閉塞性肥大型心筋症治療における心筋エネルギー回復 (MERIT HCM)
閉塞性肥大型心筋症の治療における心筋エネルギー回復
肥大型心筋症(HCM)は最も一般的な遺伝性心疾患であり、心筋が厚くなり、心臓からの血流を妨げる可能性があります。 この状態は、心筋におけるエネルギー喪失の慢性的な状態と関連しています。
最近まで、新しい種類の薬剤(心筋ミオシン阻害薬)が導入され、心筋タンパク質(サルコメア)を直接標的として収縮力を低下させ、心臓からの血流の閉塞を緩和します。 臨床試験では、この種類の薬剤が身体能力と患者の症状を著しく改善することが示されていますが、小規模な公表された研究に基づくと、この改善が心臓内の基本的なエネルギーバランスを回復させることで達成されるかどうかはまだ不明です。
私たちの研究は、この質問に答え、血流閉塞を伴うHCM集団(閉塞性HCMとも呼ばれる)におけるこの種類の薬剤の使用の機序的洞察を証明することを目的としており、各参加者の心臓エネルギースコア(特にPCr/ATP比として知られる)を正確に測定する特殊な非侵襲的MRI技術を使用します。 私たちの目的は、閉塞性HCM患者がこの薬物療法によってエネルギースコアがどのように影響を受け、時間とともに改善するかを明らかにすることです。 もし肯定的であれば、この発見は、PCr/ATP比を治療反応を監視し、将来の患者に対する個別化投与戦略を決定するための重要な客観的生物マーカーとして使用することを確立する可能性があります。
調査の概要
状態
条件
研究の種類
入学 (推定)
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
説明
対象基準:
- 18歳以上であり、かつ
- 重度の高血圧や弁膜症などの異常な負荷状態のみでは説明できない、確認された肥大型心筋症(oHCM)の診断を有すること
- 安静時または負荷時に左室流出路(LVOT)最大圧較差が50mmHg以上、ニューヨーク心臓協会(NYHA)機能分類IIまたはIIIの症状、かつ基準左室駆出率(LVEF)が55%以上を示すことで、マバカムテン療法の適応を満たすこと
除外基準:
- 心臓アミロイドーシスやファブリー病などのHCM類似疾患
- 過去6か月以内に中隔切除術(心筋切除術またはアブレーション)を受けた場合
- マバカムテンに対する禁忌(例:基準LVEF<55%、妊娠中/授乳中)がある場合
- 非適合金属インプラントの保有や重度の閉所恐怖症など、心臓MRIを安全に受けられない場合
研究計画
研究はどのように設計されていますか?
デザインの詳細
この研究は何を測定していますか?
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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PCr/ATP比の平均変化
時間枠:24週間
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主な目的は、専門的なMRIスキャンによる「エネルギースコア」(PCr/ATP)を測定することで、閉塞性肥大型心筋症患者の心筋エネルギー量がマバカムテン療法(心筋ミオシン阻害薬)によって有意に改善されるかどうかを判断することです。
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24週間
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (推定)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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