Trattamento delle Gravi Ustioni Chimiche Oculari mediante Iniezione Sottocongiuntivale di Cellule Staminali Mesenchimali Allogeniche: Uno Studio di Fase II Multicentrico, Monobraccio e in Aperto (SYMBOLCLINICAL)

Le ustioni chimiche gravi dell'occhio sono lesioni serie che possono causare un'infiammazione intensa della superficie oculare e distruggere le cellule staminali epiteliali limbali, essenziali per la guarigione corneale. Queste lesioni possono portare a una grave perdita della vista, cecità o addirittura alla perdita dell'occhio nonostante i trattamenti medici e chirurgici standard. Le terapie attuali mirano a controllare l'infiammazione e a promuovere la guarigione, ma i risultati rimangono scarsi nei casi più gravi.

Questo studio clinico di Fase II, chiamato SYMBOL-Clinical, è progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia potenziale delle cellule staminali mesenchimali allogeniche derivate dal midollo osseo (BM-MSCs) somministrate tramite iniezione sottocongiuntivale in pazienti con ustioni chimiche oculari gravi (stadio VI secondo la classificazione di Dua). Le cellule staminali mesenchimali hanno mostrato effetti antinfiammatori e protettivi dei tessuti negli studi preclinici, principalmente attraverso il rilascio di fattori paracrini che supportano la guarigione.

Questo è uno studio in aperto, a braccio singolo, multicentrico condotto in 13 centri in Francia e coordinato dall'Ospedale Fondazione Adolphe de Rothschild. Pazienti adulti (18 anni o più) con un'ustione chimica grave recente della superficie oculare (entro 15 giorni dall'infortunio) possono essere idonei a partecipare.

I partecipanti riceveranno un'iniezione sottocongiuntivale di 5 milioni di BM-MSCs allogeniche nell'occhio affetto. Una seconda iniezione può essere somministrata entro 21 giorni se la guarigione corneale rimane insufficiente, come valutato da un oftalmologo esperto. Tutte le iniezioni vengono eseguite in condizioni sterili rigorose, con anestesia locale e sedazione cosciente quando necessario.

L'obiettivo primario dello studio è valutare:

La sicurezza, monitorando l'occorrenza, il tipo e la gravità degli eventi avversi.

L'efficacia, definita come preservazione dell'occhio senza perforazione corneale a 6 mesi dalla prima iniezione.

Gli obiettivi secondari includono la valutazione della guarigione epiteliale corneale, della deficienza delle cellule staminali limbali, della fibrosi congiuntivale, dell'infiammazione della superficie oculare, dell'acuità visiva, dello spessore corneale, della necessità di ulteriori interventi chirurgici oculari e dell'uso di trattamenti immunosoppressivi locali durante un periodo di follow-up di 12 mesi.

I pazienti saranno seguiti da vicino con esami oftalmologici regolari, imaging (inclusa OCT del segmento anteriore), test dell'acuità visiva e valutazioni di sicurezza fino a 12 mesi dopo il trattamento. La durata totale della partecipazione per ogni paziente è di circa 13 mesi, e la durata complessiva dello studio è prevista fino a 49 mesi.

Lo studio prevede di arruolare tra 12 e 21 pazienti valutabili, utilizzando un disegno di Simon a due stadi per consentire un'interruzione anticipata se il trattamento non mostra un beneficio sufficiente.

I risultati di questo studio possono aiutare a determinare se l'iniezione sottocongiuntivale di cellule staminali mesenchimali allogeniche sia un'opzione di trattamento sicura e promettente per i pazienti con le forme più gravi di ustioni chimiche oculari.