

Gli obiettivi di questo studio sono di esaminare gli effetti del tazbentetol sulle misure cliniche della SLA, sugli outcome riportati dai pazienti (PRO), sulla sicurezza a lungo termine e sulla tollerabilità.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 2b adattativo randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo (DBPC) per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità del tazbentetol somministrato per via orale in partecipanti con SLA.

Lo studio consiste in 2 parti, come segue

Controllato con placebo, in doppio cieco (DBPC): Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con 3 bracci di trattamento paralleli. I partecipanti verranno randomizzati in un rapporto 1:1:1 per ricevere tazbentetol 300 mg una volta al giorno (QD), o 300 mg due volte al giorno (BID), o placebo per 36 settimane.

Estensione in aperto: Ai partecipanti idonei che completano 36 settimane nel DBPC verrà offerto di arruolarsi nell'OLE, iniziando alla corrispondente visita della Settimana 36 del DBPC, e ricevere tazbentetol per 36 settimane. La dose per questa estensione sarà basata sui dati del DBPC.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

430

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Età 18-80 anni
  • Punteggio di rischio TRICALS per SLA
  • Dose stabile di trattamento standard di cura
  • Uso di contraccezione da parte di uomini o donne conforme alle normative locali
  • In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto

Criteri di esclusione:

  • Condizione fisica o psicologica sottostante che impedisce il completamento dello studio
  • Malattia cardiaca clinicamente significativa
  • Malignità attiva o anamnesi di malignità negli ultimi 5 anni
  • Infezione grave entro 1 mese dallo screening
  • Malattia acuta entro 30 giorni dal Giorno 1
  • Anamnesi di comportamento suicidario o ideazione suicidaria
  • Fumatori attivi di sigarette e utilizzatori di prodotti contenenti nicotina
  • Malattia neurodegenerativa
  • Supporto respiratorio esterno o necessità di ossigeno supplementare
  • Positività per HIV, epatite B ed epatite C
  • Vaccini entro 14 giorni
  • Altri prodotti sperimentali entro 30 giorni
  • Donazione di sangue entro 30 giorni
  • Donazione di plasma entro 7 giorni
  • Gravidanza o allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
placebo
Droga: placebo
i partecipanti nella fase in doppio cieco controllata con placebo saranno randomizzati a ricevere compresse di placebo
Sperimentale: tazbentetol
molecola sintetica di piccole dimensioni
Droga: Tazbentetol
I partecipanti sia nella Fase 2B che nella Fase 3 verranno randomizzati a ricevere il farmaco in studio tazbentetol o compresse placebo. I partecipanti nella fase di estensione in aperto riceveranno la dose determinata dalla Fase 2.
Altri nomi:
  • SPG302

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2: Variazione assoluta rispetto al basale del punteggio totale della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica-rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questionario somministrato da un clinico che misura la capacità dei partecipanti di svolgere determinate attività quotidiane.
Ogni tipo di funzione viene valutato da 4 (normale) a 0 (nessuna capacità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzione fisica.
36 settimane
Fase 3: Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale della Scala di Valutazione Funzionale della Sclerosi Laterale Amiotrofica-rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questionario somministrato da un clinico che misura la capacità dei partecipanti di svolgere determinate attività quotidiane. Ogni tipo di funzione viene valutato da 4 (normale) a 0 (nessuna capacità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzione fisica.
36 settimane
OLE: Variazione assoluta rispetto al basale nel punteggio totale della scala di valutazione funzionale della sclerosi laterale amiotrofica-rivista (ALSFRS-R)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questionario somministrato da un clinico che misura la capacità dei partecipanti di svolgere determinate attività quotidiane. Ogni tipo di funzione è valutato da 4 (normale) a 0 (nessuna capacità), con un punteggio totale massimo di 48 e un punteggio totale minimo di 0. I pazienti con punteggi più alti hanno una maggiore funzione fisica.
36 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2: Punteggi CAFS (Valutazione Combinata della Funzione e della Sopravvivenza)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questa valutazione classifica l'esito clinico in base alle variazioni del punteggio ALSFRS-R. Un punteggio più alto indica un esito clinico migliore.
36 settimane
Fase 2: Variazione rispetto al basale della Impressione Globale del Clinico-Inibitoria (CGI-I)
Lasso di tempo: 36 settimane
Variazione nelle misure valutate dal clinico su una scala da 1 a 7, un valore più alto indica una presentazione dei sintomi più grave
36 settimane
Fase 2: Variazione rispetto al basale nell'Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questionario per valutare i cambiamenti cognitivi e comportamentali nelle persone affette da SLA attraverso un test a 136 punti che copre i domini cognitivi del linguaggio, della fluenza verbale, della funzione esecutiva, della memoria e visuospaziale. Un punteggio più basso indica un peggioramento dei sintomi.
36 settimane
Fase 2: Variazione rispetto al basale nel questionario di valutazione SLA a 40 elementi (ALSAQ-40)
Lasso di tempo: 36 settimane
Il punteggio ALSAQ40 è una misura della QoL per i pazienti con SLA. L'ALSAQ40 valuta domini che includono mobilità fisica, attività della vita quotidiana (ADL) e indipendenza, alimentazione e idratazione, comunicazione e reazioni emotive. Un punteggio più alto indica una disabilità maggiore.
36 settimane
Fase 2: Variazione rispetto al basale dell'Impressione Globale del Paziente (PGI) sul miglioramento
Lasso di tempo: 36 settimane
Questo misurerà tutti gli aspetti della salute del paziente e il miglioramento o il peggioramento. Una scala più alta indica una maggiore disabilità.
36 settimane
Fase 2: Variazione rispetto al basale della Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Lasso di tempo: 36 settimane
Questo misurerà i risultati riportati dai pazienti sulla disabilità complessiva. Un punteggio più basso indica una maggiore disabilità.
36 settimane
Fase 2: Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questo valuterà la sicurezza e la tollerabilità del tazbentetol nei partecipanti affetti da SLA
36 settimane
Fase 3: Punteggi della Valutazione Combinata della Funzione e della Sopravvivenza (CAFS)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questa valutazione classifica l'esito clinico in base alle variazioni del punteggio ALSFRS-R. Un punteggio più alto indica un esito clinico migliore.
36 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale dell'Impressione Clinica Globale-Inibitoria (CGI-I)
Lasso di tempo: 36 settimane
Variazione nelle misure valutate dal clinico su una scala da 1 a 7, un valore più alto indica una presentazione dei sintomi più grave
36 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale nell'Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questionario che valuta i cambiamenti cognitivi e comportamentali nelle persone con (SLA) attraverso un test da 136 punti che copre i domini cognitivi del linguaggio, della fluidità verbale, della funzione esecutiva, della memoria e delle abilità visuo-spaziali. Un punteggio più basso indica un peggioramento dei sintomi.
36 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale nel questionario di valutazione ALS a 40 voci (ALSAQ-40)
Lasso di tempo: 36 settimane
Il punteggio ALSAQ40 è una misura della qualità della vita per i pazienti con SLA. L'ALSAQ40 valuta domini che includono mobilità fisica, attività della vita quotidiana (ADL) e indipendenza, alimentazione e idratazione, comunicazione e reazioni emotive. Un punteggio più alto indica una disabilità maggiore.
36 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale nella valutazione globale del paziente (PGI) del miglioramento
Lasso di tempo: 36 settimane
Questo misurerà tutti gli aspetti della salute del paziente e i miglioramenti o peggioramenti. Una scala più alta indica una maggiore disabilità.
36 settimane
Fase 3: Variazione rispetto al basale nella disabilità globale SLA secondo Rasch (ROADS).
Lasso di tempo: 36 settimane
Questo misurerà gli esiti riportati dai pazienti riguardo alla disabilità complessiva. Un punteggio più basso indica una disabilità maggiore.
36 settimane
Fase 3: Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questo valuterà la sicurezza e la tollerabilità del tazbentetol nei partecipanti con SLA
36 settimane
OLE: Punteggi della Valutazione Combinata della Funzione e della Sopravvivenza (CAFS)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questa valutazione classifica l'esito clinico in base alle modifiche del punteggio ALSFRS-R. Un punteggio più alto indica un esito clinico migliore.
36 settimane
OLE: Variazione rispetto al basale nella Impressione Globale del Clinico-Inibitoria (CGI-I)
Lasso di tempo: 36 settimane
Variazione nelle misure valutate dal clinico su una scala da 1 a 7, un valore più alto indica una presentazione dei sintomi più grave
36 settimane
OLE: Variazione rispetto al basale nel questionario di valutazione SLA a 40 voci (ALSAQ-40)
Lasso di tempo: 36 settimane
Il punteggio ALSAQ40 è una misura della qualità della vita per i pazienti con SLA. L'ALSAQ40 valuta domini che includono mobilità fisica, attività della vita quotidiana (ADL) e indipendenza, alimentazione e idratazione, comunicazione e reazioni emotive. Un punteggio più alto indica una maggiore disabilità.
36 settimane
OLE: Variazione rispetto al basale nell'Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questionario per valutare i cambiamenti cognitivi e comportamentali nelle persone affette da (SLA) attraverso un test a 136 punti che copre i domini cognitivi del linguaggio, della fluenza verbale, delle funzioni esecutive, della memoria e delle capacità visuospaziali. Un punteggio più basso indica un peggioramento dei sintomi.
36 settimane
OLE: Variazione rispetto al basale nell'Impressione Globale del Paziente (PGI) di miglioramento
Lasso di tempo: 36 settimane
Questo misurerà tutti gli aspetti della salute del paziente e i miglioramenti o il peggioramento. Una scala più alta indica una maggiore disabilità.
36 settimane
OLE: Variazione rispetto al basale della Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Lasso di tempo: 36 settimane
Questo misurerà i risultati riportati dal paziente riguardo alla disabilità complessiva. Un punteggio più basso indica una maggiore disabilità.
36 settimane
OLE: Incidenza, natura e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: 36 settimane
Questo valuterà la sicurezza e la tollerabilità del tazbentetol nei partecipanti con SLA
36 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 2: Tasso di declino del punteggio totale ALSFRS-R
Lasso di tempo: 36 settimane
Per valutare ulteriormente l'effetto del tazbentetol sulla progressione della SLA
36 settimane
Fase 2: Percentuale di pazienti vivi e tempo di sopravvivenza
Lasso di tempo: 36 settimane
Per valutare ulteriormente l'effetto del tazbentetol sulla progressione della SLA
36 settimane
Sottostudio di fase 2: Confrontare gli esiti elettroencefalografici (EEG) di due livelli di dose di tazbentetol rispetto al placebo in partecipanti con SLA
Lasso di tempo: 36 settimane
Per misurare la variazione rispetto al basale nelle bande delta e di potenza dell'EEG in stato di riposo alle settimane 8, 24 e 36
36 settimane
Fase 3: Tasso di declino del punteggio totale ALSFRS-R
Lasso di tempo: 36 settimane
Per valutare ulteriormente l'effetto del tazbentetol sulla progressione della SLA
36 settimane
Fase 3: Proporzione di pazienti vivi e tempo di sopravvivenza
Lasso di tempo: 36 settimane
Per valutare ulteriormente l'effetto del tazbentetol sulla progressione della SLA
36 settimane
OLE: Tasso di declino del punteggio totale ALSFRS-R
Lasso di tempo: 36 settimane
Per valutare ulteriormente l'effetto del tazbentetol sulla progressione della SLA
36 settimane
OLE: Proporzione di pazienti vivi e tempo di sopravvivenza
Lasso di tempo: 36 settimane
Per valutare ulteriormente l'effetto del tazbentetol sulla progressione della SLA
36 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Spinogenix

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 marzo 2026

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 gennaio 2026

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

8 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SPG302-ALS-003 (SPARK)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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