Effekt och säkerhet av Tazbentetol hos ALS-deltagare
9 september 2026 uppdaterad av: Spinogenix
En fas 2b, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten hos Tazbentetol hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros (ALS)
Syftet med denna studie är att undersöka effekterna av tazbentetol på kliniska mått för ALS, patientrapporterade utfall (PRO), långsiktig säkerhet och tolerabilitet.
Studieöversikt
Status
Har inte rekryterat ännu
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en fas 2b adaptiv design randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad (DBPC) studie för att utvärdera effektiviteten, säkerheten och tolerabiliteten av tazbentetol som administreras oralt till deltagare med ALS.
Studien består av 2 delar, enligt följande
Dubbelblind, placebokontrollerad (DBPC): Randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad med 3 parallella behandlingsarmar. Deltagare kommer att randomiseras i ett 1:1:1-förhållande för att få antingen tazbentetol 300 mg en gång dagligen (QD), eller 300 mg två gånger dagligen (BID), eller placebo i 36 veckor.
Öppen förlängning: Berättigade deltagare som fullföljer 36 veckor i DBPC kommer att erbjudas att delta i OLE, med start vid motsvarande DBPC vecka 36-besök, och få tazbentetol i 36 veckor. Doseringen för denna förlängning kommer att baseras på data från DBPC.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
430
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Study Contact
- Telefonnummer: 503 915 1400
- E-post: contact@spinogenix.com
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder 18-80 år
- ALS TRICALS-riskpoäng
- Stabil dos av standardbehandling
- Preventivmedelsanvändning av män eller kvinnor i enlighet med lokala föreskrifter
- Kan och är villig att ge skriftligt informerat samtycke
Exklusionskriterier:
- Underliggande fysiskt eller psykiskt tillstånd som förhindrar studiens genomförande
- Kliniskt signifikant hjärtsjukdom
- Aktiv eller tidigare malignitet under de senaste 5 åren
- Allvarlig infektion inom 1 månad före screening
- Akut sjukdom inom 30 dagar före Dag 1
- Tidigare suicidalt beteende eller självmordstankar
- Aktiva cigarettrökare och användare av nikotinhaltiga produkter
- Neurodegenerativ sjukdom
- Extern respiratorstöd eller behov av syrgastillskott
- HIV-, hepatit B- och hepatit C-positiv
- Vaccinationer inom 14 dagar
- Andra undersökningsprodukter inom 30 dagar
- Blodgivning inom 30 dagar
- Plasmagivning inom 7 dagar
- Gravid eller ammande
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Placebo-jämförare: Placebo
placebo
|
deltagare i dubbelblind placebo-kontrollerad fas kommer att randomiseras till att få placebotabletter
|
|
Experimentell: tazbentetol
syntetiskt småmolekylärt ämne
|
Deltagare i både fas 2B och fas 3 kommer att randomiseras för att få studieläkemedlet tazbentetol eller placebotabletter.
Deltagare i den öppna förlängningsfasen kommer att få den dos som bestämts från fas 2.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fas 2: Absolut förändring från baslinjen i Amyotrofisk lateralskleros funktionsskala-reviderad (ALSFRS-R) totalpoäng
Tidsram: 36 veckor
|
Frågeformulär som administreras av en kliniker och mäter deltagarnas förmåga att utföra vissa dagliga aktiviteter.
Varje typ av funktion poängsätts från 4 (normal) till 0 (ingen förmåga), med ett maximalt totalpoäng på 48 och ett minsta totalpoäng på 0. Patienter med högre poäng har bättre fysisk funktion.
|
36 veckor
|
|
Fas 3: Absolut förändring från baslinjen i totalpoängen på Amyotrofisk lateralskleros funktionsbedömningsskala-reviderad (ALSFRS-R)
Tidsram: 36 veckor
|
Enkät som administreras av en kliniker som mäter deltagarnas förmåga att utföra vissa dagliga aktiviteter.
Varje typ av funktion poängsätts från 4 (normal) till 0 (ingen förmåga), med ett maximalt totalpoäng på 48 och ett lägsta totalpoäng på 0. Patienter med högre poäng har bättre fysisk funktion.
|
36 veckor
|
|
OLE: Absolut förändring från baslinje i Amyotrophic Lateral Sclerosis Functional Rating Scale-revised (ALSFRS-R) totalsumma
Tidsram: 36 veckor
|
Frågeformulär som administreras av en kliniker som mäter deltagarnas förmåga att fungera i vissa dagliga aktiviteter.
Varje typ av funktion poängsätts från 4 (normal) till 0 (ingen förmåga), med ett maximalt totalpoäng på 48 och ett minsta totalpoäng på 0. Patienter med högre poäng har bättre fysisk funktion.
|
36 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fas 2: Kombinerad bedömning av funktion och överlevnad (CAFS) poäng
Tidsram: 36 veckor
|
Denna bedömning rangordnar kliniskt utfall baserat på förändringar i ALSFRS-R-poäng.
Ett högre poäng indikerar ett bättre kliniskt utfall.
|
36 veckor
|
|
Fas 2: Förändring från utgångsvärdet i Klinisk global bedömning - inhiberande (CGI-I)
Tidsram: 36 veckor
|
Förändring i klinikerbedömda mått på skalan 1 till 7, högre värde indikerar mer allvarlig symtombild
|
36 veckor
|
|
Fas 2: Förändring från baslinjen i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tidsram: 36 veckor
|
Frågeformulär för att bedöma kognitiva och beteendemässiga förändringar hos personer med ALS genom ett 136-punkts test som täcker språk, verbal flyt, exekutiva funktioner, minne och visuospatiala kognitiva domäner.
Ett lägre poäng indikerar försämring av symtomen.
|
36 veckor
|
|
Fas 2: Förändring från baseline i ALS-bedömningsformulär med 40 frågor (ALSAQ-40)
Tidsram: 36 veckor
|
ALSAQ40-poängen är ett mått på livskvaliteten för patienter med ALS.
ALSAQ40 utvärderar områden som inkluderar fysisk rörlighet, dagliga aktiviteter (ADL) och självständighet, ätande och drickande, kommunikation och emotionella reaktioner.
En högre poäng indikerar högre funktionsnedsättning.
|
36 veckor
|
|
Fas 2: Förändring från baslinjen i Patient Global Impression (PGI) av förbättring
Tidsram: 36 veckor
|
Detta kommer att mäta alla aspekter av patientens hälsa och förbättring eller försämring.
En högre skala indikerar större funktionsnedsättning.
|
36 veckor
|
|
Fas 2: Förändring från baslinjen i Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tidsram: 36 veckor
|
Detta kommer att mäta patientrapporterade utfall av övergripande funktionsnedsättning.
Ett lägre poäng indikerar större funktionsnedsättning.
|
36 veckor
|
|
Fas 2: Incidens, natur och svårighetsgrad av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs) och allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: 36 veckor
|
Detta kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten hos tazbentetol hos deltagare med ALS
|
36 veckor
|
|
Fas 3: Kombinerad bedömning av funktion och överlevnad (CAFS) poäng
Tidsram: 36 veckor
|
Denna bedömning rangordnar kliniska utfall baserat på förändringar i ALSFRS-R-poäng.
Ett högre poäng indikerar ett bättre kliniskt utfall.
|
36 veckor
|
|
Fas 3: Förändring från baseline i Klinisk Global Bedömning-Hämmande (CGI-I)
Tidsram: 36 veckor
|
Förändring i klinikerbedömda mått på en skala från 1 till 7, där ett högre värde indikerar en mer allvarlig symptomframställning
|
36 veckor
|
|
Fas 3: Förändring från baseline i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tidsram: 36 veckor
|
Frågeformulär för att bedöma kognitiva och beteendemässiga förändringar hos personer med (ALS) genom ett 136-poängstest som täcker språk, verbal flyt, exekutiv funktion, minne och visuospatiala kognitiva domäner.
Ett lägre poäng indikerar försämring av symtomen.
|
36 veckor
|
|
Fas 3: Förändring från baseline i ALS-bedömningsformulär med 40 frågor (ALSAQ-40)
Tidsram: 36 veckor
|
ALSAQ40-poängen är ett mått på livskvaliteten för patienter med ALS.
ALSAQ40 utvärderar områden som inkluderar fysisk rörlighet, dagliga aktiviteter (ADL) och oberoende, ätande och drickande, kommunikation och emotionella reaktioner.
En högre poäng indikerar högre funktionsnedsättning.
|
36 veckor
|
|
Fas 3: Förändring från baslinjen i Patient Global Impression (PGI) av förbättring
Tidsram: 36 veckor
|
Detta kommer att mäta alla aspekter av patientens hälsa och förbättring eller försämring.
En högre skala indikerar större funktionsnedsättning.
|
36 veckor
|
|
Fas 3: Förändring från utgångsvärdet i Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tidsram: 36 veckor
|
Detta kommer att mäta patientrapporterade utfall av övergripande funktionsnedsättning.
Ett lägre poäng indikerar större funktionsnedsättning.
|
36 veckor
|
|
Fas 3: Incidens, natur och allvarlighetsgrad av behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: 36 veckor
|
Detta kommer att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av tazbentetol hos deltagare med ALS
|
36 veckor
|
|
OLE: Kombinerad bedömning av funktion och överlevnad (CAFS) poäng
Tidsram: 36 veckor
|
Denna bedömning rangordnar kliniskt utfall baserat på förändringar i ALSFRS-R-poäng.
En högre poäng indikerar ett bättre kliniskt utfall.
|
36 veckor
|
|
OLE: Förändring från baslinjen i Clinical Global Impression-Inhibitory (CGI-I)
Tidsram: 36 veckor
|
Förändring i klinikerbedömda mått på en skala från 1 till 7, där ett högre värde indikerar en mer allvarlig symtombild
|
36 veckor
|
|
OLE: Förändring från baslinjen i ALS-bedömningsformulär med 40 frågor (ALSAQ-40)
Tidsram: 36 veckor
|
ALSAQ40-poängen är ett mått på livskvalitet för patienter med ALS.
ALSAQ40 utvärderar områden som inkluderar fysisk rörlighet, aktiviteter i dagligt liv (ADL) och oberoende, ätande och drickande, kommunikation och emotionella reaktioner.
En högre poäng indikerar högre funktionsnedsättning.
|
36 veckor
|
|
OLE: Förändring från baslinje i Edinburgh Cognitive and Behavioural ALS Screen (ECAS)
Tidsram: 36 veckor
|
Frågeformulär som bedömer kognitiva och beteendemässiga förändringar hos personer med (ALS) genom ett 136-punkts test som täcker språk, verbal flyt, exekutiv funktion, minne och visuospatiala kognitiva domäner.
Ett lägre poäng indikerar försämring av symtom.
|
36 veckor
|
|
OLE: Förändring från baseline i Patient Global Impression (PGI) av förbättring
Tidsram: 36 veckor
|
Detta kommer att mäta alla aspekter av patientens hälsa och förbättring eller försämring.
En högre skala indikerar större funktionsnedsättning.
|
36 veckor
|
|
OLE: Förändring från baslinjen i Rasch Overall ALS Disability (ROADS).
Tidsram: 36 veckor
|
Detta kommer att mäta patientrapporterade utfall av övergripande funktionsnedsättning.
Ett lägre poäng indikerar större funktionsnedsättning.
|
36 veckor
|
|
OLE: Förekomst, art och svårighetsgrad av behandlingsrelaterade oförutsedda händelser (TEAEs) och allvarliga oförutsedda händelser (SAEs)
Tidsram: 36 veckor
|
Detta kommer att bedöma säkerheten och tolerabiliteten av tazbentetol hos deltagare med ALS
|
36 veckor
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Fas 2: ALSFRS-R totalpoängs minskningshastighet
Tidsram: 36 veckor
|
För att ytterligare bedöma effekten av tazbentetol på ALS-progressionen
|
36 veckor
|
|
Fas 2: Andel patienter som överlever och överlevnadstid
Tidsram: 36 veckor
|
För att ytterligare utvärdera effekten av tazbentetol på progressionen av ALS
|
36 veckor
|
|
Fas 2-understudie: Att jämföra elektroencefalogram (EEG)-resultat av två dosnivåer av tazbentetol med placebo hos deltagare med ALS
Tidsram: 36 veckor
|
För att mäta förändringen från baslinjen i EEG delta- och effektband i vila vid vecka 8, 24 och 36
|
36 veckor
|
|
Fas 3: ALSFRS-R totalpoängs minskningstakt
Tidsram: 36 veckor
|
För att ytterligare bedöma effekten av tazbentetol på ALS-progressionen
|
36 veckor
|
|
Fas 3: Andel patienter som överlever och överlevnadstid
Tidsram: 36 veckor
|
För att ytterligare bedöma effekten av tazbentetol på ALS-progressionen
|
36 veckor
|
|
OLE: ALSFRS-R totalpoängs minskningshastighet
Tidsram: 36 veckor
|
För att ytterligare bedöma effekten av tazbentetol på ALS-progressionen
|
36 veckor
|
|
OLE: Andel patienter som överlever och överlevnadstid
Tidsram: 36 veckor
|
För att ytterligare utvärdera effekten av tazbentetol på ALS-progressionen
|
36 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
1 oktober 2026
Primärt slutförande (Beräknad)
31 december 2027
Avslutad studie (Beräknad)
1 mars 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 januari 2026
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 januari 2026
Första postat (Faktisk)
8 januari 2026
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
9 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SPG302-ALS-003 (SPARK)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .