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Efficacité et sécurité du Tazbentetol chez les participants atteints de SLA

9 septembre 2026 mis à jour par: Spinogenix

Étude de phase 2b, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, évaluant l'efficacité et l'innocuité du tazbentetol chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Les objectifs de cette étude sont d'examiner les effets du tazbentetol sur les mesures cliniques de la SLA, les résultats rapportés par les patients (ORP), la sécurité à long terme et la tolérabilité.

Aperçu de l'étude

Statut

Pas encore de recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude de phase 2b à conception adaptative, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo (DBPC) visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance du tazbentetol administré par voie orale chez des participants atteints de SLA.

L'étude se compose de 2 parties, comme suit

Double aveugle, contrôlée par placebo (DBPC) : Randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo avec 3 bras de traitement parallèles. Les participants seront randomisés selon un ratio 1:1:1 pour recevoir soit du tazbentetol 300 mg une fois par jour (QD), soit 300 mg deux fois par jour (BID), soit un placebo pendant 36 semaines.

Extension en ouvert : Les participants éligibles ayant terminé 36 semaines dans la DBPC pourront s'inscrire dans l'extension en ouvert (OLE), à partir de la visite correspondante à la semaine 36 de la DBPC, et recevoir du tazbentetol pendant 36 semaines. La dose pour cette extension sera basée sur les données de la DBPC.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

430

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • Âge 18-80
  • Score de risque TRICALS pour la SLA
  • Dose stable de traitement standard
  • Utilisation de contraception par les hommes ou les femmes conforme aux réglementations locales
  • Capable et disposé à fournir un consentement éclairé écrit

Critères d'exclusion :

  • Condition physique ou psychologique sous-jacente empêchant l'achèvement de l'étude
  • Maladie cardiaque cliniquement significative
  • Cancer actif ou antérieur au cours des 5 dernières années
  • Infection grave dans le mois précédant le dépistage
  • Maladie aiguë dans les 30 jours précédant le Jour 1
  • Antécédents de comportement suicidaire ou d'idéation suicidaire
  • Fumeurs de cigarettes actifs et utilisateurs de produits contenant de la nicotine
  • Maladie neurodégénérative
  • Assistance respiratoire externe ou besoin d'oxygène supplémentaire
  • Séropositif pour le VIH, l'hépatite B et l'hépatite C
  • Vaccins dans les 14 jours
  • Autres produits expérimentaux dans les 30 jours
  • Don de sang dans les 30 jours
  • Don de plasma dans les 7 jours
  • Enceinte ou allaitante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
placebo
Médicament: placebo
les participants dans la phase à double insu contrôlée par placebo seront randomisés pour recevoir des comprimés de placebo
Expérimental: tazbentetol
petite molécule synthétique
Médicament: Tazbentetol
Les participants des phases 2B et 3 seront randomisés pour recevoir soit le médicament de l'étude tazbentetol, soit des comprimés placebo. Les participants dans la phase d'extension en ouvert recevront la dose déterminée à partir de la phase 2.
Autres noms:
  • SPG302

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 2 : Variation absolue par rapport à la valeur initiale du score total de l'échelle fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique révisée (ALSFRS-R)
Délai: 36 semaines
Questionnaire administré par un clinicien qui mesure la capacité des participants à effectuer certaines activités quotidiennes. Chaque type de fonction est noté de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les patients avec des scores plus élevés ont plus de fonction physique.
36 semaines
Phase 3 : Changement absolu par rapport à la valeur de base du score total de l'échelle révisée d'évaluation fonctionnelle de la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R)
Délai: 36 semaines
Questionnaire administré par un clinicien qui mesure la capacité des participants à fonctionner dans certaines activités quotidiennes. Chaque type de fonction est noté de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les patients avec des scores plus élevés ont une meilleure fonction physique.
36 semaines
OLE : Variation absolue par rapport à la valeur initiale du score total de l'échelle fonctionnelle révisée pour la sclérose latérale amyotrophique (ALSFRS-R)
Délai: 36 semaines
Questionnaire administré par un clinicien qui mesure la capacité des participants à fonctionner dans certaines activités quotidiennes. Chaque type de fonction est noté de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les patients avec des scores plus élevés ont une fonction physique plus importante.
36 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 2 : Scores d'évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS)
Délai: 36 semaines
Cette évaluation classe le résultat clinique en fonction des modifications du score ALSFRS-R. Un score plus élevé indique un meilleur résultat clinique.
36 semaines
Phase 2 : Évolution par rapport à la référence dans l'Impression Globale du Clinicien-Inhibiteur (CGI-I)
Délai: 36 semaines
Évolution des mesures évaluées par le clinicien sur une échelle de 1 à 7, une valeur plus élevée indiquant une présentation des symptômes plus sévère
36 semaines
Phase 2 : Évolution par rapport à la valeur de base à l'Échelle Édimbourg de l'évaluation cognitive et comportementale dans la SLA (ECAS)
Délai: 36 semaines
Questionnaire évaluant les changements cognitifs et comportementaux chez les personnes atteintes de SLA à travers un test de 136 points couvrant les domaines cognitifs du langage, de la fluidité verbale, des fonctions exécutives, de la mémoire et des capacités visuospatiales. Un score plus bas indique une aggravation des symptômes.
36 semaines
Phase 2 : Évolution par rapport à la valeur de base du questionnaire d'évaluation de la SLA à 40 items (ALSAQ-40)
Délai: 36 semaines
Le score ALSAQ40 est une mesure de la qualité de vie pour les patients atteints de SLA. L'ALSAQ40 évalue des domaines qui incluent la mobilité physique, les activités de la vie quotidienne (AVQ) et l'autonomie, l'alimentation et la boisson, la communication et les réactions émotionnelles. Un score plus élevé indique un handicap plus important.
36 semaines
Phase 2 : Évolution par rapport à la valeur de base de l'impression globale du patient (PGI) d'amélioration
Délai: 36 semaines
Cela mesurera tous les aspects de la santé du patient ainsi que son amélioration ou son déclin. Un score plus élevé indique un handicap plus important.
36 semaines
Phase 2 : Évolution par rapport au départ dans l'échelle de handicap global de la SLA de Rasch (ROADS).
Délai: 36 semaines
Cela mesurera les résultats rapportés par les patients concernant l'incapacité globale. Un score plus bas indique une incapacité plus importante.
36 semaines
Phase 2 : Incidence, nature et gravité des événements indésirables émergents du traitement (TEAE) et des événements indésirables graves (SAE)
Délai: 36 semaines
Ceci évaluera la sécurité et la tolérabilité du tazbentetol chez les participants atteints de SLA
36 semaines
Phase 3 : Scores d'évaluation combinée de la fonction et de la survie (CAFS)
Délai: 36 semaines
Cette évaluation classe le résultat clinique en fonction des changements du score ALSFRS-R. Un score plus élevé indique un meilleur résultat clinique.
36 semaines
Phase 3 : Évolution par rapport au niveau de base de l'impression clinique globale - Inhibiteur (CGI-I)
Délai: 36 semaines
Changement des mesures évaluées par le clinicien sur une échelle de 1 à 7, une valeur plus élevée indiquant une présentation des symptômes plus sévère
36 semaines
Phase 3 : Variation par rapport à la valeur initiale sur l'Échelle cognitive et comportementale de la SLA d'Édimbourg (ECAS)
Délai: 36 semaines
Questionnaire évaluant les changements cognitifs et comportementaux chez les personnes atteintes de SLA (sclérose latérale amyotrophique) via un test de 136 points couvrant les domaines cognitifs du langage, de la fluidité verbale, des fonctions exécutives, de la mémoire et des capacités visuospatiales. Un score plus bas indique une aggravation des symptômes.
36 semaines
Phase 3 : Variation par rapport à la valeur de base du Questionnaire d'évaluation de la SLA en 40 items (ALSAQ-40)
Délai: 36 semaines
Le score ALSAQ40 est une mesure de la qualité de vie des patients atteints de SLA. L'ALSAQ40 évalue des domaines incluant la mobilité physique, les activités de la vie quotidienne (AVQ) et l'indépendance, l'alimentation et la boisson, la communication et les réactions émotionnelles. Un score plus élevé indique un handicap plus important.
36 semaines
Phase 3 : Variation par rapport à la valeur initiale de l'impression globale du patient (PGI) concernant l'amélioration
Délai: 36 semaines
Cela mesurera tous les aspects de la santé du patient et l'amélioration ou la détérioration. Une échelle plus élevée indique un handicap plus important.
36 semaines
Phase 3 : Évolution par rapport à la valeur initiale de l'échelle globale de handicap de la SLA de Rasch (ROADS).
Délai: 36 semaines
Cela mesurera les résultats rapportés par les patients concernant le handicap global. Un score plus faible indique un handicap plus important.
36 semaines
Phase 3 : Incidence, nature et gravité des événements indésirables émergents du traitement (TEAEs) et des événements indésirables graves (SAEs)
Délai: 36 semaines
Cela évaluera la sécurité et la tolérabilité du tazbentetol chez les participants atteints de SLA
36 semaines
OLE : Scores combinés d'évaluation de la fonction et de la survie (CAFS)
Délai: 36 semaines
Cette évaluation classe l'issue clinique en fonction des modifications du score ALSFRS-R. Un score plus élevé indique une meilleure issue clinique.
36 semaines
OLE : Évolution par rapport à la valeur initiale de l'Impression Globale Clinique-Inhibiteur (CGI-I)
Délai: 36 semaines
Changement des mesures évaluées par le clinicien sur une échelle de 1 à 7, une valeur plus élevée indiquant une présentation des symptômes plus sévère
36 semaines
OLE : Variation par rapport au niveau de base dans le Questionnaire d'évaluation de la SLA 40 items (ALSAQ-40)
Délai: 36 semaines
Le score ALSAQ40 est une mesure de la qualité de vie pour les patients atteints de SLA. L'ALSAQ40 évalue des domaines qui incluent la mobilité physique, les activités de la vie quotidienne (AVQ) et l'autonomie, l'alimentation et la boisson, la communication et les réactions émotionnelles. Un score plus élevé indique un handicap plus important.
36 semaines
OLE : Changement par rapport à la valeur initiale à l'Échelle cognitive et comportementale de la SLA d'Édimbourg (ECAS)
Délai: 36 semaines
Questionnaire évaluant les changements cognitifs et comportementaux chez les personnes atteintes de SLA (Sclérose Latérale Amyotrophique) via un test de 136 points couvrant les domaines cognitifs du langage, de la fluidité verbale, des fonctions exécutives, de la mémoire et des capacités visuospatiales. Un score plus faible indique une aggravation des symptômes.
36 semaines
OLE : Changement par rapport à la valeur initiale de l'impression globale du patient (PGI) sur l'amélioration
Délai: 36 semaines
Cela mesurera tous les aspects de la santé du patient et de son amélioration ou de son déclin. Une échelle plus élevée indique un handicap plus important.
36 semaines
OLE : Changement par rapport à la valeur initiale dans l'échelle globale de handicap SLA de Rasch (ROADS).
Délai: 36 semaines
Cela mesurera les résultats rapportés par les patients concernant l'incapacité globale. Un score plus bas indique une plus grande incapacité.
36 semaines
OLE : Incidence, nature et gravité des événements indésirables émergents du traitement (EIET) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: 36 semaines
Cela évaluera la sécurité et la tolérabilité du tazbentetol chez les participants atteints de SLA
36 semaines

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Phase 2 : Taux de déclin du score total ALSFRS-R
Délai: 36 semaines
Pour évaluer davantage l'effet du tazbentetol sur la progression de la SLA
36 semaines
Phase 2 : Proportion de patients en vie et temps de survie
Délai: 36 semaines
Pour évaluer davantage l'effet du tazbentetol sur la progression de la SLA
36 semaines
Sous-étude de phase 2 : Comparer les résultats d'électroencéphalogramme (EEG) de deux niveaux de dose de tazbentetol à un placebo chez les participants atteints de SLA
Délai: 36 semaines
Pour mesurer l'évolution par rapport à l'état initial des bandes de puissance delta et des autres bandes de fréquence EEG à l'état de repos aux semaines 8, 24 et 36
36 semaines
Phase 3 : Taux de déclin du score total ALSFRS-R
Délai: 36 semaines
Pour évaluer davantage l'effet du tazbentetol sur la progression de la SLA
36 semaines
Phase 3 : Proportion de patients en vie et durée de survie
Délai: 36 semaines
Pour évaluer plus avant l'effet du tazbentetol sur la progression de la SLA
36 semaines
OLE : Taux de déclin du score total ALSFRS-R
Délai: 36 semaines
Pour évaluer davantage l'effet du tazbentetol sur la progression de la SLA
36 semaines
OLE : Proportion de patients en vie et temps de survie
Délai: 36 semaines
Pour évaluer davantage l'effet du tazbentetol sur la progression de la SLA
36 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spinogenix

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Estimé)

1 octobre 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 mars 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 janvier 2026

Première publication (Réel)

8 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SPG302-ALS-003 (SPARK)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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