Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tazbentetolin teho ja turvallisuus ALS-potilailla

keskiviikko 9. syyskuuta 2026 päivittänyt: Spinogenix

2b-vaiheen satunnaistettu, kaksoissokkotutkimus, jossa tutkitaan Tazbentetolin tehoa ja turvallisuutta amyotrofisen lateraaliskleroosin (ALS) sairastavilla potilailla verrattuna lumelääkkeeseen

Tämän tutkimuksen tavoitteena on tarkastella tazbentetolin vaikutuksia ALS:n kliinisiin mittareihin, potilaiden raportoimiin tuloksiin (PRO), pitkäaikaiseen turvallisuuteen ja siedettävyyteen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on vaiheen 2b adaptiivisen suunnittelun satunnaistettu, kaksoissokkoteksti, lumekontrolloitu (DBPC) tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida tazbentetolin tehokkuutta, turvallisuutta ja siedettävyyttä suun kautta annosteltuna ALS-potilailla.

Tutkimus koostuu kahdesta osasta seuraavasti

Kaksoissokkoteksti, lumekontrolloitu (DBPC): Satunnaistettu, kaksoissokkoteksti, lumekontrolloitu, jossa on 3 rinnakkaista hoito-ryhmää. Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1:1 saamaan joko tazbentetolia 300 mg kerran päivässä (QD), tai 300 mg kahdesti päivässä (BID), tai lumelääkettä 36 viikon ajan.

Avoimen seurannan jatko-osa: Kelpoiset osallistujat, jotka suorittavat 36 viikkoa DBPC-osassa, tarjotaan mahdollisuutta osallistua OLE-jatko-osaan, joka alkaa vastaavasta DBPC-viikon 36 -tapaamisesta, ja he saavat tazbentetolia 36 viikon ajan. Tämän jatko-osan annostus perustuu DBPC-osan tietoihin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

430

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Ikä 18–80 vuotta
  • ALS TRICALS -riskipisteet
  • Vakioitu hoitostandardin annos
  • Paikallisten säädösten mukainen ehkäisy käytössä miehillä tai naisilla
  • Kykene ja halua antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Tutkimuksen loppuun saattamista estävä perussairaus tai psyykkinen tila
  • Kliinisesti merkittävä sydäntauti
  • Aktiivinen tai viimeisen 5 vuoden aikana esiintynyt pahanlaatuinen kasvain
  • Vakava infektio 1 kuukauden kuluessa seulonnasta
  • Äkillinen sairaus 30 päivän kuluessa päivästä 1
  • Itsemurhayrityksen tai itsemurha-ajatuksien historia
  • Aktiiviset tupakoitsijat ja nikotiinituotteiden käyttäjät
  • Neurodegeneratiivinen sairaus
  • Ulkoinen hengitystuki tai lisähapen tarve
  • HIV-, hepatiitti B- ja hepatiitti C-positiivinen
  • Rokotukset 14 päivän kuluessa
  • Muut tutkittavat tuotteet 30 päivän kuluessa
  • Verenluovutus 30 päivän kuluessa
  • Plasmanluovutus 7 päivän kuluessa
  • Raskaana tai imettävä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
plasebo
Lääke: placebo
osallistujat tuplasokkotestissä plasebolla kontrolloidussa vaiheessa arvotaan satunnaisesti saamaan plasebotaulukoita
Kokeellinen: tazbentetol
synteettinen pieni molekyyli
Lääke: Tazbentetol
Osallistujat sekä vaiheen 2B että vaiheen 3 kohdalla arvotaan satunnaisesti saamaan joko tutkimuslääke tazbentetol tai lumelääkettä tablettimuodossa. Osallistujat avoimen jatkovaiheen aikana saavat vaiheesta 2 määritetyn annoksen.
Muut nimet:
  • SPG302

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 2: Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R) kokonaispisteen absoluuttinen muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Kliinikon toteuttama kysely, joka mittaa osallistujien kykyä toimia tietynlaisissa päivittäisissä toiminnoissa. Jokaisen toiminnallisuuden tyypin pistemäärä vaihtelee 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), ja suurin mahdollinen kokonaispistemäärä on 48 ja pienin 0. Potilailla, joilla on korkeammat pistemäärät, on enemmän fyysistä toimintakykyä.
36 viikkoa
Vaihe 3: Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R) kokonaispisteiden absoluuttinen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Kliinikon toteuttama kyselylomake, joka mittaa osallistujien kykyä toimia tietynlaisissa päivittäisissä toimissa. Jokainen toimintatyyppi pisteytetään asteikolla 4 (normaali) - 0 (ei kykyä), jolloin maksimipistemäärä on 48 ja minimipistemäärä 0. Korkeamman pistemäärän saaneilla potilailla on enemmän fyysistä toimintakykyä.
36 viikkoa
OLE: Absoluuttinen muutos lähtöarvosta ALS:n toiminnallisen arvioinnin asteikon uudistetussa (ALSFRS-R) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Kliinikon hallinnoima kysely, joka mittaa osallistujien kykyä suoriutua tietyistä päivittäisistä toiminnoista. Jokainen toimintotyyppi pisteytetään arvosta 4 (normaali) arvoon 0 (ei kykyä), maksimipistemäärä on 48 ja minimipistemäärä 0. Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän fyysistä toimintakykyä.
36 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 2: Toiminnan ja selviytymisen yhdistetty arviointi (CAFS) -pisteet
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä arvio luokittelee kliinisen lopputuloksen muutosten perusteella ALSFRS-R-pisteeseen. Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa kliinistä lopputulosta.
36 viikkoa
Vaihe 2: Muutos lähtöarvosta lääkärin globaalissa kuvauksessa - inhibitiivinen (CGI-I)
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Muutos lääkärin arvioimissa mittareissa asteikolla 1–7, jossa korkeampi arvo osoittaa vakavampaa oirekuvaa
36 viikkoa
Vaihe 2: Muutos Edinburghin ALS:n kognitiivisen ja käyttäytymisen seulontatestin (ECAS) perusarvosta
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Kysely, joka arvioi kognitiivisia ja käyttäytymisen muutoksia ALS-potilailla 136-pisteen testillä, joka kattaa kielen, sanallisen sujuvuuden, toiminnanohjauksen, muistin ja visuaalisen hahmottamisen kognitiiviset alueet. Alempi pistemäärä osoittaa oireiden pahenemista.
36 viikkoa
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta ALS:n arviointikyselyn 40 kohteessa (ALSAQ-40)
Aikaikkuna: 36 viikkoa
ALSAQ40-pistemäärä on elämänlaadun mittari ALS-potilailla. ALSAQ40 arvioi seuraavia alueita: fyysinen liikkuvuus, päivittäiset toiminnot ja itsenäisyys, syöminen ja juominen, kommunikaatio sekä emotionaaliset reaktiot. Korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa toimintarajoitteisuutta.
36 viikkoa
Vaihe 2: Potilaan kokema paranemisen muutos lähtötasosta (PGI)
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä mittaa potilaan terveyden kaikkia osa-alueita sekä paranemista tai heikkenemistä. Korkeampi asteikko osoittaa suurempaa vammautumista.
36 viikkoa
Vaihe 2: Muutos lähtötasosta Raschin kokonaisvaltaisessa ALS-vammaisuusasteikossa (ROADS).
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä mittaa potilaan raportoimia tuloksia kokonaistoimintakyvyn menetyksestä. Matalampi pistemäärä osoittaa suurempaa toimintakyvyn menetystä.
36 viikkoa
Vaihe 2: Hoidosta johtuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys, luonne ja vakavuus
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä arvioi tazbentetolin turvallisuutta ja siedettävyyttä ALS-potilailla
36 viikkoa
Vaihe 3: Toiminnan ja selviytymisen yhdistettyjen arviointien (CAFS) pisteet
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä arvio luokittelee kliinisen tuloksen muutosten perusteella ALSFRS-R-pisteistöön. Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa kliinistä tulosta.
36 viikkoa
Vaihe 3: Muutos lähtöarvosta Lääkärin globaali arvio inhibitiivisuudesta (CGI-I)
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Muutos kliinikon arvioimissa mittareissa asteikolla 1–7, korkeampi arvo osoittaa vakavampaa oirekuvaa
36 viikkoa
Vaihe 3: Edinburghin ALS:n kognitiivisen ja käyttäytymisen seulonnan (ECAS) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Kysely, joka arvioi kognitiivisia ja käyttäytymisen muutoksia ALS-potilailla 136-pisteen testin avulla, joka kattaa kielen, sanallisen sujuvuuden, toiminnot, muistin ja visuaalis-spatiaaliset kognitiiviset alueet. Matalampi pistemäärä osoittaa oireiden pahenemista.
36 viikkoa
Vaihe 3: Muutos lähtöarvosta ALS-arviointikyselyn 40 kohteessa (ALSAQ-40)
Aikaikkuna: 36 viikkoa
ALSAQ40-pistemäärä on elämänlaadun mittari ALS-potilaille. ALSAQ40 arvioi seuraavia alueita: fyysinen liikkuvuus, päivittäiset toiminnot ja itsenäisyys, syöminen ja juominen, kommunikaatio sekä tuntereaktiot. Korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa vammautumista.
36 viikkoa
Vaihe 3: Potilaan kokemuksen parantumisen (PGI) muutos lähtöarvosta
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä mittaa potilaan terveyden kaikkia osa-alueita sekä paranemista tai heikkenemistä. Korkeampi asteikko osoittaa suurempaa vammaisuutta.
36 viikkoa
Vaihe 3: Muutos lähtötasosta Raschin kokonaisvaltaisessa ALS-toimintakyvyn arvioinnissa (ROADS).
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä mittaa potilaan raportoimia tuloksia yleisestä toimintakyvyn menetyksestä. Alempi pistemäärä osoittaa suurempaa toimintakyvyn menetystä.
36 viikkoa
Vaihe 3: Hoidon aikana ilmaantuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys, luonne ja vakavuus
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä arvioi tazbentetolin turvallisuutta ja siedettävyyttä ALS:ää sairastavilla osallistujilla
36 viikkoa
OLE: Toimintakyvyn ja selviytymisen yhdistetty arviointi (CAFS) -pisteet
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä arvio luokittelee kliinisen tuloksen ALSFRS-R-pisteen muutosten perusteella. Korkeampi pistemäärä osoittaa parempaa kliinistä tulosta.
36 viikkoa
OLE: Muutos lähtöarvosta lääkärin globaalissa vaikutuskäsityksessä - inhibitiivinen (CGI-I)
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Muutos kliinikon arvioimissa mittareissa asteikolla 1-7, jossa korkeampi arvo osoittaa vakavampaa oirekuvaa
36 viikkoa
OLE: Muutos lähtöarvosta ALS-arviointikyselyn 40 kohteen (ALSAQ-40) osalta
Aikaikkuna: 36 viikkoa
ALSAQ40-pisteet ovat ALS-potilaiden elämänlaadun mittari. ALSAQ40 arvioi toiminta-alueita, joihin kuuluvat fyysinen liikkuvuus, päivittäiset toiminnot (ADL) ja itsenäisyys, syöminen ja juominen, viestintä sekä tuntereaktiot. Korkeampi pistemäärä osoittaa suurempaa vammautumista.
36 viikkoa
OLE: Muutos lähtöarvosta Edinburghin ALS:n kognitiivisessa ja käyttäytymisessä seulonnassa (ECAS)
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Kysely, joka arvioi kognitiivisia ja käyttäytymisen muutoksia ALS-potilaissa 136-pisteen testillä, joka kattaa kielen, sanallisen sujuvuuden, toimeenpanotoiminnon, muistin ja visuaalis-spatiaaliset kognitiiviset alueet. Matalampi pistemäärä viittaa oireiden pahenemiseen.
36 viikkoa
OLE: Muutos potilaan kokemuksen parantumisen (PGI) perusarvosta
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä mittaa potilaan terveyden kaikkia osa-alueita sekä paranemista tai heikkenemistä. Korkeampi asteikko osoittaa suurempaa vammaisuutta.
36 viikkoa
OLE: Muutos lähtöarvosta Raschin yleisessä ALS-vammaisuusasteikossa (ROADS).
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä mittaa potilaan raportoimia kokonaisvammaisuuden tuloksia. Alempi pistemäärä osoittaa suurempaa vammaisuutta.
36 viikkoa
OLE: Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) esiintyvyys, luonne ja vakavuus
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tämä arvioi tazbentetolin turvallisuutta ja siedettävyyttä ALS-tautia sairastavilla osallistujilla
36 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihe 2: ALSFRS-R kokonaispisteiden laskunopeus
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Lisätutkimusta tazbentetolin vaikutuksesta ALS:n etenemiseen
36 viikkoa
Vaihe 2: Potilaiden osuus, jotka ovat elossa, ja selviytymisaika
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tazbentetolin vaikutuksen arvioimiseksi edelleen ALS:n etenemisessä
36 viikkoa
Vaihe 2 - alitutkimus: Kahden tazbentetolin annostason ja lumelääkkeen elektroenkefalogrammi (EEG) -tulosten vertailu ALS-potilailla
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Mittaa muutosta perustilasta EEG-deltassa ja tehoalueilla lepotilassa viikoilla 8, 24 ja 36
36 viikkoa
Vaihe 3: ALSFRS-R-kokonaispisteen laskunopeus
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tarkemmin arvioida tazbentetolin vaikutusta ALS:n etenemiseen
36 viikkoa
Vaihe 3: Potilaiden elossa olevien osuus ja elossaoloaika
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tarkemman arvion saamiseksi tazbentetolin vaikutuksesta ALS:n etenemiseen
36 viikkoa
OLE: ALSFRS-R kokonaispistemäärän heikkenemisnopeus
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Edelleen arvioida tazbentetolin vaikutusta ALS:n etenemiseen
36 viikkoa
OLE: Potilaiden elossa olevien osuus ja selviytymisaika
Aikaikkuna: 36 viikkoa
Tazbentetolin vaikutuksen arvioimiseksi edelleen ALS:n etenemisessä
36 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spinogenix

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Torstai 1. lokakuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. maaliskuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 6. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 8. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SPG302-ALS-003 (SPARK)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa