Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo tazbentetolu u uczestników z ALS

26 lutego 2026 zaktualizowane przez: Spinogenix

Faza 2b, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Tazbentetolu u uczestników ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS)

Celem tego badania jest zbadanie wpływu tazbentetolu na kliniczne wskaźniki stwardnienia zanikowego bocznego (ALS), wyniki zgłaszane przez pacjentów (PROs), długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To jest badanie fazy 2b o adaptacyjnym projekcie, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo (DBPC), mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji tazbentetolu podawanego doustnie uczestnikom z ALS.

Badanie składa się z 2 części, jak poniżej:

Podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo (DBPC): Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo z 3 równoległymi ramionami leczenia. Uczestnicy będą randomizowani w stosunku 1:1:1 do otrzymywania tazbentetolu 300 mg raz dziennie (QD), 300 mg dwa razy dziennie (BID) lub placebo przez 36 tygodni.

Otwarte przedłużenie: Kwalifikujący się uczestnicy, którzy ukończą 36 tygodni w DBPC, będą mieli możliwość włączenia do OLE, rozpoczynając od odpowiedniej wizyty w 36 tygodniu DBPC, i będą otrzymywać tazbentetol przez 36 tygodni. Dawka w tym przedłużeniu będzie oparta na danych z DBPC.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

430

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Wiek 18-80 lat
  • Wynik ryzyka ALS TRICALS
  • Stabilna dawka standardowego leczenia
  • Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn lub kobiety zgodnie z lokalnymi przepisami
  • Zdolność i gotowość do wyrażenia pisemnej świadomej zgody

Kryteria wykluczenia:

  • Podstawowy stan fizyczny lub psychiczny uniemożliwiający ukończenie badania
  • Klinicznie istotna choroba serca
  • Aktywna lub przebyta choroba nowotworowa w ciągu ostatnich 5 lat
  • Poważna infekcja w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym
  • Ostra choroba w ciągu 30 dni przed Dniem 1
  • Historia zachowań samobójczych lub myśli samobójczych
  • Aktywni palacze papierosów i użytkownicy produktów zawierających nikotynę
  • Choroba neurodegeneracyjna
  • Wymaganie zewnętrznego wsparcia oddechowego lub tlenu uzupełniającego
  • Wynik pozytywny na HIV, wirusowe zapalenie wątroby typu B i C
  • Szczepienia w ciągu 14 dni
  • Inne produkty badawcze w ciągu 30 dni
  • Oddanie krwi w ciągu 30 dni
  • Oddanie osocza w ciągu 7 dni
  • Ciażowe lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
placebo
Lek: placebo
uczestnicy w podwójnie ślepej, kontrolowanej placebo fazie będą losowo przydzielani do otrzymywania tabletek placebo
Eksperymentalny: tazbentetol
syntetyczna mała cząsteczka
Lek: Tazbentetol
Uczestnicy zarówno w fazie 2B, jak i w fazie 3 będą losowo przydzielani do otrzymywania badanego leku tazbentetolu lub tabletek placebo. Uczestnicy w otwartej fazie przedłużającej otrzymają dawkę ustaloną w fazie 2.
Inne nazwy:
  • SPG302

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 2: Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku zmodyfikowanej skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Kwestionariusz przeprowadzany przez klinicystę, który mierzy zdolność uczestników do funkcjonowania w określonych codziennych czynnościach. Każdy rodzaj funkcji jest oceniany w skali od 4 (normalny) do 0 (brak zdolności), z maksymalną sumą punktów 48 i minimalną sumą punktów 0. Pacjenci z wyższymi wynikami mają większą sprawność fizyczną.
36 tygodni
Faza 3: Bezwzględna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym wyniku zmodyfikowanej skali oceny czynnościowej w stwardnieniu zanikowym bocznym (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Kwestionariusz przeprowadzany przez klinicystę, który mierzy zdolność uczestników do funkcjonowania w określonych codziennych czynnościach. Każdy rodzaj funkcji jest oceniany od 4 (normalna) do 0 (brak zdolności), z maksymalnym łącznym wynikiem 48 i minimalnym łącznym wynikiem 0. Pacjenci z wyższymi wynikami mają większą sprawność fizyczną.
36 tygodni
OLE: Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku zrewidowanej skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Kwestionariusz prowadzony przez klinicystę, który mierzy zdolność uczestników do funkcjonowania w określonych codziennych czynnościach. Każdy rodzaj funkcji jest oceniany od 4 (normalny) do 0 (brak zdolności), z maksymalną sumą punktów 48 i minimalną sumą punktów 0. Pacjenci z wyższymi wynikami mają większą sprawność fizyczną.
36 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 2: Połączona ocena wyników funkcji i przeżycia (CAFS)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Ta ocena klasyfikuje wynik kliniczny na podstawie zmian w skali ALSFRS-R. Wyższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny.
36 tygodni
Faza 2: Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w Ocenie Globalnej Lekarza - Inhibicja (CGI-I)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Zmiana w ocenach klinicysty w skali od 1 do 7, gdzie wyższa wartość wskazuje na bardziej nasilone objawy
36 tygodni
Faza 2: Zmiana względem wartości początkowej w Edynburskim Ekranie Poznawczym i Behawioralnym ALS (ECAS)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Kwestionariusz oceniający zmiany poznawcze i behawioralne u osób z (ALS) poprzez 136-punktowy test obejmujący domeny poznawcze: język, płynność werbalną, funkcje wykonawcze, pamięć i funkcje wzrokowo-przestrzenne. Niższy wynik wskazuje na pogorszenie objawów.
36 tygodni
Faza 2: Zmiana względem wartości wyjściowej w kwestionariuszu oceny ALS 40 pozycji (ALSAQ-40)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Wynik ALSAQ40 jest miarą jakości życia (QoL) dla pacjentów z ALS.
ALSAQ40 ocenia domeny, które obejmują mobilność fizyczną, czynności życia codziennego (ADL) i niezależność, jedzenie i picie, komunikację oraz reakcje emocjonalne.
Wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
36 tygodni
Faza 2: Zmiana od wartości wyjściowej w Ocenie Globalnej Pacjenta (PGI) dotyczącej poprawy
Ramy czasowe: 36 tygodni
Będzie to mierzyć wszystkie aspekty zdrowia pacjenta oraz poprawę lub pogorszenie stanu. Wyższa skala wskazuje na większą niepełnosprawność.
36 tygodni
Faza 2: Zmiana od wartości wyjściowej w skali ogólnej niepełnosprawności w SLA według Rascha (ROADS).
Ramy czasowe: 36 tygodni
To zmierzy zgłaszane przez pacjentów wyniki dotyczące ogólnej niepełnosprawności. Niższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
36 tygodni
Faza 2: Częstość występowania, charakter i ciężkość zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAEs) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAEs)
Ramy czasowe: 36 tygodni
To oceni bezpieczeństwo i tolerancję tazbentetolu u uczestników z ALS
36 tygodni
Faza 3: Połączona ocena funkcji i przeżycia (CAFS) – wyniki
Ramy czasowe: 36 tygodni
Ta ocena klasyfikuje wynik kliniczny na podstawie zmian w skali ALSFRS-R. Wyższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny.
36 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej w Ocenie Globalnej Lekarza - Inhibicja (CGI-I)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Zmiana w ocenach klinicysty w skali od 1 do 7, wyższa wartość wskazuje na cięższe objawy
36 tygodni
Faza 3: Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Edynburskim Skryningu Poznawczym i Behawioralnym ALS (ECAS)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Kwestionariusz oceniający zmiany poznawcze i behawioralne u osób z (ALS) za pomocą 136-punktowego testu obejmującego domeny poznawcze: język, płynność werbalną, funkcje wykonawcze, pamięć oraz funkcje wzrokowo-przestrzenne. Niższy wynik wskazuje na pogorszenie objawów.
36 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej w kwestionariuszu oceny ALS 40 pozycji (ALSAQ-40)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Wynik ALSAQ40 jest miarą jakości życia (QoL) dla pacjentów z ALS. ALSAQ40 ocenia dziedziny obejmujące mobilność fizyczną, czynności życia codziennego (ADL) i niezależność, jedzenie i picie, komunikację oraz reakcje emocjonalne. Wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
36 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie globalnej pacjenta (PGI) poprawy
Ramy czasowe: 36 tygodni
To będzie mierzyć wszystkie aspekty zdrowia pacjenta oraz poprawę lub pogorszenie. Wyższa skala wskazuje na większą niepełnosprawność.
36 tygodni
Faza 3: Zmiana od wartości wyjściowej w skali Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Ramy czasowe: 36 tygodni
To zmierzy zgłaszane przez pacjentów wyniki dotyczące ogólnego stopnia niepełnosprawności. Niższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
36 tygodni
Faza 3: Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji tazbentetolu u uczestników z ALS
36 tygodni
OLE: Zintegrowana Ocena Funkcji i Przeżycia (CAFS) wyniki
Ramy czasowe: 36 tygodni
Ta ocena klasyfikuje wynik kliniczny na podstawie zmian w skali ALSFRS-R. Wyższy wynik wskazuje na lepszy wynik kliniczny.
36 tygodni
OLE: Zmiana od wartości początkowej w Globalnej Ocenie Lekarza - Inhibicja (CGI-I)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Zmiana w ocenie klinicystów w skali od 1 do 7, gdzie wyższa wartość wskazuje na bardziej nasilone objawy
36 tygodni
OLE: Zmiana od wartości wyjściowej w Kwestionariuszu Oceny ALS 40 pozycji (ALSAQ-40)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Wynik ALSAQ40 jest miarą jakości życia (QoL) dla pacjentów z ALS.
ALSAQ40 ocenia obszary obejmujące mobilność fizyczną, czynności życia codziennego (ADL) i niezależność, jedzenie i picie, komunikację oraz reakcje emocjonalne.
Wyższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
36 tygodni
OLE: Zmiana od wartości wyjściowej w Edynburskim Ekranie Poznawczym i Behawioralnym ALS (ECAS)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Kwestionariusz oceniający zmiany poznawcze i behawioralne u osób z (ALS) poprzez 136-punktowy test obejmujący domeny poznawcze: język, płynność werbalną, funkcje wykonawcze, pamięć i funkcje wzrokowo-przestrzenne. Niższy wynik wskazuje na pogorszenie objawów.
36 tygodni
OLE: Zmiana od wartości wyjściowej w Ogólnej Ocenie Poprawy Pacjenta (PGI)
Ramy czasowe: 36 tygodni
To zmierzy wszystkie aspekty zdrowia pacjenta oraz poprawę lub pogorszenie stanu. Wyższa skala wskazuje na większą niepełnosprawność.
36 tygodni
OLE: Zmiana od wartości wyjściowej w skali Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Ramy czasowe: 36 tygodni
To będzie mierzyć zgłaszane przez pacjentów wyniki dotyczące ogólnej niepełnosprawności. Niższy wynik wskazuje na większą niepełnosprawność.
36 tygodni
OLE: Częstość występowania, charakter i nasilenie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE) oraz poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: 36 tygodni
To oceni bezpieczeństwo i tolerancję tazbentetolu u uczestników z ALS
36 tygodni

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Faza 2: Tempo spadku całkowitego wyniku ALSFRS-R
Ramy czasowe: 36 tygodni
Aby dalej ocenić wpływ tazbentetolu na postęp stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)
36 tygodni
Faza 2: Odsetek pacjentów przy życiu i czas przeżycia
Ramy czasowe: 36 tygodni
Aby dalej ocenić wpływ tazbentetolu na postęp ALS
36 tygodni
Faza 2 podbadania: Porównanie wyników elektroencefalografii (EEG) dwóch poziomów dawkowania tazbentetolu z placebo u uczestników z ALS
Ramy czasowe: 36 tygodni
Aby zmierzyć zmianę w stosunku do wartości wyjściowej w zakresach delta i mocy EEG w stanie spoczynku w tygodniach 8, 24 i 36
36 tygodni
Faza 3: Tempo spadku łącznego wyniku ALSFRS-R
Ramy czasowe: 36 tygodni
W celu dalszej oceny wpływu tazbentetolu na postęp stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)
36 tygodni
Faza 3: Odsetek pacjentów przeżywających i czas przeżycia
Ramy czasowe: 36 tygodni
Aby dalej ocenić wpływ tazbentetolu na postęp stwardnienia zanikowego bocznego (ALS)
36 tygodni
OLE: Tempo spadku całkowitego wyniku ALSFRS-R
Ramy czasowe: 36 tygodni
W celu dalszej oceny wpływu tazbentetolu na postęp ALS
36 tygodni
OLE: Odsetek pacjentów przeżywających i czas przeżycia
Ramy czasowe: 36 tygodni
Aby dalej ocenić wpływ tazbentetolu na postęp ALS
36 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spinogenix

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 stycznia 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

8 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SPG302-ALS-003 (SPARK)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Senegal

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj