重症眼化学熱傷に対する同種間葉系幹細胞の結膜下注射による治療：オープンラベル、単群、多施設共同第II相試験 (SYMBOLCLINICAL)

眼の重度化学熱傷は、眼表面の激しい炎症を引き起こし、角膜治癒に不可欠な角膜輪部上皮幹細胞を破壊する可能性のある重篤な損傷です。 これらの損傷は、標準的な内科的および外科的治療にもかかわらず、重度の視力低下、失明、または眼球喪失につながる可能性があります。 現在の治療法は炎症の制御と治癒の促進を目的としていますが、最も重篤な症例では結果が芳しくありません。

このSYMBOL-Clinicalと呼ばれる第II相臨床試験は、重度眼化学熱傷（Dua分類のステージVI）患者における、結膜下注射による同種骨髄由来間葉系幹細胞（BM-MSCs）の安全性と潜在的有効性を評価するために設計されています。 間葉系幹細胞は、主に治癒をサポートするパラクリン因子の放出を通じて、前臨床研究において抗炎症作用および組織保護作用を示しています。

これは、フランスの13施設で実施され、アドルフ・ド・ロスチャイルド財団病院が調整するオープンラベル、単一アーム、多施設共同研究です。 眼表面の最近の重度化学熱傷（受傷後15日以内）を有する成人患者（18歳以上）が参加資格を得る可能性があります。

参加者は、患眼に5百万個の同種BM-MSCsの結膜下注射を受けます。 専門眼科医による評価で角膜治癒が不十分な場合、21日以内に2回目の注射が行われる可能性があります。 すべての注射は、必要に応じて局所麻酔と鎮静下で、厳格な無菌条件下で実施されます。

本研究の主要目的は以下を評価することです：

安全性：有害事象の発生、種類、重症度の監視による評価。

有効性：最初の注射から6ヶ月後の角膜穿孔を伴わない眼球保存と定義されます。

二次目的には、角膜上皮治癒、角膜輪部幹細胞欠損、結膜線維症、眼表面炎症、視力、角膜厚、追加眼手術の必要性、および12ヶ月の追跡期間中の局所免疫抑制治療の使用を評価することが含まれます。

患者は、治療後最大12ヶ月間、定期的な眼科検査、画像診断（前眼部OCTを含む）、視力検査、および安全性評価により密接に追跡されます。 各患者の参加総期間は約13ヶ月であり、研究全体の期間は最大49ヶ月と予想されます。

本研究は、治療が十分な効果を示さない場合の早期中止を可能にする二段階サイモン設計を用いて、12〜21人の評価可能な患者を登録する計画です。

本研究の結果は、同種間葉系幹細胞の結膜下注射が、最も重度の眼化学熱傷患者にとって安全で有望な治療選択肢であるかどうかを判断するのに役立つ可能性があります。