Myokardiális Energiahelyreállítás az Obstruktív Hypertrophiás Kardiomyopathia Kezelésében (MERIT HCM)
A miokardiális energetikai helyreállítás az obstruktív hypertrophiás kardiomyopathia kezelésében
A hypertrophiás kardiomyopathia (HCM) a leggyakoribb örökletes szívbetegség, amelyben a szívizom annyira megvastagodhat, hogy akadályozza a vér áramlását a szívből. Ez az állapot a szívizom krónikus energiaveszteségi állapotával jár együtt.
Nemrégiben bevezettek egy új gyógyszerosztályt (kardiális miozin-gátlók), amelyek közvetlenül a szívizom fehérjéire (szarkomérokra) hatva csökkentik az összehúzódás erejét és enyhítik a véráramlás akadályozását a szívből. Bár a klinikai vizsgálatok kimutatták, hogy ez a gyógyszerosztály jelentősen javítja a fizikai teljesítőképességet és a betegtüneteket, a kis lélegzetű, publikált tanulmányok alapján még mindig nem világos, hogy ez a javulás a szív alapvető energiaegyensúlyának helyreállításán keresztül valósul-e meg.
Kutatásunk célja, hogy választ adjon erre a kérdésre és mechanisztikus betekintést nyújtson ennek a gyógyszerosztálynak a véráramlási akadályozással rendelkező HCM-populációban (más néven obstruktív HCM) történő alkalmazására, egy speciális, nem invazív MRI-technika segítségével, amely pontosan méri az egyes résztvevők szívenergia-pontszámát (konkrétan a PCr/ATP-arányt). Célunk annak meghatározása, hogy az obstruktív HCM-ben szenvedő betegek energia-pontszáma hogyan változik és javul idővel ezzel a gyógyszeres terápiával. Ha pozitív, ez a megállapítás megalapozhatja a PCr/ATP-arány használatát, mint kulcsfontosságú, objektív biomarkert a terápiás válasz monitorozásához és a személyre szabott adagolási stratégiák meghatározásához a betegek számára a jövőben.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevonási kritériumok:
- legalább 18 éves kor és
- Igazolt oHCM diagnózissal rendelkezik, amelyet nem magyaráznak kizárólag abnormális terhelési feltételek, mint például jelentős hypertonia vagy billentyűbetegség
- Jogosult mavacamten kezelésre azáltal, hogy a nyugalomban vagy provokáció során legalább 50 mmHg-os csúcselértéket mutat a bal kamrai kimeneti úti (LVOT) gradiense, New York-i Szív Szövetség (NYHA) funkcionális II. vagy III. osztályú tünetek, valamint legalább 55%-os alapvonali bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) alapján
Kizárási kritériumok:
- HCM fenokópiák, mint például szív amyloidosis vagy Fabry-betegség
- Átment szeptális redukciós kezelésen (myectomia vagy abláció) az előző 6 hónapban
- Bármilyen ellenjavallat a mavacamtenre (pl. alapvonali LVEF < 55%, terhesség/szoptatás)
- Nem képes biztonságosan szívmágneses rezonanciás (MRI) vizsgálatra, például nem kompatibilis fém implantátumok vagy súlyos klausztrofóbia miatt
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A PCr/ATP arány átlagos változása
Időkeret: 24 hét
|
A fő cél annak meghatározása, hogy a mavacamten terápia (kardiális miozin gátló) szignifikánsan javítja-e az obstruktív hypertrophiás kardiomyopathiás betegek szívizom-energia szintjét, amit a "energia pontszám" (PCr/ATP) mér egy specializált MRI vizsgálaton.
|
24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Becsült)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 367806
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .