Myocardiale energetische herstel bij de behandeling van obstructieve hypertrofische cardiomyopathie (MERIT HCM)

Hypertrofische cardiomyopathie (HCM) is de meest voorkomende erfelijke hartaandoening, waarbij de hartspieren zo kunnen verdikken dat ze de bloedstroom uit het hart belemmeren. Deze aandoening wordt geassocieerd met een chronische staat van energieverlies in de hartspier.

Tot voor kort is er een nieuwe klasse medicatie (cardiale myosine-remmers) geïntroduceerd die direct de hartspiereiwitten (sarcomeren) aanpakken om de contractiekracht te verminderen en de obstructie van de bloedstroom uit het hart te verlichten. Hoewel klinische onderzoeken hebben aangetoond dat deze klasse medicatie de fysieke capaciteit en patiëntsymptomen aanzienlijk verbetert, is het op basis van kleinschalige gepubliceerde studies nog steeds onduidelijk of deze verbetering wordt bereikt door het herstellen van de fundamentele energiebalans in het hart.

Onze onderzoeksstudie heeft tot doel deze vraag te beantwoorden en mechanistische inzichten te bewijzen van het gebruik van deze klasse medicatie bij de HCM-populatie met bloedstroomobstructie (ook wel obstructieve HCM genoemd) door gebruik te maken van een gespecialiseerde niet-invasieve MRI-techniek die nauwkeurig de hartenergiescore meet (specifiek bekend als de PCr/ATP-ratio) bij elke deelnemer. Ons doel is om te bepalen hoe een patiënt met obstructieve HCM zijn/haar energiescores beïnvloed ziet en hoe deze in de loop van de tijd verbeteren met deze medicatietherapie. Als dit positief is, zou deze bevinding het gebruik van de PCr/ATP-ratio kunnen vestigen als een cruciale, objectieve biomarker voor het monitoren van de therapeutische respons en het informeren van gepersonaliseerde doseringsstrategieën voor patiënten in de toekomst.