Vakavien silmän kemiallisten palovammojen hoito allogeenisten mesenkymaalisolujen subkonjunktivaalisella injektiolla: Avoin, yksihaarainen, monikeskuksinen vaiheen II koe (SYMBOLCLINICAL)

Vakavat silmän kemialliset palovammat ovat vakavia vammoja, jotka voivat aiheuttaa voimakasta silmän pinnan tulehdusta ja tuhota limbaaliset epiteelikantasolut, jotka ovat välttämättömiä sarveiskalvon paranemiselle. Nämä vammat voivat johtaa vakavaan näkömenetykseen, sokeuteen tai jopa silmän menetykseen huolimatta standardilääkinnällisistä ja kirurgisista hoidoista. Nykyiset hoidot pyrkivät hillitsemään tulehdusta ja edistämään paranemista, mutta tulokset pysyvät heikkoina kaikkein vakavimmissa tapauksissa.

Tämä II-vaiheen kliininen tutkimus, nimeltään SYMBOL-Clinical, on suunniteltu arvioimaan allogeenisten luuytimen mesenkymaalisien kantasolujen (BM-MSC) turvallisuutta ja mahdollista tehokkuutta subkonjunktivaalisella injektioilla potilaille, joilla on vakavia silmän kemiallisia palovammoja (Dua-luokituksen vaihe VI). Mesenkymaaliset kantasolut ovat osoittaneet tulehdusta hillitseviä ja kudosta suojaavia vaikutuksia prekliinisissä tutkimuksissa, pääasiassa parakriinisten tekijöiden vapauttamisen kautta, jotka tukevat paranemista.

Tämä on avoimen leiman, yksihaarainen, monikeskuksinen tutkimus, jota toteutetaan 13 keskuksessa Ranskassa ja jota koordinoi Adolphe de Rothschild -säätiön sairaala. Aikuiset potilaat (18-vuotiaat tai sitä vanhemmat), joilla on äskettäinen vakava kemiallinen palovamma silmän pinnalla (vammautuneen 15 päivän kuluessa), voivat olla oikeutettuja osallistumaan.

Osallistujat saavat subkonjunktivaalisen injektion 5 miljoonaa allogeenista BM-MSC-solua vaivaisessa silmässä. Toinen injektio voidaan antaa 21 päivän kuluessa, jos sarveiskalvon paraneminen pysyy riittämättömänä asiantuntija-silmälääkärin arvioimana. Kaikki injektiot suoritetaan tiukasti steriileissä olosuhteissa, paikallisella puudutuksella ja tarvittaessa tietoisella sedaatioilla.

Tutkimuksen ensisijainen tavoite on arvioida:

Turvallisuutta valvomalla haittatapahtumien esiintymistä, tyyppiä ja vakavuutta.

Tehokkuutta, joka määritellään silmän säilyttämiseksi ilman sarveiskalvon perforaatiota 6 kuukautta ensimmäisen injektion jälkeen.

Toissijaiset tavoitteet sisältävät sarveiskalvon epiteelin paranemisen, limbaalisten kantasolujen puutoksen, sidekalvon fibroosin, silmän pinnan tulehduksen, näöntarkkuuden, sarveiskalvon paksuuden, lisäsilmäleikkausten tarpeen ja paikallisten immunosuppressiivisten hoitojen käytön arvioinnin 12 kuukauden seuranta-ajanjakson aikana.

Potilaita seurataan tarkasti säännöllisillä silmälääketieteellisillä tutkimuksilla, kuvantamisella (mukaan lukien etuosien OCT), näöntarkkuustesteillä ja turvallisuusarvioinneilla jopa 12 kuukautta hoidon jälkeen. Kunkin potilaan osallistumisen kokonaiskesto on noin 13 kuukautta, ja koko tutkimuksen keston odotetaan olevan jopa 49 kuukautta.

Tutkimus suunnittelee rekrytoivansa 12–21 arvioitavaa potilasta käyttäen kaksivaiheista Simon-suunnitelmaa, joka mahdollistaa varhaisen keskeyttämisen, jos hoito ei osoita riittävää hyötyä.

Tämän tutkimuksen tulokset voivat auttaa määrittämään, onko allogeenisten mesenkymaalisten kantasolujen subkonjunktivaalinen injektio turvallinen ja lupaava hoitovaihtoehto potilaille, joilla on kaikkein vakavimmat silmän kemialliset palovammat.