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小児高悪性度神経膠腫および非定型奇形腫様横紋筋肉腫の再発または難治性小児患者の治療のためのガリウムマルトラート (GABRIEL)

2025年12月29日 更新者：Sarah Rumler

小児高悪性度神経膠腫および非定型奇形横紋筋肉腫の再発または難治性小児患者に対するガリウムマルトレートの第1相臨床試験

本研究では、再発または難治性非定型奇形横紋筋肉腫および悪性神経膠腫に対する試験薬、ガリウムマルトール酸塩（GaM）の副作用について、また、人が安全に摂取できるGaMの投与量について、より詳しく知りたいと考えています。 本研究の参加者全員が、まだ実験段階であり、米国食品医薬品局（FDA）の承認を受けていないGaMを投与されます。 この薬が人にどのような影響を与える可能性があるのか、すべての方法はわかっていません。 本研究からの情報が、将来、再発または難治性非定型奇形横紋筋肉腫および悪性神経膠腫に対するより良い治療法の開発に役立つことを願っています。

調査の概要

状態

まだ募集していません

条件

介入・治療

詳細な説明

我々は、ガリウムマルトラート（GaM）が、一次治療後に再発した、または一次治療に難治性のpHGGおよびATRTを有する小児患者の治療に安全に投与できると仮説を立てる。 これは、無増悪生存期間（PFS）および全生存期間（OS）によって測定される、患者における抗腫瘍活性として現れるであろう。

研究の種類

介入

入学 (推定)

15

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

  • 名前：Sarah Rumler, DO
  • 電話番号：414-266-2000
  • メール：srumler@mcw.edu

研究連絡先のバックアップ

  • 名前：MACC Fund Center Clinical Trials Office
  • メール：MACCcto@mcw.edu

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

適格基準：

  1. 標準的な医療行為の一部ではない研究関連手順の実施前に、被験者が将来の医療に不利益を被ることなくいつでも同意を取り消すことができることを理解した上で、自発的な文面による同意を得なければならない。
  2. 患者は、小児高悪性度神経膠腫（WHOグレード3または4、DMG/DIPGを含む）またはATRT（WHOグレード4）の事前組織学的診断、またはそのような腫瘍の分子学的特徴（第5版WHO腫瘍分類の第6巻中枢神経系腫瘍に基づく）を有していなければならない。

  3. 患者は、少なくとも以下を含むとみなされる腫瘍タイプに対する標準治療を受けたことが必要である：

    a. pHGG（DIPG/DIPGを含む）：最大限安全な切除、局所放射線療法。
    i. テモゾロミド、ベバシズマブ、またはロムスチンの追加は標準治療とみなされるが、適格基準の要件ではない。

    ii. 必要に応じて全ての病変領域を含む放射線療法部位の追加は標準治療とみなされるが、適格基準の要件ではない。

    b. ATRT：最大限安全な切除、放射線療法（局所または頭脊髄）、全国的に受け入れられているATRTレジメン（DFCI-ATRT、COG ACNS0334、またはMUV-ATRTなど）に基づく併用化学療法。

  4. 患者は、全ての事前抗癌療法の急性毒性作用から完全に回復しており、登録前に以下の事前抗癌療法からの最小期間を満たさなければならない。必要な期間後、数値的適格基準（例：血算基準）を満たす場合、患者は十分に回復したとみなされる。

    1. 細胞傷害性化学療法（全身投与または脳室内/髄腔内投与）または骨髄抑制が知られているその他の抗癌剤：細胞傷害性または骨髄抑制性化学療法の最終投与後21日以上（事前ニトロソウレア使用の場合は42日）。
    2. 骨髄抑制が知られていない抗癌剤（例：血小板数または絶対好中球数[ANC]の減少に関連しないもの）：最終投与後7日以上。
    3. 抗体：最終抗体投与の点滴後21日以上経過していること、かつ事前抗体療法に関連する毒性がグレード1以下に回復していること（本研究の目的上、ベバシズマブは抗体とみなされる）。
    4. コルチコステロイド：

    i. 事前療法に関連する免疫有害事象の修飾に使用された場合、最終コルチコステロイド投与後14日以上経過していること。

    ii. 腫瘍浮腫または頭蓋内圧亢進に関連する症状管理に使用される場合、患者は7日以上安定したコルチコステロイド投与量であること。

    e. 造血増殖因子：長時間作用型増殖因子（例：ペグフィルグラスチム）の最終投与後14日以上、または短時間作用型増殖因子の場合は7日以上。

    f. 自家幹細胞注入（ブースト注入を含む）：42日以上経過していること。
    g. 細胞療法：あらゆるタイプの細胞療法（例：改変T細胞、ナチュラルキラー[NK]細胞、樹状細胞）の完了後42日以上経過していること。
    h. 放射線療法（XRT）/外部照射（陽子線を含む）：局所XRT後14日以上、全脳または頭脊髄XRT後30日以上経過していること。

  5. 患者は、高悪性度神経膠腫（59）、DIPG（60）、または髄芽腫その他髄膜播種性腫瘍（ATRT用）（61）のRAPNOで定義される治療反応評価が可能な測定可能な疾患を有していなければならない。これにはMRI評価と臨床因子が組み込まれている。
    測定可能な疾患がない場合、再発疾患の病理学的確認（例：陽性脳脊髄液細胞診）が必要である。
  6. 男性または女性の被験者は0〜17歳でなければならない。
  7. ランシー/カルノフスキー全身状態スコア50以上（付録1参照）。
    麻痺により車椅子使用の被験者は、車椅子に座っている状態で「歩行可能」とみなされる。

  8. 患者は、以下の証拠に基づく十分な骨髄機能を有していなければならない：

    1. 絶対好中球数（ANC）＞1,000/μL（研究薬投与1週間以内に増殖因子を中止して安定していること）。
    2. ヘモグロビン＞8 g/dL。
    3. 血小板数＞100,000/μL（1週間以内の輸血なし）。

  9. 患者は、以下の検査値に基づく十分な肝機能および腎機能を有していなければならない：

    1. ALT ≦ 2 × ULN
    2. AST ≦ 2 × ULN
    3. アルカリホスファターゼ ≦ 2 × ULN
    4. 総ビリルビン ≦ 2 × ULN
    5. 十分な腎機能（ベッドサイドシュワルツ式で計算したeGFR ＞60 mL/min/1.72m²で定義）
  10. 患者は液体（懸濁液）薬剤を飲み込めるか、または薬剤投与のための経鼻胃管または胃チューブを留置していること。

  11. 女性被験者は以下のいずれかを満たさなければならない：

    1. 初経前であること、または
    2. 被験者が妊娠可能な場合、同意書署名時から研究薬最終投与後21日まで、2つの受容可能な避妊法（併用する場合、以下のうち2つを使用：殺精子剤付きペッサリー、殺精子剤付き子宮頸管キャップ、避妊用スポンジ、男性または女性用コンドーム、ホルモン避妊薬）を実施することに同意する、または
    3. 被験者の好ましい通常の生活様式と一致する場合、真の禁欲を実施することに同意する。
      （周期的禁欲[例：カレンダー法、排卵期法、症状温熱法、排卵後法]および膣外射精は受容可能な避妊法ではない。）

  12. 父親となる可能性のある男性被験者は以下のいずれかに同意しなければならない：

    1. 研究期間全体および研究薬最終投与後60暦日まで効果的なバリア避妊を実施すること、または
    2. 被験者の好ましい通常の生活様式と一致する場合、真の禁欲を実施することに同意する。
      （周期的禁欲[例：カレンダー法、排卵期法、症状温熱法、排卵後法]および膣外射精は受容可能な避妊法ではない。）
  13. 経口鉄剤サプリメントまたは鉄キレート剤を服用している患者は、これらの薬剤がGaMの有効性に影響を与える可能性があるため、GaM開始の少なくとも1週間前にこれらの薬剤を中止しなければならない。
    GaMと他の併用薬剤との薬物相互作用は報告されていない。

除外基準：

  1. 12ヶ月以内に診断された他の活動性悪性疾患の存在。
  2. 適格基準（セクション4.5.2.1）に記載された期間に定義されるように、事前療法から適切に回復していないこと。
  3. ガリウム系薬剤に対する既知の過敏症または不耐性。
  4. 細胞傷害性化学療法の併用は許可されない。
  5. 不安定または重度の併存疾患（重度の心疾患、腎不全、管理不良の糖尿病、重度の肺疾患など）。
  6. 間質性肺疾患の既往、緩徐進行性呼吸困難および非生産性咳嗽の既往、サルコイドーシス、珪肺症、特発性肺線維症、肺過敏性肺炎、または症状のある胸水。
  7. 外科的処置および放射線療法を含む全ての標準治療を完了していない患者。
  8. 経口薬剤の服用が不可能なこと。
  9. 妊娠中または授乳中の患者。
  10. 試験責任医師の判断により、患者が試験参加に不適切とみなされるあらゆる状態を有する患者。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ガリウムマルトラート (GaM) 群
単剤GaM試験、単群
薬：ガリウム マルトレート
経口低分子鉄模倣剤

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
GaM耐性
時間枠：GaM治療開始からGaM治療終了後30日まで
NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 6.0を使用し、小児患者における経口GaMの特定用量への耐容性を、有害事象のグレーディングおよびGaMへの帰属評価によって特定する。
GaM治療開始からGaM治療終了後30日まで
RP2D
時間枠：GaM治療開始からGaM治療終了後30日まで
NCI有害事象共通用語基準（CTCAE）バージョン6.0を使用して、経口ガリウムマルトレートのMTD、推奨第2相用量（RP2D）、安全性および毒性を定義する。
GaM治療開始からGaM治療終了後30日まで
GaM PKレベル
時間枠：GaM治療開始時からGaM治療開始後6か月まで（6か月間の治療を完了した参加者に対して）。
小児患者における薬物動態パラメータを計算するために、複数の時間点で血清ガリウム濃度を測定する
GaM治療開始時からGaM治療開始後6か月まで（6か月間の治療を完了した参加者に対して）。

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
疾患反応
時間枠：最初の8サイクルは8週間ごと（つまり、サイクル3、5、7の前）、その後は治療完了まで12週間ごと（つまり、サイクル10、13、16などの前）に、疾患の進行または研究からの除外によりGaMを実施します。
小児高悪性度神経膠腫、びまん性本質性橋膠腫、髄芽腫およびその他の髄膜播種性腫瘍に対する小児神経腫瘍学反応評価（RAPNO）のコンセンサス勧告に基づいて評価された、再発または再燃したHGGおよびATRTの大きさの放射線学的安定化、改善、または進行を文書化します。
最初の8サイクルは8週間ごと（つまり、サイクル3、5、7の前）、その後は治療完了まで12週間ごと（つまり、サイクル10、13、16などの前）に、疾患の進行または研究からの除外によりGaMを実施します。
生存
時間枠：GaM治療開始からGaM治療完了後12か月まで。
PFSおよびOSを決定するための文書生存時間。
GaM治療開始からGaM治療完了後12か月まで。
生活の質に関する患者報告アウトカム
時間枠：GaM治療開始からGaM治療完了後12か月まで
小児患者（PROMIS®）における検証済みの生活の質測定を用いた生活の質アウトカムの文書化
GaM治療開始からGaM治療完了後12か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Sarah Rumler

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年5月15日

一次修了 (推定)

2030年11月15日

研究の完了 (推定)

2031年5月15日

試験登録日

最初に提出

2025年12月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2025年12月29日

最初の投稿 (実際)

2026年1月9日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月9日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年12月29日

最終確認日

2025年12月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • IIT-Rumler-GABRIEL

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

病変の測定（脳/脊髄の磁気共鳴画像（MRI）から得られるもの）、有害事象の記述およびグレーディング（CTCAE V5で定義されている、血液検査、生化学検査、肝機能検査、肺機能検査、心電図など、被験者の安全性と健康状態を評価するために必要な検査を含む）、生活の質に関するアンケートデータ、生存期間、およびPK/バイオマーカー情報 PKデータに関しては、被験者から以下のタイムポイントで血液サンプルを採取し、血清ガリウム濃度を測定します：投与開始日の投与前、投与後0.5時間、1時間、2時間、4時間、8時間、24時間。追加のタイムポイントには、サイクル1の15日目、および各後続サイクルの1日目のトラフ（つまり、その日の試験薬投与直前）が含まれます。

IPD 共有時間枠

少なくとも年1回、またはプロトコル変更、募集詳細、または修正の変更があった場合はそれより早く。

IPD 共有アクセス基準

データに対して制限を設けず、中間結果が利用可能になり次第、速やかに保管・公開する予定です。

論文を受理する学術誌によっては、これらのデータにエンバーゴ（公開猶予期間）が設けられる可能性があります。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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