Behandling af svære kemiske øjenforbrændinger ved subkonjunktival injektion af allogene mesenchymale stamceller: Et åbent, enarms, multicentrisk fase II-forsøg (SYMBOLCLINICAL)

Alvorlige kemiske øjnebrandsår er alvorlige skader, der kan forårsage intens betændelse på øjets overflade og ødelægge limbale epiteliale stamceller, som er essentielle for hornhindelægning. Disse skader kan føre til alvorligt synstab, blindhed eller endda tab af øjet trods standard læge- og kirurgiske behandlinger. Nuværende terapier sigter mod at kontrollere betændelse og fremme lægning, men resultaterne forbliver dårlige i de mest alvorlige tilfælde.

Denne fase II kliniske prøve, kaldet SYMBOL-Clinical, er designet til at evaluere sikkerheden og den potentielle effektivitet af allogene knoglemarvsafledte mesenchymale stamceller (BM-MSCs) administreret ved subkonjunktival injektion hos patienter med alvorlige kemiske øjnebrandsår (trin VI ifølge Dua-klassifikationen). Mesenchymale stamceller har vist antiinflammatoriske og vævsbeskyttende effekter i prækliniske studier, primært gennem frigivelse af parakrine faktorer, der understøtter lægning.

Dette er en åben-label, enkelt-arm, multicenters undersøgelse udført i 13 centre i Frankrig og koordineret af Adolphe de Rothschild Foundation Hospital. Voksne patienter (18 år eller ældre) med et nyligt alvorligt kemisk brand på øjets overflade (inden for 15 dage efter skaden) kan være berettigede til at deltage.

Deltagere vil modtage en subkonjunktival injektion af 5 millioner allogene BM-MSCs i det berørte øje. En anden injektion kan gives inden for 21 dage, hvis hornhindelægning forbliver utilstrækkelig, som vurderet af en ekspert øjenlæge. Alle injektioner udføres under strenge sterile forhold, med lokalbedøvelse og bevidst sedering, når det er nødvendigt.

Studiets primære mål er at vurdere:

Sikkerhed ved at overvåge forekomsten, typen og alvorligheden af bivirkninger.

Effektivitet, defineret som bevarelse af øjet uden hornhindeperforation 6 måneder efter den første injektion.

Sekundære mål inkluderer evaluering af hornhindeepitellægning, limbal stamcellemangel, konjunktival fibrose, øjenoverfladebetændelse, synsskarphed, hornhindetykkelse, behovet for yderligere øjenoperationer og brugen af lokal immundæmpende behandlinger over en 12-måneders opfølgningsperiode.

Patienter vil blive tæt fulgt med regelmæssige øjenlægeundersøgelser, billeddannelse (inklusive anterior segment OCT), synsskarphedstest og sikkerhedsvurderinger i op til 12 måneder efter behandling. Den samlede deltagelsesvarighed for hver patient er cirka 13 måneder, og den samlede studievarighed forventes at være op til 49 måneder.

Studiet planlægger at rekruttere mellem 12 og 21 evaluerbare patienter ved hjælp af et to-trins Simon-design for at tillade tidlig stoppage, hvis behandlingen ikke viser tilstrækkelig fordel.

Resultaterne af dette studie kan hjælpe med at afgøre, om subkonjunktival injektion af allogene mesenchymale stamceller er en sikker og lovende behandlingsmulighed for patienter med de mest alvorlige former for kemiske øjnebrandsår.