Behandling av alvorlige kjemiske øyenskader ved subkonjunktival injeksjon av allogene mesenchymale stamceller: En åpen, enarms, multikenter fase II-studie (SYMBOLCLINICAL)

Alvorlige kjemiske brannskader i øyet er alvorlige skader som kan forårsake intens betennelse på øyets overflate og ødelegge limbalepitelstamceller, som er avgjørende for hornhinnens helbredelse. Disse skadene kan føre til alvorlig synstap, blindhet eller til og med tap av øyet til tross for standard medisinsk og kirurgisk behandling. Nåværende behandlinger har som mål å kontrollere betennelse og fremme helbredelse, men resultatene forblir dårlige i de mest alvorlige tilfellene.

Denne fase II-kliniske studien, kalt SYMBOL-Clinical, er designet for å vurdere sikkerheten og potensiell effekt av allogene mesenkymale stamceller fra beinmarg (BM-MSCer) administrert ved subkonjunktival injeksjon hos pasienter med alvorlige kjemiske brannskader i øyet (stadium VI ifølge Dua-klassifiseringen). Mesenkymale stamceller har vist antiinflammatoriske og vevsbeskyttende effekter i prekliniske studier, hovedsakelig gjennom frigjøring av parakrine faktorer som støtter helbredelse.

Dette er en åpen, enarms, multikenterstudie utført i 13 sentre i Frankrike og koordinert av Adolphe de Rothschild Foundation Hospital. Voksne pasienter (18 år eller eldre) med en nylig alvorlig kjemisk brannskade på øyets overflate (innen 15 dager etter skaden) kan være kvalifisert til å delta.

Deltakere vil motta en subkonjunktival injeksjon med 5 millioner allogene BM-MSCer i det berørte øyet. En andre injeksjon kan administreres innen 21 dager hvis hornhinnens helbredelse fortsatt er utilstrekkelig, slik vurdert av en ekspert oftalmolog. Alle injeksjoner utføres under strenge sterile forhold, med lokalbedøvelse og bevisst sedasjon når nødvendig.

Studiens primære mål er å vurdere:

Sikkerhet, ved å overvåke forekomsten, typen og alvorlighetsgraden av bivirkninger.

Effektivitet, definert som bevaring av øyet uten hornhinnperforasjon 6 måneder etter første injeksjon.

Sekundære mål inkluderer å evaluere hornhinneepitelhelbredelse, limbal stamcellemangel, konjunktival fibrose, betennelse på øyets overflate, synsskarphet, hornhinnetykkelse, behovet for ytterligere øyekirurgi og bruken av lokal immundempende behandling over en 12-måneders oppfølgingsperiode.

Pasienter vil bli nøye fulgt med regelmessige oftalmologiske undersøkelser, bildediagnostikk (inkludert anterior segment OCT), synsskarphetstesting og sikkerhetsvurderinger i opptil 12 måneder etter behandling. Den totale deltakelsesvarigheten for hver pasient er omtrent 13 måneder, og den totale studievarigheten forventes å være opptil 49 måneder.

Studien planlegger å inkludere mellom 12 og 21 evaluerbare pasienter, ved å bruke et to-trinns Simon-design for å tillate tidlig stopp hvis behandlingen ikke viser tilstrekkelig nytte.

Resultatene fra denne studien kan bidra til å avgjøre om subkonjunktival injeksjon av allogene mesenkymale stamceller er en sikker og lovende behandlingsmulighet for pasienter med de mest alvorlige formene for kjemiske brannskader i øyet.