Účinnost a bezpečnost přípravku Tazbentetol u pacientů s ALS
26. února 2026 aktualizováno: Spinogenix
Fáze 2b, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Tazbentetol u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)
Cílem této studie je prozkoumat účinky tazbentetolu na klinické ukazatele ALS, výsledky hlášené pacienty (PRO), dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost.
Přehled studie
Postavení
Zatím nenabíráme
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je studie fáze 2b s adaptivním designem, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná (DBPC), která hodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost tazbentetolu podávaného perorálně u účastníků s ALS.
Studie se skládá ze 2 částí, jak je uvedeno níže
Dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná (DBPC): Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná se 3 paralelními léčebnými rameny. Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1:1, aby dostávali buď tazbentetol 300 mg jednou denně (QD), nebo 300 mg dvakrát denně (BID), nebo placebo po dobu 36 týdnů.
Otevřené prodloužení: Oprávněným účastníkům, kteří dokončí 36 týdnů v DBPC, bude nabídnuto zapojení do OLE, počínaje odpovídající návštěvou v týdnu 36 DBPC, a budou dostávat tazbentetol po dobu 36 týdnů. Dávka pro toto prodloužení bude založena na datech z DBPC.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
430
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Study Contact
- Telefonní číslo: 503 915 1400
- E-mail: contact@spinogenix.com
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kriteria pro zařazení:
- Věk 18–80 let
- Skóre rizika ALS TRICALS
- Stabilní dávka standardní léčby
- Užívání antikoncepce muži nebo ženami v souladu s místními předpisy
- Schopnost a ochota poskytnout písemný informovaný souhlas
Kriteria pro vyloučení:
- Základní fyzický nebo psychický stav znemožňující dokončení studie
- Klinicky významné srdeční onemocnění
- Aktivní nebo anamnéza malignity v posledních 5 letech
- Závažná infekce do 1 měsíce od screeningu
- Akutní onemocnění do 30 dnů od Dne 1
- Anamnéza sebevražedného chování nebo myšlenek
- Aktivní kuřáci cigaret a uživatelé nikotinových produktů
- Neurodegenerativní onemocnění
- Potřeba vnější respirační podpory nebo doplňkového kyslíku
- HIV, hepatitida B a hepatitida C pozitivní
- Očkování do 14 dnů
- Jiné výzkumné přípravky do 30 dnů
- Darování krve do 30 dnů
- Darování plazmy do 7 dnů
- Těhotné nebo kojící
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
placebo
|
účastníci v dvojitě zaslepené placebem kontrolované fázi budou náhodně rozděleni k užívání placebových tablet
|
|
Experimentální: tazbentetol
syntetická malá molekula
|
Účastníci ve fázi 2B i ve fázi 3 budou náhodně rozděleni do skupin, které budou dostávat buď lék tazbentetol, nebo placebo tablety.
Účastníci v otevřené prodloužené fázi studie dostanou dávku určenou z fáze 2.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze 2: Absolutní změna oproti výchozímu stavu v celkovém skóre revidované funkční hodnotící škály pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALSFRS-R)
Časové okno: 36 týdnů
|
Dotazník vyplňovaný klinickým pracovníkem, který měří schopnost účastníků vykonávat určité každodenní činnosti.
Každý typ funkce je hodnocen od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Pacienti s vyššími skóre mají lepší fyzickou funkci.
|
36 týdnů
|
|
Fáze 3: Absolutní změna od výchozí hodnoty v celkovém skóre Revidované funkční škály pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALSFRS-R)
Časové okno: 36 týdnů
|
Dotazník administrovaný klinikem, který měří schopnost účastníků fungovat v určitých denních činnostech.
Každý typ funkce je hodnocen od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Pacienti s vyššími skóre mají více fyzické funkce.
|
36 týdnů
|
|
OLE: Absolutní změna oproti výchozí hodnotě v celkovém skóre revidované funkční hodnotící škály pro amyotrofickou laterální sklerózu (ALSFRS-R)
Časové okno: 36 týdnů
|
Dotazník administrovaný klinickým pracovníkem, který měří schopnost účastníků fungovat v určitých každodenních činnostech.
Každý typ funkce je hodnocen od 4 (normální) do 0 (žádná schopnost), s maximálním celkovým skóre 48 a minimálním celkovým skóre 0. Pacienti s vyššími skóre mají více fyzických funkcí.
|
36 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze 2: Kombinované hodnocení funkce a přežití (CAFS skóre)
Časové okno: 36 týdnů
|
Toto hodnocení řadí klinický výsledek na základě změn skóre ALSFRS-R.
Vyšší skóre indikuje lepší klinický výsledek. |
36 týdnů
|
|
Fáze 2: Změna od výchozí hodnoty u Klinického globálního dojmu - Inhibiční (CGI-I)
Časové okno: 36 týdnů
|
Změna v hodnocených měřítkách klinika na stupnici od 1 do 7, vyšší hodnota znamená závažnější projev symptomů
|
36 týdnů
|
|
Fáze 2: Změna od výchozí hodnoty v Edinburghském testu kognitivních a behaviorálních funkcí u ALS (ECAS)
Časové okno: 36 týdnů
|
Dotazník pro posouzení kognitivních a behaviorálních změn u lidí s (ALS) prostřednictvím 136bodového testu pokrývajícího jazykové, verbální plynulosti, exekutivní funkce, paměti a vizuoprostorové kognitivní domény.
Nižší skóre naznačuje zhoršení příznaků.
|
36 týdnů
|
|
Fáze 2: Změna od výchozí hodnoty v dotazníku pro hodnocení ALS s 40 položkami (ALSAQ-40)
Časové okno: 36 týdnů
|
Skóre ALSAQ40 je měřítkem kvality života (QoL) pro pacienty s ALS.
ALSAQ40 hodnotí oblasti, které zahrnují fyzickou mobilitu, aktivity denního života (ADL) a nezávislost, stravování a pití, komunikaci a emocionální reakce. Vyšší skóre znamená vyšší míru postižení. |
36 týdnů
|
|
Fáze 2: Změna od výchozí hodnoty v hodnocení celkového zlepšení pacientem (PGI)
Časové okno: 36 týdnů
|
Toto bude měřit všechny aspekty zdraví pacienta a jeho zlepšení nebo zhoršení.
Vyšší stupnice naznačuje větší zdravotní postižení.
|
36 týdnů
|
|
Fáze 2: Změna od výchozí hodnoty v Raschově celkovém postižení ALS (ROADS).
Časové okno: 36 týdnů
|
Toto bude měřit pacientem hlášené výsledky celkového postižení.
Nižší skóre značí větší postižení.
|
36 týdnů
|
|
Fáze 2: Incidence, povaha a závažnost nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs) a závažných nežádoucích příhod (SAEs)
Časové okno: 36 týdnů
|
Tento postup posoudí bezpečnost a snášenlivost tazbentetolu u účastníků s ALS
|
36 týdnů
|
|
Fáze 3: Kombinované hodnocení funkce a přežití (CAFS skóre)
Časové okno: 36 týdnů
|
Toto hodnocení řadí klinický výsledek na základě změn skóre ALSFRS-R.
Vyšší skóre indikuje lepší klinický výsledek.
|
36 týdnů
|
|
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v Globálním dojmu klinika-inhibičním (CGI-I)
Časové okno: 36 týdnů
|
Změna v klinicky hodnocených měřítkách na stupnici od 1 do 7, vyšší hodnota znamená závažnější projevy symptomů
|
36 týdnů
|
|
Fáze 3: Změna oproti výchozímu stavu u Edinburghského kognitivního a behaviorálního screeningu ALS (ECAS)
Časové okno: 36 týdnů
|
Dotazník hodnotící kognitivní a behaviorální změny u lidí s (ALS) pomocí 136bodového testu zahrnujícího jazykové schopnosti, verbální plynulost, exekutivní funkce, paměť a vizuoprostorové kognitivní domény.
Nižší skóre naznačuje zhoršení příznaků.
|
36 týdnů
|
|
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v dotazníku pro hodnocení ALS 40 položek (ALSAQ-40)
Časové okno: 36 týdnů
|
Skóre ALSAQ40 je měřítkem kvality života pacientů s ALS.
ALSAQ40 hodnotí oblasti včetně fyzické mobility, aktivit denního života (ADL) a nezávislosti, stravování a pití, komunikace a emocionálních reakcí.
Vyšší skóre indikuje vyšší míru postižení.
|
36 týdnů
|
|
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v hodnocení celkového zlepšení pacientem (PGI)
Časové okno: 36 týdnů
|
Toto bude měřit všechny aspekty zdraví pacienta a jeho zlepšení nebo zhoršení.
Vyšší skóre znamená větší míru postižení.
|
36 týdnů
|
|
Fáze 3: Změna od výchozí hodnoty v Raschově celkové skóre postižení u ALS (ROADS).
Časové okno: 36 týdnů
|
Toto bude měřit celkové postižení hlášené pacienty.
Nižší skóre znamená větší postižení.
|
36 týdnů
|
|
Fáze 3: Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAEs) a závažných nežádoucích účinků (SAEs)
Časové okno: 36 týdnů
|
Toto posoudí bezpečnost a snášenlivost tazbentetolu u účastníků s ALS
|
36 týdnů
|
|
OLE: Kombinované hodnocení funkce a přežití (CAFS) skóre
Časové okno: 36 týdnů
|
Toto hodnocení řadí klinický výsledek na základě změn skóre ALSFRS-R.
Vyšší skóre ukazuje na lepší klinický výsledek. |
36 týdnů
|
|
OLE: Změna od výchozí hodnoty v celkovém klinickém dojmu - inhibičním (CGI-I)
Časové okno: 36 týdnů
|
Změna v klinicky hodnocených měřítkách na stupnici od 1 do 7, vyšší hodnota naznačuje závažnější projevy příznaků
|
36 týdnů
|
|
OLE: Změna oproti výchozí hodnotě v dotazníku hodnocení ALS s 40 položkami (ALSAQ-40)
Časové okno: 36 týdnů
|
Skóre ALSAQ40 je měřítkem kvality života pacientů s ALS.
ALSAQ40 hodnotí oblasti, které zahrnují fyzickou mobilitu, aktivity denního života (ADL) a nezávislost, stravování a pití, komunikaci a emocionální reakce.
Vyšší skóre znamená vyšší míru postižení.
|
36 týdnů
|
|
OLE: Změna oproti výchozí hodnotě v Edinburském kognitivním a behaviorálním screeningu ALS (ECAS)
Časové okno: 36 týdnů
|
Dotazník pro hodnocení kognitivních a behaviorálních změn u lidí s (ALS) prostřednictvím 136bodového testu zahrnujícího jazykové schopnosti, verbální plynulost, exekutivní funkce, paměť a vizuoprostorové kognitivní domény.
Nižší skóre naznačuje zhoršení příznaků.
|
36 týdnů
|
|
OLE: Změna od výchozí hodnoty v celkovém dojmu pacienta (PGI) zlepšení
Časové okno: 36 týdnů
|
Toto bude měřit všechny aspekty zdraví pacienta a zlepšení nebo zhoršení stavu.
Vyšší hodnota na stupnici indikuje větší stupeň postižení.
|
36 týdnů
|
|
OLE: Změna od výchozí hodnoty v Raschově celkové ALS invaliditě (ROADS).
Časové okno: 36 týdnů
|
Toto bude měřit pacienty hlášené výsledky celkového postižení.
Nižší skóre značí větší postižení.
|
36 týdnů
|
|
OLE: Výskyt, povaha a závažnost nežádoucích příhod spojených s léčbou (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: 36 týdnů
|
Tím se posoudí bezpečnost a snášenlivost tazbentetolu u účastníků s ALS
|
36 týdnů
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Fáze 2: Míra poklesu celkového skóre ALSFRS-R
Časové okno: 36 týdnů
|
K dalšímu posouzení účinku tazbentetolu na progresi ALS
|
36 týdnů
|
|
Fáze 2: Podíl pacientů, kteří přežili, a doba přežití
Časové okno: 36 týdnů
|
Pro další posouzení účinku tazbentetolu na progresi ALS
|
36 týdnů
|
|
Fáze 2 podstudie: Porovnat výsledky elektroencefalogramu (EEG) dvou dávkových úrovní tazbentetolu s placebem u účastníků s ALS
Časové okno: 36 týdnů
|
K měření změny od výchozí hodnoty v EEG delta a výkonových pásmech v klidovém stavu v týdnech 8, 24 a 36
|
36 týdnů
|
|
Fáze 3: Rychlost poklesu celkového skóre ALSFRS-R
Časové okno: 36 týdnů
|
Pro další posouzení účinku tazbentetolu na progresi ALS
|
36 týdnů
|
|
Fáze 3: Podíl pacientů přeživších a doba přežití
Časové okno: 36 týdnů
|
Pro další posouzení účinku tazbentetolu na progresi ALS
|
36 týdnů
|
|
OLE: Míra poklesu celkového skóre ALSFRS-R
Časové okno: 36 týdnů
|
Pro další posouzení účinku tazbentetolu na progresi ALS
|
36 týdnů
|
|
OLE: Podíl pacientů přežívajících a doba přežití
Časové okno: 36 týdnů
|
Pro další vyhodnocení účinku tazbentetolu na progresi ALS
|
36 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
1. března 2026
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2027
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. března 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
6. ledna 2026
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. ledna 2026
První zveřejněno (Aktuální)
8. ledna 2026
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
2. března 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
26. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SPG302-ALS-003 (SPARK)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .