Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af Tazbentetol hos ALS-deltagere

26. februar 2026 opdateret af: Spinogenix

En fase 2b, randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret undersøgelse for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af Tazbentetol hos deltagere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Formålet med denne undersøgelse er at undersøge effekten af tazbentetol på kliniske mål for ALS, patientrapporterede resultater (PRO'er), langsigtet sikkerhed og tolerabilitet.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en fase 2b adaptiv design randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret (DBPC) undersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af tazbentetol administreret oralt hos deltagere med ALS.

Undersøgelsen består af 2 dele, som følger

Dobbeltblind, placebo-kontrolleret (DBPC): Randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret med 3 parallelle behandlingsarme. Deltagerne vil blive randomiseret i et 1:1:1-forhold til at modtage enten tazbentetol 300 mg én gang dagligt (QD), eller 300 mg to gange dagligt (BID), eller placebo i 36 uger.

Åben-label forlængelse: Berettigede deltagere, der gennemfører 36 uger i DBPC-delen, vil blive tilbudt at indskrive sig i OLE-delen, startende ved det tilsvarende DBPC uge 36-besøg, og modtage tazbentetol i 36 uger. Dosis for denne forlængelse vil være baseret på data fra DBPC-delen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

430

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder 18-80
  • ALS TRICALS risikoscore
  • Stabil dosis af standardbehandling
  • Prævention brugt af mænd eller kvinder i overensstemmelse med lokale regler
  • I stand til og villig til at give skriftligt informeret samtykke

Eksklusionskriterier:

  • Underliggende fysisk eller psykisk tilstand, der forhindrer studiefærdiggørelse
  • Klinisk signifikant hjertesygdom
  • Aktiv eller historie med malignitet inden for de sidste 5 år
  • Alvorlig infektion inden for 1 måned før screening
  • Akut sygdom inden for 30 dage før dag 1
  • Historie med selvmordsadfærd eller selvmordstanker
  • Aktive cigaretrygere og brugere af nikotinholdige produkter
  • Neurodegenerativ sygdom
  • Ekstern respiratorstøtte eller behov for ilttilskud
  • HIV, hepatitis B og hepatitis C positiv
  • Vacciner inden for 14 dage
  • Andre undersøgelsesprodukter inden for 30 dage
  • Bloddonation inden for 30 dage
  • Plasmadonation inden for 7 dage
  • Gravid eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
placebo
Medicin: placebo
deltagerne i dobbeltblind placebo-kontrolleret fase vil blive randomiseret til at modtage placebo-tabletter
Eksperimentel: tazbentetol
syntetisk lille molekyle
Medicin: Tazbentetol
Deltagere i både fase 2B og fase 3 vil blive randomiseret til at modtage studiepræparatet tazbentetol eller placebo-tabletter. Deltagere i den åbne forlængelsesfase vil modtage den dosis, der er fastsat ud fra fase 2.
Andre navne:
  • SPG302

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2: Absolut ændring fra baseline i Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R) totalscore
Tidsramme: 36 uger
Spørgeskema administreret af en kliniker, der måler deltagernes evne til at fungere i bestemte daglige aktiviteter. Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimal totalscore på 0. Patienter med højere scores har mere fysisk funktionsevne.
36 uger
Fase 3: Absolut ændring fra baseline i Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R) totalscore
Tidsramme: 36 uger
Spørgeskema administreret af en kliniker, der måler deltagernes evne til at fungere i bestemte daglige aktiviteter. Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimal totalscore på 0. Patienter med højere scores har mere fysisk funktionsevne.
36 uger
OLE: Absolut ændring fra baseline i Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R) totalscore
Tidsramme: 36 uger
Spørgeskema administreret af en kliniker, der måler deltagernes evne til at fungere i bestemte daglige aktiviteter. Hver type funktion scores fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimal totalscore på 0. Patienter med højere scores har mere fysisk funktion.
36 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2: Kombineret vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) scores
Tidsramme: 36 uger
Denne vurdering rangerer klinisk udfald baseret på ændringer i ALSFRS-R score.
En højere score indikerer et bedre klinisk udfald.
36 uger
Fase 2: Ændring fra baseline i Clinician Global Impression-Inhibitory (CGI-I)
Tidsramme: 36 uger
Ændring i kliniker-vurderede målinger på en skala fra 1 til 7, hvor en højere værdi indikerer et mere alvorligt symptombillede
36 uger
Fase 2: Ændring fra baseline i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tidsramme: 36 uger
Spørgeskema til vurdering af kognitive og adfærdsmæssige ændringer hos personer med (ALS) gennem en 136-punkts test, der dækker sprog, verbal flyt, eksekutive funktioner, hukommelse og visuospatiale kognitive domæner. En lavere score indikerer forværring af symptomer.
36 uger
Fase 2: Ændring fra baseline i ALS Assessment Questionnaire 40 emner (ALSAQ-40)
Tidsramme: 36 uger
ALSAQ40-scoren er et mål for livskvaliteten for patienter med ALS. ALSAQ40 evaluerer områder, der inkluderer fysisk mobilitet, daglige aktiviteter (ADL) og uafhængighed, spisning og drikke, kommunikation og følelsesmæssige reaktioner. En højere score indikerer højere grad af handicap.
36 uger
Fase 2: Ændring fra udgangspunktet i Patient Global Impression (PGI) af forbedring
Tidsramme: 36 uger
Dette vil måle alle aspekter af patientens helbred og forbedring eller forværring. En højere skala indikerer større funktionsnedsættelse.
36 uger
Fase 2: Ændring fra baseline i Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tidsramme: 36 uger
Dette vil måle patientrapporterede resultater af samlet invaliditet. En lavere score indikerer større invaliditet.
36 uger
Fase 2: Forekomst, art og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 36 uger
Dette vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af tazbentetol hos deltagere med ALS
36 uger
Fase 3: Kombineret vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) scorer
Tidsramme: 36 uger
Denne vurdering rangerer klinisk udfald baseret på ændringer i ALSFRS-R-scoren. En højere score indikerer et bedre klinisk udfald.
36 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i Clinical Global Impression-Inhibitory (CGI-I)
Tidsramme: 36 uger
Ændring i kliniker-vurderede målinger på en skala fra 1 til 7, hvor højere værdi indikerer mere alvorlig symptompræsentation
36 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tidsramme: 36 uger
Spørgeskema til vurdering af kognitive og adfærdsmæssige ændringer hos personer med (ALS) gennem en 136-punkts test, der dækker sprog, verbal flyt, udførende funktioner, hukommelse og visuospatiale kognitive domæner. En lavere score indikerer forværring af symptomer.
36 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i ALS Assessment Questionnaire 40 items (ALSAQ-40)
Tidsramme: 36 uger
ALSAQ40-scoren er et mål for livskvalitet for patienter med ALS. ALSAQ40 vurderer områder, der omfatter fysisk mobilitet, daglige aktiviteter og uafhængighed, spisning og drikkelse, kommunikation og følelsesmæssige reaktioner. En højere score indikerer større funktionsnedsættelse.
36 uger
Fase 3: Ændring fra baseline i Patient Global Impression (PGI) af forbedring
Tidsramme: 36 uger
Dette vil måle alle aspekter af patientens helbred og forbedring eller forværring. En højere skala indikerer større funktionsnedsættelse.
36 uger
Fase 3: Ændring fra udgangspunkt i Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tidsramme: 36 uger
Dette vil måde patientrapporterede resultater af samlet funktionsnedsættelse. En lavere score indikerer større funktionsnedsættelse.
36 uger
Fase 3: Forekomst, art og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 36 uger
Dette vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af tazbentetol hos deltagere med ALS
36 uger
OLE: Kombineret vurdering af funktion og overlevelse (CAFS) score
Tidsramme: 36 uger
Denne vurdering rangerer klinisk udfald baseret på ændringer i ALSFRS-R-scoren. En højere score indikerer et bedre klinisk udfald.
36 uger
OLE: Ændring fra baseline i Klinikerens globale indtryk - hæmmende (CGI-I)
Tidsramme: 36 uger
Ændring i kliniker-vurderede målinger på en skala fra 1 til 7, hvor en højere værdi indikerer en mere alvorlig symptompræsentation
36 uger
OLE: Ændring fra udgangspunkt i ALS Vurderingsspørgeskema 40 emner (ALSAQ-40)
Tidsramme: 36 uger
ALSAQ40-scoren er et mål for livskvalitet for patienter med ALS. ALSAQ40 evaluerer områder, der omfatter fysisk mobilitet, daglige aktiviteter (ADL) og uafhængighed, spisning og drikke, kommunikation og følelsesmæssige reaktioner. En højere score indikerer højere funktionsnedsættelse.
36 uger
OLE: Ændring fra baseline i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tidsramme: 36 uger
Spørgeskema til vurdering af kognitive og adfærdsmæssige ændringer hos personer med (ALS) gennem en 136-punkts test, der dækker sprog, verbal flyd, eksekutive funktioner, hukommelse og visuospatiale kognitive domæner. En lavere score indikerer forværring af symptomer.
36 uger
OLE: Ændring fra baseline i Patient Global Impression (PGI) af forbedring
Tidsramme: 36 uger
Dette vil måle alle aspekter af patientens sundhedstilstand og forbedring eller forværring.
En højere skala indikerer større handicap.
36 uger
OLE: Ændring fra baseline i Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tidsramme: 36 uger
Dette vil måde patientrapporterede resultater af generel funktionsnedsættelse. En lavere score indikerer større funktionsnedsættelse.
36 uger
OLE: Forekomst, art og sværhedsgrad af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: 36 uger
Dette vil vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af tazbentetol hos deltagere med ALS
36 uger

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 2: ALSFRS-R samlet score for nedgangsrate
Tidsramme: 36 uger
For yderligere at vurdere effekten af tazbentetol på progressionen af ALS
36 uger
Fase 2: Andel af patienter i live og overlevelsesperiode
Tidsramme: 36 uger
For yderligere at vurdere effekten af tazbentetol på progressionen af ALS
36 uger
Fase 2-understudie: At sammenligne elektroencefalogram (EEG)-resultater af to dosisniveauer af tazbentetol med placebo hos deltagere med ALS
Tidsramme: 36 uger
For at måle ændringen fra baseline i EEG delta og effektbånd i hviletilstand ved uge 8, 24 og 36
36 uger
Fase 3: ALSFRS-R total score for fald i score
Tidsramme: 36 uger
For yderligere at vurdere virkningen af tazbentetol på progressionen af ALS
36 uger
Fase 3: Andel af patienter i live og overlevelsesperiode
Tidsramme: 36 uger
For yderligere at vurdere effekten af tazbentetol på progressionen af ALS
36 uger
OLE: ALSFRS-R total score for nedgangshastighed
Tidsramme: 36 uger
For yderligere at vurdere effekten af tazbentetol på progressionen af ALS
36 uger
OLE: Andel af patienter i live og overlevelsesperiode
Tidsramme: 36 uger
For yderligere at vurdere effekten af tazbentetol på ALS-progressionen
36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spinogenix

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. marts 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. januar 2026

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

8. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SPG302-ALS-003 (SPARK)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske forsøg med placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner