Súlyos szemészeti vegyi égési sérülések kezelése allogén mesenchymalis őssejtek subconjunctivális injekciójával: Nyílt címkézésű, egykaros, multicentrikus II. fázisú vizsgálat (SYMBOLCLINICAL)
Súlyos szemészeti kémiai égési sérülések kezelése allogén mezenchimális őssejtek szubkonjunktivalis beadásával: Nyílt címkézésű, egykaros, többcentrumos II. fázisú klinikai vizsgálat
A szem súlyos kémiai égési sérülései súlyos sérülések, amelyek az okuláris felület intenzív gyulladását okozhatják és elpusztíthatják a limbalis epiteliális őssejteket, amelyek elengedhetetlenek a szaruhártya gyógyulásához. Ezek a sérülések súlyos látásvesztést, vakságot vagy akár a szem elvesztését is okozhatják a szokásos orvosi és sebészi kezelések ellenére. A jelenlegi terápiák a gyulladás kontrollálását és a gyógyulás elősegítését célozzák, de a leg súlyosabb esetekben az eredmények továbbra is gyengék.
Ez a SYMBOL-Clinical elnevezésű II. fázisú klinikai vizsgálat a súlyos okuláris kémiai égési sérülésekkel (VI. stádium a Dua-osztályozás szerint) rendelkező betegekben alkalmazott allogén csontvelői eredetű mezenchimális őssejtek (BM-MSC) szubkonjunktivális injekcióval történő beadásának biztonságosságának és lehetséges hatékonyságának értékelésére készült. A mezenchimális őssejtek preklinikai vizsgálatokban gyulladáscsökkentő és szövetvédő hatást mutattak, elsősorban a gyógyulást támogató parakrin faktorok kibocsátásán keresztül.
Ez egy nyílt címkézésű, egykaros, többcentrumos vizsgálat, amelyet 13 központban végeznek Franciaországban, és az Adolphe de Rothschild Alapítványi Kórház koordinál. A felnőtt betegek (18 éves vagy idősebb), akiknek az okuláris felületén friss súlyos kémiai égési sérülés van (a sérülés után 15 napon belül), jogosultak lehetnek a részvételre.
A résztvevők 5 millió allogén BM-MSC szubkonjunktivális injekcióját kapják az érintett szembe. Egy második injekciót 21 napon belül beadhatnak, ha a szaruhártya gyógyulása továbbra is elégtelen, ahogy azt egy szakértő szemész értékeli. Minden injekciót szigorú steril körülmények között végeznek, helyi érzéstelenítéssel és tudatos nyugtatókkal, ha szükséges.
A vizsgálat elsődleges célja a következők felmérése:
Biztonságosság, a mellékhatások előfordulásának, típusának és súlyosságának nyomon követésével.
Hatékonyság, amelyet a szem perforáció nélküli megőrzéseként definiálnak az első injekció után 6 hónappal.
A másodlagos célok közé tartozik a szaruhártya epiteliális gyógyulásának, a limbalis őssejtek hiányának, a kötőhártya fibrózisának, az okuláris felület gyulladásának, a látóélességnek, a szaruhártya vastagságának, a további szemműtétek szükségességének és a helyi immunszuppresszív kezelések alkalmazásának értékelése egy 12 hónapos követési időszak alatt.
A betegeket szorosan követik rendszeres szemészeti vizsgálatokkal, képalkotással (beleértve az elülső szegmens OCT-t), látóélesség-tesztekkel és biztonsági értékelésekkel akár 12 hónapig a kezelés után. Az egyes betegek részvételének teljes időtartama körülbelül 13 hónap, és a vizsgálat teljes időtartama várhatóan akár 49 hónap is lehet.
A vizsgálat 12 és 21 értékelhető beteg bevonását tervezi, kétfázisú Simon-tervezéssel, amely lehetővé teszi a korai leállítást, ha a kezelés nem mutat kellő hasznot.
A vizsgálat eredményei segíthetnek meghatározni, hogy az allogén mezenchimális őssejtek szubkonjunktivális injekciója biztonságos és ígéretes kezelési lehetőség-e a leg súlyosabb formájú okuláris kémiai égési sérülésekkel rendelkező betegek számára.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Damien GUINDOLET, MD-PHD
- Telefonszám: +331 48 03 69 23
- E-mail: dguindolet@for.paris
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Életkor ≥ 18 év
- Egyoldali vagy kétoldali kémiai égés a szemben
- Súlyos kémiai égés legalább egy szemén, amely a Dua súlyossági osztályozás szerint VI. stádiumú (a teljes limbuszt és kötőhártyát érinti)
- A kémiai sérüléstől a beválogatásig eltelt idő ≤ 15 nap
- A beteg megkapta a teljes vizsgálati tájékoztatót és írásos informált beleegyezést adott
- Részesülője vagy tagja a társadalombiztosítási vagy egészségbiztosítási rendszernek
Kizárási kritériumok:
- Közelgő szaruhártya-perforáció (a szaruhártya vastagságának több mint kétharmadának elvesztése)
- Szemi fertőzés
- Szemhéj szövetvesztés tartós szaruhártya-kitettséggel
- Ismert allergia vagy túlérzékenység humán albumin készítményekre
- Teljes vagy részleges limbus őssejt-hiány előzménye a kémiai sérülés előtt
- Nem kontrollált glaukóma a szem égése előtt
- Szervátültetés vagy sejtátültetés részesültje
- Súlyos vagy nem kontrollált vese-, máj-, hematológiai, gasztrointesztinális, tüdő-, pszichiátriai vagy szívbetegség, vagy bármilyen nem kontrollált egyidejű betegség
- Aktív fertőzés, beleértve a krónikus vagy lokalizált fertőzéseket
- Rákos megbetegedés előzménye (kivéve teljesen eltávolított lokalizált bőr basal sejtes karcinómát vagy helyben lévő méhnyakrákot) az elmúlt 5 évben, kezelt vagy kezeletlen, szűréskor recidíva vagy áttét jelekkel vagy anélkül
- Aktuális rendszeres immunszupresszív gyógyszerekkel történő kezelés (beleértve a rendszeres kortikoszteroidokat, TNF-α antagonistákat, azatioprint, metotrexátot, mikofenolát mofetilt)
- Jogvédelem alatt álló felnőttek, bírói vagy közigazgatási döntéssel szabadságától megfosztott személyek, kötelező pszichiátriai ellátásban részesülők, vagy olyan egészségügyi vagy szociális intézményben elhelyezett személyek, akik nem kutatási célból vannak ott
- Terhes vagy szoptató nők
- Gyermekvállalásra képes nők, akik nem egyeznek bele hatékony fogamzásgátlás használatába a vizsgálat teljes időtartama alatt (legfeljebb 12 hónappal az utolsó injekció után)
- Részvétel egy másik intervenciós klinikai vizsgálatban a vizsgálat követési időszaka alatt
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Subconjunctivális injekció 1 ml 5 millió allogén BM-MSC-vel; egy ismétlés 21 napon belül.
1 ml felfüggesztés subconjunctivális beadása, amely 5 millió allogén BM-MSC-t tartalmaz.
Egyetlen injekció vagy egy ismételt injekció alkalmazható 21 napon belül, ha a szaruhártya epithelializációja 25% alatt marad, amint azt az Adolphe de Rothschild Alapítvány Kórház szakértő klinikusa értékeli az első injekció után 7-10 nappal végrehajtott értékelés alapján.
|
Subkonjunktivális injekció 5 millió allogén BM-MSC-t tartalmazó 1 mL szuszpenzióból.
Egyetlen injekció, vagy egy ismételt injekció beadható 21 napon belül, ha a szaruhártya epithelizációja 25% alatt marad, amit az Adolphe de Rothschild Alapítványi Kórház szakértő klinikusa értékel, az első injekciót követő 7-10. napon elvégzett értékelés alapján.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Biztonság: Mellékhatások előfordulása, típusa és súlyossága.
Időkeret: Az első allogén BM-MSC injekciótól kezdve az első injekció után 6 hónapig.
|
mellékhatások előfordulási gyakorisága, típusa és súlyossága.
|
Az első allogén BM-MSC injekciótól kezdve az első injekció után 6 hónapig.
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hatékonyság: A szaruhártya perforációjának hiánya
Időkeret: 6 hónappal az első allogén BM-MSC injekció után
|
A klinikus által megállapított szaruhártya-perforáció hiánya; minden gyanús perforációt a koordináló szakorvos erősít meg a réslámpás fényképek és a szaruhártya OCT felvételek alapján
|
6 hónappal az első allogén BM-MSC injekció után
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- DGT_2025_2
- 170641 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: Programme Hospitalier de Recherche Clinique 2017)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .