Effekt og sikkerhet av Tazbentetol hos ALS-deltakere
9. september 2026 oppdatert av: Spinogenix
En fase 2b, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Tazbentetol hos deltakere med amyotrofisk lateralsklerose (ALS)
Formålene med denne studien er å undersøke effektene av tazbentetol på kliniske mål for ALS, pasientrapporterte utfall (PROs), langsiktig sikkerhet og tolerabilitet.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en fase 2b adaptiv design randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert (DBPC) studie for å evaluere effekten, sikkerheten og toleransen til tazbentetol administrert oralt hos deltakere med ALS.
Studien består av 2 deler, som følger
Dobbeltblind, placebokontrollert (DBPC): Randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert med 3 parallelle behandlingsgrupper. Deltakerne vil bli randomisert i et 1:1:1-forhold til å motta enten tazbentetol 300 mg en gang daglig (QD), eller 300 mg to ganger daglig (BID), eller placebo i 36 uker.
Åpen merke forlengelse: Kvalifiserte deltakere som fullfører 36 uker i DBPC vil bli tilbudt å delta i OLE, som starter ved tilsvarende DBPC uke 36-visitt, og vil motta tazbentetol i 36 uker. Doseringen for denne forlengelsen vil være basert på data fra DBPC.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
430
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Study Contact
- Telefonnummer: 503 915 1400
- E-post: contact@spinogenix.com
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder 18-80
- ALS TRICALS risikoscore
- Stabil dose av standardbehandling
- Prevansjonsbruk av menn eller kvinner i samsvar med lokale forskrifter
- I stand til og villig til å gi skriftlig informert samtykke
Eksklusjonskriterier:
- Underliggende fysisk eller psykologisk tilstand som hindrer fullføring av studien
- Klinisk signifikant hjertesykdom
- Aktiv eller historie med kreft de siste 5 årene
- Alvorlig infeksjon innen 1 måned før screening
- Akut sykdom innen 30 dager før dag 1
- Historie med selvmordsadferd eller selvmordstanker
- Aktive sigarettrøykere og brukere av nikotinholdige produkter
- Neurodegenerativ sykdom
- Ekstern respirasjonsstøtte eller behov for supplerende oksygen
- HIV, hepatitt B og hepatitt C positiv
- Vaksiner innen 14 dager
- Andre undersøkelsesprodukter innen 30 dager
- Bloddonasjon innen 30 dager
- Plasmadonasjon innen 7 dager
- Gravid eller ammende
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
placebo
|
deltakere i dobbeltblind placebo-kontrollert fase vil bli randomisert til å motta placebo-tabletter
|
|
Eksperimentell: tazbentetol
syntetisk liten molekyl
|
Deltakere i både fase 2B og fase 3 vil bli randomisert til å motta studielegemiddelet tazbentetol eller placebotabletter.
Deltakere i den åpne forlengelsesfasen vil motta dosen fastsatt fra fase 2.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 2: Absolutt endring fra baseline i Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revidert (ALSFRS-R) totalscore
Tidsramme: 36 uker
|
Spørreskjema administrert av en kliniker som måler deltakeres evne til å fungere i visse daglige aktiviteter.
Hver type funksjon poenglegges fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal total poengsum på 48 og en minimum total poengsum på 0. Pasienter med høyere poengsum har bedre fysisk funksjon.
|
36 uker
|
|
Fase 3: Absolutt endring fra utgangspunkt i Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R) totalscore
Tidsramme: 36 uker
|
Spørreskjema administrert av en kliniker som måler deltakernes evne til å fungere i visse daglige aktiviteter.
Hver type funksjon poenglegges fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalpoengsum på 48 og en minimal totalpoengsum på 0. Pasienter med høyere poengsum har mer fysisk funksjonsevne.
|
36 uker
|
|
OLE: Absolutt endring fra baseline i Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revidert (ALSFRS-R) totalscore
Tidsramme: 36 uker
|
Spørreskjema administrert av en kliniker som måler deltakernes evne til å fungere i visse daglige aktiviteter.
Hver type funksjon poengsummes fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal total poengsum på 48 og en minimal total poengsum på 0. Pasienter med høyere poengsum har bedre fysisk funksjon.
|
36 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 2: Kombinert vurdering av funksjon og overlevelse (CAFS) skårer
Tidsramme: 36 uker
|
Denne vurderingen rangerer klinisk utfall basert på endringer i ALSFRS-R-skåren.
En høyere skår indikerer et bedre klinisk utfall.
|
36 uker
|
|
Fase 2: Endring fra utgangspunkt i Klinikerens globale inntrykk - Hemmende (CGI-I)
Tidsramme: 36 uker
|
Endring i kliniker-vurderte målinger på en skala fra 1 til 7, der høyere verdi indikerer mer alvorlig symptompresentasjon
|
36 uker
|
|
Fase 2: Endring fra utgangspunkt i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tidsramme: 36 uker
|
Spørreskjema for å vurdere kognitive og atferdsmessige endringer hos personer med (ALS) gjennom en 136-punkts test som dekker språk, verbal flyt, eksekutive funksjoner, hukommelse og visuospatiale kognitive domener.
En lavere poengsum indikerer forverring av symptomer.
|
36 uker
|
|
Fase 2: Endring fra utgangspunkt i ALS-vurderingsspørreskjema med 40 elementer (ALSAQ-40)
Tidsramme: 36 uker
|
ALSAQ40-scoren er et mål på livskvalitet for pasienter med ALS.
ALSAQ40 evaluerer domener som inkluderer fysisk mobilitet, daglige aktiviteter og uavhengighet, spising og drikking, kommunikasjon og emosjonelle reaksjoner.
En høyere score indikerer større funksjonsnedsettelse.
|
36 uker
|
|
Fase 2: Endring fra baseline i Patient Global Impression (PGI) av forbedring
Tidsramme: 36 uker
|
Dette vil måle alle aspekter av pasientens helse og forbedring eller forverring.
En høyere skala indikerer større funksjonsnedsettelse.
|
36 uker
|
|
Fase 2: Endring fra baseline i Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tidsramme: 36 uker
|
Dette vil måle pasientrapporterte utfall av generell funksjonsnedsettelse.
En lavere poengsum indikerer større funksjonsnedsettelse.
|
36 uker
|
|
Fase 2: Forekomst, natur og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 36 uker
|
Dette vil vurdere sikkerheten og toleransen til tazbentetol hos deltakere med ALS
|
36 uker
|
|
Fase 3: Kombinert vurdering av funksjon og overlevelse (CAFS) skårer
Tidsramme: 36 uker
|
Denne vurderingen rangerer klinisk utfall basert på endringer i ALSFRS-R-skåren.
En høyere skår indikerer et bedre klinisk utfall.
|
36 uker
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i Clinician Global Impression-Inhibitory (CGI-I)
Tidsramme: 36 uker
|
Endring i kliniker-vurderte målinger på en skala fra 1 til 7, hvor høyere verdi indikerer mer alvorlig symptompresentasjon
|
36 uker
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tidsramme: 36 uker
|
Spørreskjema for å vurdere kognitive og atferdsmessige endringer hos personer med (ALS) gjennom en 136-punkts test som dekker språk, verbal flyt, eksekutive funksjoner, hukommelse og visuospatiale kognitive domener.
En lavere poengsum indikerer forverring av symptomer.
|
36 uker
|
|
Fase 3: Endring fra baseline i ALS Assessment Questionnaire 40 spørsmål (ALSAQ-40)
Tidsramme: 36 uker
|
ALSAQ40-skåren er et mål på livskvalitet for pasienter med ALS.
ALSAQ40 evaluerer områder som inkluderer fysisk mobilitet, aktiviteter i dagliglivet (ADL) og uavhengighet, spising og drikking, kommunikasjon og emosjonelle reaksjoner.
En høyere skår indikerer høyere funksjonsnedsettelse.
|
36 uker
|
|
Fase 3: Endring fra utgangspunkt i pasientens globale inntrykk (PGI) av forbedring
Tidsramme: 36 uker
|
Dette vil måle alle aspekter av pasienthelse og forbedring eller forverring.
En høyere skala indikerer større funksjonsnedsettelse.
|
36 uker
|
|
Fase 3: Endring fra utgangspunkt i Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tidsramme: 36 uker
|
Dette vil måle pasientrapporterte utfall for generell funksjonsnedsettelse.
En lavere poengsum indikerer større funksjonsnedsettelse.
|
36 uker
|
|
Fase 3: Forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 36 uker
|
Dette vil vurdere sikkerheten og toleransen for tazbentetol hos deltakere med ALS
|
36 uker
|
|
OLE: Kombinert vurdering av funksjon og overlevelse (CAFS) poengsummer
Tidsramme: 36 uker
|
Denne vurderingen rangerer klinisk utfall basert på endringer i ALSFRS-R poengsum.
En høyere poengsum indikerer et bedre klinisk utfall.
|
36 uker
|
|
OLE: Endring fra utgangspunkt i Clinician Global Impression-Inhibitory (CGI-I)
Tidsramme: 36 uker
|
Endring i kliniker-vurderte mål på en skala fra 1 til 7, der høyere verdi indikerer mer alvorlig symptompresentasjon
|
36 uker
|
|
OLE: Endring fra baseline i ALS Assessment Questionnaire 40 items (ALSAQ-40)
Tidsramme: 36 uker
|
ALSAQ40-scoren er et mål på livskvalitet for pasienter med ALS.
ALSAQ40 evaluerer områder som inkluderer fysisk mobilitet, aktiviteter i dagliglivet (ADL) og uavhengighet, spising og drikking, kommunikasjon og emosjonelle reaksjoner.
En høyere score indikerer høyere funksjonshemming.
|
36 uker
|
|
OLE: Endring fra baseline i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tidsramme: 36 uker
|
Spørreskjema for å vurdere kognitive og atferdsmessige endringer hos personer med (ALS) gjennom en 136-punkts test som dekker språk, verbal flyt, eksekutive funksjoner, hukommelse og visuospasiale kognitive domener.
En lavere poengsum indikerer forverring av symptomer.
|
36 uker
|
|
OLE: Endring fra baseline i Patient Global Impression (PGI) av forbedring
Tidsramme: 36 uker
|
Dette vil måle alle aspekter av pasientens helse og forbedring eller forverring.
En høyere skala indikerer større funksjonshemming. |
36 uker
|
|
OLE: Endring fra utgangspunkt i Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tidsramme: 36 uker
|
Dette vil måle pasientrapporterte utfall av generell funksjonsnedsettelse.
En lavere score indikerer større funksjonsnedsettelse.
|
36 uker
|
|
OLE: Forekomst, art og alvorlighetsgrad av behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: 36 uker
|
Dette vil vurdere sikkerheten og toleransen av tazbentetol hos deltakere med ALS
|
36 uker
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fase 2: ALSFRS-R totalpoengsums nedgangshastighet
Tidsramme: 36 uker
|
For ytterligere å vurdere effekten av tazbentetol på progresjonen av ALS
|
36 uker
|
|
Fase 2: Andel pasienter i live og overlevelsesperiode
Tidsramme: 36 uker
|
For å videre vurdere effekten av tazbentetol på progresjonen av ALS
|
36 uker
|
|
Fase 2 understudie: Å sammenligne elektroencefalogram (EEG)-resultater av to dosenivåer av tazbentetol med placebo hos deltakere med ALS
Tidsramme: 36 uker
|
For å måle endringen fra baseline i EEG delta- og kraftbånd i hviletilstand ved uke 8, 24 og 36
|
36 uker
|
|
Fase 3: ALSFRS-R totalpoengsum hastighet på nedgang
Tidsramme: 36 uker
|
For å ytterligere vurdere effekten av tazbentetol på progresjonen av ALS
|
36 uker
|
|
Fase 3: Andel pasienter i live og overlevelsesperiode
Tidsramme: 36 uker
|
For ytterligere å vurdere effekten av tazbentetol på progresjonen av ALS
|
36 uker
|
|
OLE: ALSFRS-R totalpoengsum endringshastighet
Tidsramme: 36 uker
|
For ytterligere å vurdere effekten av tazbentetol på progresjonen av ALS
|
36 uker
|
|
OLE: Andel pasienter i live og overlevelsesperiode
Tidsramme: 36 uker
|
For å videre vurdere effekten av tazbentetol på progresjonen av ALS
|
36 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
1. oktober 2026
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2027
Studiet fullført (Antatt)
1. mars 2028
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
6. januar 2026
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. januar 2026
Først lagt ut (Faktiske)
8. januar 2026
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
10. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
9. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- SPG302-ALS-003 (SPARK)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .