Лечение тяжелых химических ожогов глаз субконъюнктивальной инъекцией аллогенных мезенхимальных стволовых клеток: открытое, однорукавное, многоцентровое исследование фазы II (SYMBOLCLINICAL)

Тяжелые химические ожоги глаза являются серьезными травмами, которые могут вызывать интенсивное воспаление поверхности глаза и разрушать лимбальные эпителиальные стволовые клетки, необходимые для заживления роговицы. Эти травмы могут привести к значительной потере зрения, слепоте или даже потере глаза, несмотря на стандартное медикаментозное и хирургическое лечение. Современные методы лечения направлены на контроль воспаления и стимулирование заживления, но результаты остаются неудовлетворительными в наиболее тяжелых случаях.

Это клиническое исследование II фазы, называемое SYMBOL-Clinical, предназначено для оценки безопасности и потенциальной эффективности аллогенных мезенхимальных стволовых клеток костного мозга (BM-MSCs), вводимых путем субконъюнктивальной инъекции пациентам с тяжелыми химическими ожогами глаза (стадия VI по классификации Dua). Мезенхимальные стволовые клетки продемонстрировали противовоспалительное и тканезащитное действие в доклинических исследованиях, в основном за счет высвобождения паракринных факторов, поддерживающих заживление.

Это открытое, однорукое, многоцентровое исследование, проводимое в 13 центрах Франции и координируемое Фондом больницы Адольфа де Ротшильда. Взрослые пациенты (18 лет и старше) с недавним тяжелым химическим ожогом поверхности глаза (в течение 15 дней после травмы) могут иметь право на участие.

Участники получат субконъюнктивальную инъекцию 5 миллионов аллогенных BM-MSCs в пораженный глаз. Вторая инъекция может быть проведена в течение 21 дня, если заживление роговицы остается недостаточным, по оценке эксперта-офтальмолога. Все инъекции выполняются в строгих стерильных условиях, с местной анестезией и седацией при необходимости.

Основными целями исследования являются оценка:

Безопасности, путем мониторинга возникновения, типа и тяжести нежелательных явлений.

Эффективности, определяемой как сохранение глаза без перфорации роговицы через 6 месяцев после первой инъекции.

Вторичные цели включают оценку заживления эпителия роговицы, дефицита лимбальных стволовых клеток, конъюнктивального фиброза, воспаления поверхности глаза, остроты зрения, толщины роговицы, необходимости дополнительных операций на глазу и использования местных иммуносупрессивных методов лечения в течение 12-месячного периода наблюдения.

Пациенты будут находиться под пристальным наблюдением с регулярными офтальмологическими обследованиями, визуализацией (включая ОКТ переднего сегмента), тестированием остроты зрения и оценками безопасности в течение до 12 месяцев после лечения. Общая продолжительность участия каждого пациента составляет примерно 13 месяцев, а общая продолжительность исследования ожидается до 49 месяцев.

Исследование планирует включить от 12 до 21 оцениваемого пациента, используя двухэтапный дизайн Саймона для возможности раннего прекращения, если лечение не показывает достаточной пользы.

Результаты этого исследования могут помочь определить, является ли субконъюнктивальная инъекция аллогенных мезенхимальных стволовых клеток безопасным и перспективным вариантом лечения для пациентов с наиболее тяжелыми формами химических ожогов глаза.