Restauración Energética del Miocardio en el Tratamiento de la Miocardiopatía Hipertrófica Obstructiva (MERIT HCM)
Restauración Energética Miocárdica en el Tratamiento de la Miocardiopatía Hipertrófica Obstructiva
La miocardiopatía hipertrófica (MCH) es la enfermedad cardíaca hereditaria más común, en la que los músculos del corazón pueden engrosarse hasta el punto de obstruir el flujo sanguíneo que sale del corazón. Esta condición está asociada con un estado crónico de pérdida de energía en el músculo cardíaco.
Hasta hace poco, se ha introducido una nueva clase de medicamentos (inhibidores de la miosina cardíaca) que actúan directamente sobre las proteínas del músculo cardíaco (sarcómeros) para reducir la fuerza de contracción y aliviar la obstrucción del flujo sanguíneo que sale del corazón. Si bien los ensayos clínicos han demostrado que esta clase de medicamentos mejora significativamente la capacidad física y los síntomas del paciente, aún no está claro, según estudios publicados a pequeña escala, si esta mejora se logra al restaurar el equilibrio energético fundamental dentro del corazón.
Nuestro estudio de investigación tiene como objetivo responder a esta pregunta y demostrar los conocimientos mecanísticos del uso de esta clase de medicamentos en la población con MCH con obstrucción del flujo sanguíneo (también conocida como MCH obstructiva) mediante el uso de una técnica especializada de resonancia magnética no invasiva que mide con precisión la puntuación de energía cardíaca (específicamente conocida como la relación PCr/ATP) en cada participante. Nuestro objetivo es determinar cómo un paciente con MCH obstructiva ve afectadas sus puntuaciones de energía y cómo mejoran con el tiempo con esta terapia farmacológica. Si es positivo, este hallazgo podría establecer el uso de la relación PCr/ATP como un biomarcador objetivo crucial para monitorear la respuesta terapéutica e informar estrategias de dosificación personalizadas para el paciente en el futuro.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Al menos 18 años de edad y
- Tener un diagnóstico confirmado de oHCM que no se explique únicamente por condiciones de carga anormales, como hipertensión significativa o enfermedad valvular
- Calificar para la terapia con mavacamten al presentar un gradiente máximo del tracto de salida del ventrículo izquierdo (LVOT) de ≥ 50 mmHg en reposo o con provocación, síntomas de clase funcional II o III de la New York Heart Association (NYHA) y una fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF) basal de ≥ 55%
Criterios de exclusión:
- Fenocopias de HCM, como amiloidosis cardíaca o enfermedad de Fabry
- Haber sido sometido a una terapia de reducción del septo (miectomía o ablación) en los 6 meses anteriores
- Cualquier contraindicación para mavacamten (por ejemplo, LVEF basal < 55%, embarazo/lactancia)
- Incapacidad para someterse de manera segura a una resonancia magnética cardíaca, como tener implantes metálicos no compatibles o claustrofobia grave
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio medio en la relación PCr/ATP
Periodo de tiempo: 24 semanas
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El objetivo principal es determinar si la terapia con mavacamten (inhibidor de la miosina cardíaca) mejora significativamente los niveles de energía del músculo cardíaco de los pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva, medidos mediante la "puntuación de energía" (PCr/ATP) en una resonancia magnética especializada.
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
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Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
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- 367806
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Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
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