Ripristino Energetico Miocardico nel Trattamento della Cardiomiopatia Ipertrofica Ostruttiva (MERIT HCM)
La Cardiomiopatia Ipertrofica (HCM) è la condizione cardiaca ereditaria più comune, in cui i muscoli del cuore possono ispessirsi fino al punto di ostruire il flusso sanguigno dal cuore. Questa condizione è associata a uno stato cronico di perdita di energia nel muscolo cardiaco.
Fino a poco tempo fa, è stata introdotta una nuova classe di farmaci (inibitori della miosina cardiaca) che agiscono direttamente sulle proteine del muscolo cardiaco (sarcomeri) per ridurre la forza di contrazione e alleviare l'ostruzione del flusso sanguigno dal cuore. Sebbene gli studi clinici abbiano dimostrato che questa classe di farmaci migliora significativamente la capacità fisica e i sintomi del paziente, non è ancora chiaro, sulla base di studi pubblicati su piccola scala, se questo miglioramento sia ottenuto ripristinando il fondamentale equilibrio energetico all'interno del cuore.
Il nostro studio di ricerca mira a rispondere a questa domanda e a dimostrare i meccanismi d'azione dell'uso di questa classe di farmaci nella popolazione con HCM e ostruzione del flusso sanguigno (altrimenti nota come HCM ostruttiva) utilizzando una tecnica di risonanza magnetica non invasiva specializzata che misura accuratamente il punteggio energetico del cuore (specificamente noto come rapporto PCr/ATP) in ogni partecipante. Il nostro obiettivo è determinare come i punteggi energetici di un paziente con HCM ostruttiva vengano influenzati e migliorino nel tempo con questa terapia farmacologica. Se positivo, questo risultato potrebbe stabilire l'uso del rapporto PCr/ATP come biomarcatore oggettivo cruciale per monitorare la risposta terapeutica e informare strategie di dosaggio personalizzate per i pazienti in futuro.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- almeno 18 anni di età e
- Avere una diagnosi confermata di oHCM che non sia spiegata esclusivamente da condizioni di carico anomale come ipertensione significativa o malattia valvolare
- Qualificarsi per la terapia con mavacamten mostrando un gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) di picco ≥ 50mmHg a riposo o con provocazione, sintomi di classe funzionale II o III della New York Heart Association (NYHA) e una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) basale ≥ 55%
Criteri di esclusione:
- Fenocopie di HCM come amiloidosi cardiaca o malattia di Fabry
- Aver subito una terapia di riduzione settale (miectomia o ablazione) nei 6 mesi precedenti
- Qualsiasi controindicazione al mavacamten (es. LVEF basale < 55%, gravidanza/allattamento)
- Incapacità di sottoporsi in sicurezza a una risonanza magnetica cardiaca, come avere impianti metallici non compatibili o claustrofobia grave
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Variazione media del rapporto PCr/ATP
Lasso di tempo: 24 settimane
|
L'obiettivo principale è determinare se la terapia con mavacamten (inibitore della miosina cardiaca) migliori significativamente i livelli energetici del muscolo cardiaco nei pazienti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, misurati tramite il "punteggio energetico" (PCr/ATP) in una risonanza magnetica specializzata.
|
24 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
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Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 367806
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