Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность Тазбентетола у пациентов с БАС

9 сентября 2026 г. обновлено: Spinogenix

Фаза 2b, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности и безопасности Тазбентетола у участников с боковым амиотрофическим склерозом (БАС)

Целями данного исследования являются изучение влияния тазбентетола на клинические показатели БАС, результаты, сообщаемые пациентами (PRO), долгосрочную безопасность и переносимость.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы 2b с адаптивным дизайном, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое (ДСПК) для оценки эффективности, безопасности и переносимости тазбентетола, принимаемого перорально, у участников с БАС.

Исследование состоит из 2 частей, как указано ниже

Двойное слепое, плацебо-контролируемое (ДСПК): Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое с 3 параллельными группами лечения. Участники будут рандомизированы в соотношении 1:1:1 для получения либо тазбентетола 300 мг один раз в день (ОД), либо 300 мг два раза в день (ДВД), либо плацебо в течение 36 недель.

Открытое продолжение: Подходящие участники, завершившие 36 недель в ДСПК, смогут присоединиться к ОП, начиная с соответствующего визита на 36-й неделе ДСПК, и получать тазбентетол в течение 36 недель. Доза для этого продолжения будет основана на данных из ДСПК.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

430

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Study Contact
  • Номер телефона: 503 915 1400
  • Электронная почта: contact@spinogenix.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст 18-80 лет
  • Оценка риска ALS TRICALS
  • Стабильная доза стандартной терапии
  • Использование контрацепции мужчинами или женщинами в соответствии с местными нормативными актами
  • Способность и готовность предоставить письменное информированное согласие

Критерии исключения:

  • Основное физическое или психологическое состояние, препятствующее завершению исследования
  • Клинически значимое заболевание сердца
  • Активное или наличие в анамнезе злокачественного новообразования в течение последних 5 лет
  • Тяжелая инфекция в течение 1 месяца до скрининга
  • Острое заболевание в течение 30 дней до Дня 1
  • Суицидальное поведение или суицидальные мысли в анамнезе
  • Активные курильщики сигарет и потребители никотинсодержащих продуктов
  • Нейродегенеративное заболевание
  • Необходимость внешней респираторной поддержки или дополнительного кислорода
  • ВИЧ, гепатит B и гепатит C положительные
  • Вакцинация в течение 14 дней
  • Другие исследуемые препараты в течение 30 дней
  • Сдача крови в течение 30 дней
  • Сдача плазмы в течение 7 дней
  • Беременность или кормление грудью

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
плацебо
Лекарство: плацебо
участники двойного слепого плацебо-контролируемого исследования будут рандомизированы для получения таблеток плацебо
Экспериментальный: тазбентетол
синтетическая малая молекула
Лекарство: Тазбентетол
Участники как во 2B, так и в 3 фазе будут рандомизированы для получения исследуемого препарата тазбентетол или плацебо в форме таблеток. Участники открытого продолженного этапа исследования получат дозу, определенную в фазе 2.
Другие имена:
  • SPG302

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза 2: Абсолютное изменение от исходного уровня в общем балле по пересмотренной функциональной рейтинговой шкале бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R)
Временное ограничение: 36 недель
Вопросник, проводимый клиницистом, который измеряет способность участников выполнять определённые повседневные действия. Каждый тип функции оценивается от 4 (нормальная) до 0 (отсутствие способности), с максимальным общим баллом 48 и минимальным общим баллом 0. Пациенты с более высокими баллами имеют больше физических функций.
36 недель
Фаза 3: Абсолютное изменение от исходного уровня общего балла по пересмотренной шкале функциональной оценки бокового амиотрофического склероза (ALSFRS-R)
Временное ограничение: 36 недель
Опросник, проводимый клиницистом, который измеряет способность участников выполнять определённые повседневные действия. Каждый тип функции оценивается от 4 (нормально) до 0 (нет способности), с максимальным общим баллом 48 и минимальным общим баллом 0. Пациенты с более высокими баллами имеют больше физических функций.
36 недель
ОЛЕ: Абсолютное изменение от исходного уровня в общем балле Пересмотренной шкалы функциональной оценки при боковом амиотрофическом склерозе (ALSFRS-R)
Временное ограничение: 36 недель
Анкета, проводимая клиницистом, которая измеряет способность участников выполнять определенные повседневные действия. Каждый тип функции оценивается от 4 (нормально) до 0 (отсутствие способности), с максимальным общим баллом 48 и минимальным общим баллом 0. Пациенты с более высокими баллами обладают большей физической функциональностью.
36 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза 2: Комбинированная оценка показателей функции и выживаемости (CAFS)
Временное ограничение: 36 недель
Эта оценка ранжирует клинический исход на основе изменений в баллах по шкале ALSFRS-R. Более высокий балл указывает на лучший клинический исход.
36 недель
Фаза 2: Изменение от исходного уровня по шкале Клинического глобального впечатления – Ингибиторной (CGI-I)
Временное ограничение: 36 недель
Изменение показателей, оцененных клиницистом, по шкале от 1 до 7, где более высокое значение указывает на более тяжелые симптомы
36 недель
Фаза 2: Изменение от исходного уровня по Эдинбургской шкале оценки когнитивных и поведенческих нарушений при БАС (ECAS)
Временное ограничение: 36 недель
Анкета для оценки когнитивных и поведенческих изменений у людей с (БАС) с помощью 136-балльного теста, охватывающего языковые навыки, вербальную беглость, исполнительные функции, память и зрительно-пространственные когнитивные области. Более низкий балл указывает на ухудшение симптомов.
36 недель
Фаза 2: Изменение от исходного уровня по опроснику оценки БАС из 40 пунктов (ALSAQ-40)
Временное ограничение: 36 недель
Оценка ALSAQ40 — это показатель качества жизни (QoL) для пациентов с БАС. ALSAQ40 оценивает такие области, как физическая подвижность, повседневная активность (ADL) и независимость, питание и питье, общение и эмоциональные реакции. Более высокий балл указывает на более высокий уровень инвалидности.
36 недель
Фаза 2: Изменение от исходного уровня по Глобальному впечатлению пациента (PGI) об улучшении
Временное ограничение: 36 недель
Это позволит оценить все аспекты здоровья пациента и его улучшение или ухудшение. Более высокий показатель шкалы указывает на большую степень инвалидности.
36 недель
Фаза 2: Изменение от исходного уровня по шкале общей инвалидности при БАС Расха (ROADS).
Временное ограничение: 36 недель
Это позволит оценить степень общей инвалидности по результатам, сообщаемым пациентами. Более низкий балл указывает на большую степень инвалидности.
36 недель
Фаза 2: Частота, характер и тяжесть нежелательных явлений, связанных с лечением (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE)
Временное ограничение: 36 недель
Это позволит оценить безопасность и переносимость тазбентетола у участников с БАС
36 недель
Фаза 3: Комбинированная оценка показателей функции и выживаемости (CAFS)
Временное ограничение: 36 недель
Эта оценка ранжирует клинический исход на основе изменений в баллах по шкале ALSFRS-R. Более высокий балл указывает на лучший клинический исход.
36 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня по шкале Глобального впечатления клинициста-Ингибиторного (CGI-I)
Временное ограничение: 36 недель
Изменение клинической оценки по шкале от 1 до 7, где более высокое значение указывает на более тяжелые симптомы
36 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня по Эдинбургской шкале оценки когнитивных и поведенческих функций при БАС (ECAS)
Временное ограничение: 36 недель
Анкета для оценки когнитивных и поведенческих изменений у людей с (БАС) с помощью 136-балльного теста, охватывающего языковые способности, вербальную беглость, исполнительные функции, память и зрительно-пространственные когнитивные области. Более низкий балл указывает на ухудшение симптомов.
36 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня по опроснику оценки БАС из 40 пунктов (ALSAQ-40)
Временное ограничение: 36 недель
Оценка ALSAQ40 является показателем качества жизни (QoL) для пациентов с БАС. ALSAQ40 оценивает такие области, как физическая мобильность, повседневная активность (ADL) и независимость, прием пищи и питья, коммуникация и эмоциональные реакции. Более высокий балл указывает на более высокую степень инвалидности.
36 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня по шкале глобального впечатления пациента (PGI) об улучшении
Временное ограничение: 36 недель
Это позволит оценить все аспекты здоровья пациента и улучшение или ухудшение состояния. Более высокий показатель по шкале указывает на большую степень инвалидности.
36 недель
Фаза 3: Изменение от исходного уровня по шкале общей инвалидности при БАС по Рашу (ROADS).
Временное ограничение: 36 недель
Это позволит оценить общую инвалидность по данным, сообщаемым пациентами. Более низкий балл указывает на большую степень инвалидности.
36 недель
Фаза 3: Частота, характер и тяжесть нежелательных явлений, связанных с лечением (НЯСЛ), и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 36 недель
Это позволит оценить безопасность и переносимость тазбентетола у участников с БАС
36 недель
OLE: Совокупная оценка показателей функции и выживаемости (CAFS)
Временное ограничение: 36 недель
Эта оценка ранжирует клинический исход на основе изменений в баллах по шкале ALSFRS-R. Более высокий балл указывает на лучший клинический исход.
36 недель
OLE: Изменение от исходного уровня по шкале Общего клинического впечатления - Ингибиторная (CGI-I)
Временное ограничение: 36 недель
Изменение по шкале от 1 до 7 по оценке клинициста, где более высокое значение указывает на более тяжелое проявление симптомов
36 недель
OLE: Изменение от исходного уровня по Опроснику оценки БАС из 40 пунктов (ALSAQ-40)
Временное ограничение: 36 недель
Шкала ALSAQ40 — это показатель качества жизни пациентов с БАС. Шкала ALSAQ40 оценивает такие области, как физическая мобильность, повседневная активность и независимость, питание и питьё, коммуникация и эмоциональные реакции. Более высокий балл указывает на более высокую степень инвалидности.
36 недель
OLE: Изменение от исходного уровня по Эдинбургской шкале оценки когнитивных и поведенческих нарушений при БАС (ECAS)
Временное ограничение: 36 недель
Вопросник для оценки когнитивных и поведенческих изменений у людей с (БАС) посредством 136-балльного теста, охватывающего языковые навыки, вербальную беглость, исполнительные функции, память и зрительно-пространственные когнитивные области. Более низкий балл указывает на ухудшение симптомов.
36 недель
OLE: Изменение от исходного уровня по глобальному впечатлению пациента (PGI) об улучшении
Временное ограничение: 36 недель
Это позволит измерить все аспекты здоровья пациента и его улучшение или ухудшение. Более высокий показатель шкалы указывает на большую степень инвалидности.
36 недель
OLE: Изменение от исходного уровня по шкале общей инвалидности при БАС по методу Раша (ROADS).
Временное ограничение: 36 недель
Это будет измерять общую инвалидность по данным, сообщаемым пациентами. Более низкий балл указывает на более высокую степень инвалидности.
36 недель
ОЛЭ: Частота возникновения, характер и тяжесть нежелательных явлений (НЯ), связанных с лечением, и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: 36 недель
Это позволит оценить безопасность и переносимость тазбентетола у участников с БАС
36 недель

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фаза 2: Скорость снижения общего балла по шкале ALSFRS-R
Временное ограничение: 36 недель
Для дальнейшей оценки влияния тазбентетола на прогрессирование БАС
36 недель
Фаза 2: Доля пациентов, оставшихся в живых, и время выживания
Временное ограничение: 36 недель
Для дальнейшей оценки влияния тазбентетола на прогрессирование БАС
36 недель
Фаза 2, подисследование: Сравнение результатов электроэнцефалографии (ЭЭГ) двух доз тазбентетола с плацебо у участников с БАС
Временное ограничение: 36 недель
Для измерения изменения от исходного уровня дельта-ритма и мощностных диапазонов ЭЭГ в состоянии покоя на 8-й, 24-й и 36-й неделях
36 недель
Фаза 3: Скорость снижения общего балла ALSFRS-R
Временное ограничение: 36 недель
Для дальнейшей оценки влияния тазбентетола на прогрессирование БАС
36 недель
Фаза 3: Доля пациентов, оставшихся в живых, и время выживания
Временное ограничение: 36 недель
Для дальнейшей оценки влияния тазбентетола на прогрессирование БАС
36 недель
OLE: Скорость снижения общего балла ALSFRS-R
Временное ограничение: 36 недель
Для дальнейшей оценки влияния тазбентетола на прогрессирование БАС
36 недель
OLE: Доля пациентов, оставшихся в живых, и время выживания
Временное ограничение: 36 недель
Для дальнейшей оценки влияния тазбентетола на прогрессирование БАС
36 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spinogenix

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 октября 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 марта 2028 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 января 2026 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 января 2026 г.

Первый опубликованный (Действительный)

8 января 2026 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SPG302-ALS-003 (SPARK)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться