通过结膜下注射异体间充质干细胞治疗严重眼部化学烧伤：一项开放性、单臂、多中心II期试验 (SYMBOLCLINICAL)

严重的眼部化学烧伤是一种严重的损伤，可引起眼表的剧烈炎症并破坏角膜缘上皮干细胞，这些干细胞对角膜愈合至关重要。 这些损伤可能导致严重的视力丧失、失明，甚至在标准的医疗和手术治疗后仍可能失去眼球。 目前的治疗旨在控制炎症并促进愈合，但在最严重的病例中，治疗效果仍然不佳。

这项名为SYMBOL-Clinical的II期临床试验，旨在评估通过结膜下注射异体骨髓来源间充质干细胞（BM-MSCs）在重度眼部化学烧伤患者（根据Dua分类为VI期）中的安全性和潜在有效性。 间充质干细胞在临床前研究中显示出抗炎和组织保护作用，主要通过释放支持愈合的旁分泌因子。

这是一项在法国13个中心进行的开放标签、单臂、多中心研究，由阿道夫·德·罗斯柴尔德基金会医院协调。 近期发生严重眼表化学烧伤（受伤后15天内）的成年患者（18岁或以上）可能有资格参与。

参与者将在受影响的眼睛中接受一次结膜下注射，剂量为500万个异体BM-MSCs。 如果专家眼科医生评估角膜愈合仍然不足，可在21天内进行第二次注射。 所有注射均在严格的无菌条件下进行，必要时使用局部麻醉和清醒镇静。

研究的主要目标是评估：

安全性，通过监测不良事件的发生、类型和严重程度。

有效性，定义为首次注射后6个月时，眼睛未发生角膜穿孔。

次要目标包括评估角膜上皮愈合、角膜缘干细胞缺乏、结膜纤维化、眼表炎症、视力、角膜厚度、是否需要额外眼部手术，以及在12个月的随访期内局部免疫抑制治疗的使用情况。

患者将在治疗后接受长达12个月的密切随访，包括定期眼科检查、成像（包括前段OCT）、视力测试和安全性评估。 每位患者的总参与时间约为13个月，整个研究的预计持续时间长达49个月。

该研究计划招募12至21名可评估的患者，采用两阶段Simon设计，以便在治疗未显示足够益处时提前停止。

这项研究的结果可能有助于确定结膜下注射异体间充质干细胞是否是一种安全且有前景的治疗选择，适用于最严重形式的眼部化学烧伤患者。