Behandling av svåra kemiska ögonbrännskador genom subkonjunktival injektion av allogena mesenkymala stamceller: En öppen, enarms, multicenter fas II-studie (SYMBOLCLINICAL)

Allvarliga kemiska brännskador på ögat är svåra skador som kan orsaka intensiv inflammation på ögats yta och förstöra limbala epiteliala stamceller, som är avgörande för läkning av hornhinnan. Dessa skador kan leda till allvarlig synnedsättning, blindhet eller till och med förlust av ögat trots standard medicinsk och kirurgisk behandling. Nuvarande terapier syftar till att kontrollera inflammation och främja läkning, men resultaten förblir dåliga i de mest allvarliga fallen.

Denna fas II kliniska prövning, kallad SYMBOL-Clinical, är utformad för att utvärdera säkerheten och potentiella effektiviteten av allogena benmärgsderiverade mesenkymala stamceller (BM-MSCs) som administreras genom subkonjunktival injektion hos patienter med allvarliga kemiska brännskador på ögat (stadium VI enligt Dua-klassificeringen). Mesenkymala stamceller har visat antiinflammatoriska och vävnadsskyddande effekter i prekliniska studier, främst genom frisättning av parakrina faktorer som stödjer läkning.

Detta är en öppen, enarms-, multicentersstudie som genomförs på 13 centra i Frankrike och koordineras av Adolphe de Rothschild Foundation Hospital. Vuxna patienter (18 år eller äldre) med en nyligen uppkommen allvarlig kemisk brännskada på ögats yta (inom 15 dagar efter skadan) kan vara berättigade att delta.

Deltagarna kommer att få en subkonjunktival injektion med 5 miljoner allogena BM-MSCs i det drabbade ögat. En andra injektion kan administreras inom 21 dagar om läkning av hornhinnan förblir otillräcklig, enligt bedömning av en expert oftalmolog. Alla injektioner utförs under strikta sterila förhållanden, med lokalbedövning och medveten sedering vid behov.

Studiens primära mål är att bedöma:

Säkerhet, genom att övervaka förekomst, typ och svårighetsgrad av biverkningar.

Effektivitet, definierad som bevarande av ögat utan hornhinneperforation 6 månader efter den första injektionen.

Sekundära mål inkluderar utvärdering av läkning av hornhinneepitel, brist på limbala stamceller, bindhinnefibros, inflammation på ögats yta, synskärpa, hornhinnetjocklek, behov av ytterligare ögonoperationer och användning av lokal immunosuppressiv behandling under en 12-månaders uppföljningsperiod.

Patienter kommer att följas noggrant med regelbundna oftalmologiska undersökningar, bildtagning (inklusive OCT av främre ögonsegmentet), synskärpetestning och säkerhetsbedömningar i upp till 12 månader efter behandling. Den totala deltagandetiden för varje patient är cirka 13 månader, och den totala studietiden förväntas vara upp till 49 månader.

Studien planerar att rekrytera mellan 12 och 21 utvärderingsbara patienter, med användning av ett tvåstegs Simon-design för att möjliggöra tidig avbrytning om behandlingen inte visar tillräcklig nytta.

Resultaten av denna studie kan hjälpa till att avgöra om subkonjunktival injektion av allogena mesenkymala stamceller är ett säkert och lovande behandlingsalternativ för patienter med de mest allvarliga formerna av kemiska brännskador på ögat.