Léčba těžkých očních chemických popálenin subkonjunktivální aplikací alogenních mezenchymálních kmenových buněk: Otevřená, jednoramenná, multicentrická studie fáze II (SYMBOLCLINICAL)
Léčba těžkých chemických popálenin oka subkonjunktivální aplikací alogenních mezenchymálních kmenových buněk: Otevřená, jednoarmádní, multicentrická fáze II klinické studie
Těžké chemické popáleniny oka jsou závažná poranění, která mohou způsobit intenzivní zánět očního povrchu a zničit limbální kmenové buňky epitelu, jež jsou nezbytné pro hojení rohovky. Tato poranění mohou vést k těžké ztrátě zraku, slepotě nebo dokonce ztrátě oka navzdory standardní lékařské a chirurgické léčbě. Současné terapie mají za cíl kontrolovat zánět a podporovat hojení, ale výsledky zůstávají u nejtěžších případů neuspokojivé.
Tato klinická studie fáze II, nazvaná SYMBOL-Clinical, je navržena k vyhodnocení bezpečnosti a potenciální účinnosti alogenních mezenchymálních kmenových buněk kostní dřeně (BM-MSC) podaných subkonjunktivální injekcí pacientům s těžkými chemickými popáleninami oka (stupeň VI podle klasifikace Dua). Mezenchymální kmenové buňky prokázaly protizánětlivé a tkáňově ochranné účinky v preklinických studiích, zejména prostřednictvím uvolňování parakrinních faktorů, které podporují hojení.
Toto je otevřená, jednoramenná, multicentrická studie prováděná ve 13 centrech ve Francii a koordinovaná Nadací nemocnice Adolphe de Rothschild. Dospělí pacienti (18 let a starší) s nedávným těžkým chemickým popálením očního povrchu (do 15 dnů od poranění) mohou být způsobilí k účasti.
Účastníci obdrží subkonjunktivální injekci 5 milionů alogenních BM-MSC do postiženého oka. Druhá injekce může být podána do 21 dnů, pokud hojení rohovky zůstává nedostatečné, jak posoudí odborný oftalmolog. Všechny injekce jsou prováděny za přísných sterilních podmínek, s lokální anestezií a vědomou sedací podle potřeby.
Primárním cílem studie je posoudit:
Bezpečnost sledováním výskytu, typu a závažnosti nežádoucích událostí.
Účinnost, definovanou jako zachování oka bez perforace rohovky 6 měsíců po první injekci.
Sekundární cíle zahrnují vyhodnocení hojení rohovkového epitelu, nedostatečnosti limbálních kmenových buněk, konjunktivální fibrózy, zánětu očního povrchu, zrakové ostrosti, tloušťky rohovky, potřeby dalších očních operací a použití lokální imunosupresivní léčby během 12měsíčního sledovacího období.
Pacienti budou pečlivě sledováni pravidelnými oftalmologickými vyšetřeními, zobrazovacími metodami (včetně OCT předního segmentu), testy zrakové ostrosti a bezpečnostními hodnoceními až po dobu 12 měsíců po léčbě. Celková doba účasti pro každého pacienta je přibližně 13 měsíců a celková doba trvání studie se očekává až 49 měsíců.
Studie plánuje zařadit mezi 12 a 21 hodnotitelných pacientů s využitím dvoustupňového Simonova designu, který umožňuje předčasné ukončení, pokud léčba neprokáže dostatečný přínos.
Výsledky této studie mohou pomoci určit, zda je subkonjunktivální injekce alogenních mezenchymálních kmenových buněk bezpečnou a slibnou léčebnou možností pro pacienty s nejtěžšími formami chemických popálenin oka.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Damien GUINDOLET, MD-PHD
- Telefonní číslo: +331 48 03 69 23
- E-mail: dguindolet@for.paris
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk ≥ 18 let
- Jednostranné nebo oboustranné chemické popálení očního povrchu
- Těžké chemické popálení oka alespoň jednoho oka, klasifikované jako stupeň VI podle Dua klasifikace závažnosti (zahrnující celý limbus a spojivku)
- Čas od chemického poranění k zařazení ≤ 15 dní
- Pacient obdržel úplné informace o studii a poskytl písemný informovaný souhlas
- Příslušnost k systému sociálního zabezpečení nebo zdravotního pojištění, nebo být jeho poživatelem
Kritéria pro vyloučení:
- Hrozící perforace rohovky (ztráta více než dvou třetin tloušťky rohovky)
- Oční infekce
- Ztráta tkáně víčka s trvalou expozicí rohovky
- Známá alergie nebo přecitlivělost na přípravky lidského albuminu
- Anamnéza úplné nebo částečné nedostatečnosti kmenových buněk limbu před chemickým poraněním
- Nekontrolovaný glaukom před popálením oka
- Příjemce transplantátu pevného orgánu nebo buněk
- Těžké nebo nekontrolované onemocnění ledvin, jater, hematologické, gastrointestinální, plicní, psychiatrické nebo srdeční onemocnění, nebo jakékoli nekontrolované interkurentní onemocnění
- Aktivní infekce, včetně chronických nebo lokalizovaných infekcí
- Anamnéza malignity (kromě kompletně resekovaného lokalizovaného bazocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu děložního hrdla in situ) v posledních 5 letech, ať už léčené nebo neléčené, s nebo bez důkazu recidivy nebo metastáz při screeningu
- Aktuální léčba systémovými imunosupresivními léky (včetně systémových kortikosteroidů, antagonistů TNF-α, azathioprinu, metotrexátu, mykofenolát mofetilu)
- Dospělí pod právní ochranou, osoby zbavené svobody soudním nebo správním rozhodnutím, osoby podstupující povinnou psychiatrickou péči, nebo osoby přijaté do zdravotnického nebo sociálního zařízení pro účely jiné než výzkum
- Těhotné nebo kojící ženy
- Ženy v reprodukčním věku, které nesouhlasí s používáním účinné antikoncepce po celou dobu studie (až do 12 měsíců po poslední injekci)
- Účast v jiné intervenční klinické studii během sledovacího období studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Subkonjunktivální injekce 1 ml s 5 miliony alogenních BM-MSC; jedno opakování do 21 dnů.
Subkonjunktivální aplikace 1 ml suspenze obsahující 5 milionů alogenních BM-MSC.
Jednorázová injekce nebo jedna opakovaná injekce může být podána do 21 dnů, pokud epitelizace rohovky zůstává pod 25 %, jak posoudí odborný klinik v nemocnici Adolphe de Rothschild Foundation na základě hodnocení provedeného 7 až 10 dnů po první injekci.
|
Biologický: Subkonjunktivální injekce 1 ml s 5 miliony alogenních BM-MSC; jedno opakování do 21 dnů.
Subkonjunktivální aplikace 1 ml suspenze obsahující 5 milionů alogenních BM-MSC.
Jednorázová injekce nebo jedna opakovaná injekce může být podána do 21 dnů, pokud epitelizace rohovky zůstává pod 25 %, jak posoudí odborný klinik v nemocnici Adolphe de Rothschild Foundation na základě vyhodnocení provedeného 7 až 10 dnů po první injekci.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost: Výskyt, typ a závažnost nežádoucích účinků.
Časové okno: Od první alogenní injekce BM-MSC až do 6 měsíců po první injekci.
|
výskyt, typ a závažnost nežádoucích příhod.
|
Od první alogenní injekce BM-MSC až do 6 měsíců po první injekci.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost: Absence perforace rohovky
Časové okno: 6 měsíců po první injekci alogenních BM-MSC
|
Absence of corneal perforation as assessed by the clinician; any suspected perforation will be confirmed by the coordinating expert physician based on slit-lamp photographs and corneal OCT images
|
6 měsíců po první injekci alogenních BM-MSC
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- DGT_2025_2
- 170641 (Jiné číslo grantu/financování: Programme Hospitalier de Recherche Clinique 2017)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .