Tazbentetol在ALS患者中的疗效和安全性
2026年9月9日 更新者：Spinogenix
一项2b期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Tazbentetol在肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者中的疗效和安全性
本研究的目标是检测tazbentetol对ALS临床指标、患者报告结局（PROs）、长期安全性和耐受性的影响。
研究概览
详细说明
这是一项2b期适应性设计随机、双盲、安慰剂对照（DBPC）研究，旨在评估口服tazbentetol在ALS参与者中的疗效、安全性和耐受性。
该研究包括以下2个部分
双盲、安慰剂对照（DBPC）：随机、双盲、安慰剂对照，包含3个平行治疗组。参与者将按1:1:1的比例随机分配接受tazbentetol 300 mg每日一次（QD）、300 mg每日两次（BID）或安慰剂治疗36周。
开放标签扩展：完成DBPC部分36周治疗的合格参与者将被邀请参加开放标签扩展（OLE），从相应的DBPC第36周访视开始，继续接受tazbentetol治疗36周。扩展阶段的剂量将基于DBPC部分的数据确定。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
430
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Study Contact
- 电话号码：503 915 1400
- 邮箱：contact@spinogenix.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
入选标准：
- 年龄18-80岁
- ALS TRICALS风险评分
- 稳定剂量的标准治疗
- 男性或女性采取符合当地法规的避孕措施
- 能够并愿意提供书面知情同意
排除标准：
- 妨碍完成研究的潜在身体或心理状况
- 临床意义显著的心脏疾病
- 过去5年内活动性或病史恶性肿瘤
- 筛选前1个月内严重感染
- 第1天前30天内急性疾病
- 自杀行为或自杀意念史
- 活跃吸烟者及使用含尼古丁产品者
- 神经退行性疾病
- 需要外部呼吸支持或补充氧气
- HIV、乙型肝炎和丙型肝炎阳性
- 14天内接种疫苗
- 30天内使用其他研究产品
- 30天内献血
- 7天内捐献血浆
- 怀孕或哺乳期
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：安慰剂
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参与双盲安慰剂对照期的受试者将被随机分配接受安慰剂片剂
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实验性的：他苯托尔
合成小分子
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在2B期和3期试验中，参与者将被随机分配接受研究药物tazbentetol或安慰剂片剂。
在开放标签扩展阶段，参与者将接受根据2期试验确定的剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第二阶段：肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版（ALSFRS-R）总分较基线的绝对变化
大体时间：36 周
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由临床医生管理的问卷，用于评估参与者在某些日常活动中的功能能力。
每种功能类型的评分从4（正常）到0（无能力），最高总分为48分，最低总分为0分。得分较高的患者具有更好的身体功能。
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36 周
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第三阶段：肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版（ALSFRS-R）总分相对于基线的绝对变化
大体时间：36周
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由临床医生管理的问卷，用于衡量参与者在某些日常活动中的功能能力。
每种功能类型的评分从4（正常）到0（无能力），总分最高为48分，最低为0分。得分越高的患者具有更好的身体功能。
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36周
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OLE：肌萎缩侧索硬化功能评定量表修订版（ALSFRS-R）总分相对于基线的绝对变化
大体时间：36周
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由临床医生执行的问卷，用于衡量参与者在某些日常活动中的功能能力。
每种功能类型的评分从4分（正常）到0分（无能力），最高总分为48分，最低总分为0分。得分较高的患者具有更强的身体功能。
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36周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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第二阶段：功能与生存综合评估（CAFS）评分
大体时间：36周
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该评估根据ALSFRS-R评分的变化对临床结局进行分级。
评分越高表明临床结局越好。
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36周
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第二阶段：临床医生总体印象-抑制性（CGI-I）相对于基线的变化
大体时间：36周
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临床医生评定量表评分从1到7的变化，分数越高表明症状表现越严重
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36周
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第2阶段：爱丁堡认知和行为ALS筛查（ECAS）相对于基线的变化
大体时间：36周
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问卷通过涵盖语言、言语流畅性、执行功能、记忆和视觉空间认知领域的136分测试，评估肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的认知和行为变化。
分数越低表明症状恶化。
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36周
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第二阶段：ALS评估问卷40项（ALSAQ-40）相对于基线的变化
大体时间：36周
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ALSAQ40评分是用于评估肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者生活质量的测量工具。
ALSAQ40评估的领域包括身体活动能力、日常生活活动（ADL）与独立性、饮食饮水、沟通能力以及情绪反应。
评分越高表示残疾程度越高。
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36周
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第2阶段：患者总体改善印象（PGI）相对基线的变化
大体时间：36周
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这将衡量患者健康状况和改善或恶化的所有方面。
量表数值越高，表明残疾程度越严重。
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36周
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第二阶段：Rasch 整体 ALS 残疾量表 (ROADS) 相对于基线的变化。
大体时间：36周
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这将测量患者报告的总体残疾结果。
分数越低表示残疾程度越严重。
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36周
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第二阶段：治疗期间出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率、性质和严重程度
大体时间：36周
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这将评估他苯特托在ALS参与者中的安全性和耐受性
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36周
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第三阶段：功能与生存综合评估（CAFS）评分
大体时间：36周
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该评估根据ALSFRS-R评分的变化对临床结果进行排序。
评分越高表明临床结果越好。
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36周
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第三阶段：临床医生总体印象-抑制性评分（CGI-I）相对于基线的变化
大体时间：36周
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临床医生评定量表（1至7分）评分变化，分值越高表示症状表现越严重
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36周
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第3阶段：爱丁堡肌萎缩侧索硬化认知与行为筛查（ECAS）相对于基线的变化
大体时间：36周
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该问卷通过一项136分的测试评估肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的认知和行为变化，涵盖语言、言语流畅性、执行功能、记忆力和视觉空间认知领域。
分数越低表明症状恶化。
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36周
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Phase 3：ALS评估问卷40项（ALSAQ-40）相对于基线的变化
大体时间：36周
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ALSAQ40 评分是用于评估肌萎缩侧索硬化（ALS）患者生活质量的指标。
ALSAQ40 评估的领域包括身体活动能力、日常生活活动（ADL）与独立性、饮食饮水、沟通能力以及情绪反应。
评分越高表示残疾程度越严重。
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36周
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第3阶段：患者整体改善印象（PGI）相对于基线的变化
大体时间：36周
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这将衡量患者健康的各个方面以及改善或恶化情况。
量表分数越高表明残疾程度越严重。
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36周
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第三阶段：Rasch 总体 ALS 残疾 (ROADS) 相对于基线的变化。
大体时间：36周
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这将测量患者报告的总体残疾结果。
分数越低表示残疾程度越严重。
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36周
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第三阶段：治疗期间出现的不良事件（TEAEs）和严重不良事件（SAEs）的发生率、性质和严重程度
大体时间：36周
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这将评估tazbentetol在ALS参与者中的安全性和耐受性
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36周
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OLE：功能与生存综合评估（CAFS）评分
大体时间：36周
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该评估基于ALSFRS-R评分的变化对临床结果进行排名。
评分越高表明临床结果越好。
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36周
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OLE：临床医生总体印象-抑制性（CGI-I）相对于基线的变化
大体时间：36周
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临床医生评定量表1至7分的变化，分值越高表示症状表现越严重
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36周
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OLE：ALS评估问卷40项（ALSAQ-40）相对基线的变化
大体时间：36周
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ALSAQ40评分是用于评估肌萎缩侧索硬化症患者生活质量的指标。
ALSAQ40评估的领域包括身体活动能力、日常生活活动与独立性、饮食、沟通以及情绪反应。
评分越高表明残疾程度越高。
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36周
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OLE：爱丁堡认知与行为肌萎缩侧索硬化筛查（ECAS）相对于基线的变化
大体时间：36周
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这是一份用于评估肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者认知和行为变化的问卷，通过一项136分的测试，涵盖语言、言语流畅性、执行功能、记忆力和视觉空间认知领域。得分越低表明症状恶化。
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36周
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OLE：患者整体印象改善评分（PGI）相对于基线的变化
大体时间：36周
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这将衡量患者健康的所有方面以及改善或恶化情况。
较高的评分表示更严重的功能障碍。 |
36周
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OLE：Rasch 总体 ALS 残疾评分 (ROADS) 相对于基线的变化。
大体时间：36周
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这将测量患者报告的总体残疾结果。
分数越低表明残疾程度越严重。
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36周
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OLE：治疗期间出现的不良事件（TEAE）及严重不良事件（SAE）的发生率、性质和严重程度
大体时间：36周
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这将评估tazbentetol在ALS参与者中的安全性和耐受性
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36周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第二阶段：ALSFRS-R总分下降率
大体时间：36周
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为进一步评估他本特托对ALS进展的影响
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36周
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第二阶段：存活患者比例和生存时间
大体时间：36 周
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为进一步评估塔兹本特托对ALS进展的影响
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36 周
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2期亚组研究：比较两种剂量水平的他苯替托与安慰剂对肌萎缩侧索硬化症（ALS）参与者脑电图（EEG）结果的影响
大体时间：36周
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测量第8、24和36周静息状态下EEG delta和功率带相对于基线的变化
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36周
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第三阶段：ALSFRS-R总分下降率
大体时间：36周
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为进一步评估他本特托对ALS进展的影响
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36周
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第三阶段：存活患者比例与生存时间
大体时间：36 周
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为进一步评估他苯替托对肌萎缩侧索硬化症进展的影响
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36 周
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OLE：ALSFRS-R总分下降率
大体时间：36周
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为进一步评估他苯特托对ALS进展的影响
|
36周
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OLE：存活患者比例和生存时间
大体时间：36周
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为进一步评估他兹本特托对ALS进展的影响
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36周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年10月1日
初级完成 (估计的)
2027年12月31日
研究完成 (估计的)
2028年3月1日
研究注册日期
首次提交
2026年1月6日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月7日
首次发布 (实际的)
2026年1月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月9日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
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