Przywrócenie Energetyki Mięśnia Sercowego w Leczeniu Obstrukcyjnej Kardiomiopatii Przerostowej (MERIT HCM)
Przywrócenie Energetyki Mięśnia Sercowego w Leczeniu Przerostowej Kardiomiopatii Zaporowej
Kardiomiopatia przerostowa (HCM) to najczęstsza dziedziczna choroba serca, w której mięśnie serca mogą pogrubieć do tego stopnia, że utrudniają przepływ krwi z serca. Stan ten związany jest z chronicznym stanem utraty energii w mięśniu sercowym.
Do niedawna wprowadzono nową klasę leków (inhibitory miozyny sercowej), które bezpośrednio oddziałują na białka mięśnia sercowego (sarkomery), aby zmniejszyć siłę skurczu i złagodzić utrudnienie przepływu krwi z serca. Chociaż badania kliniczne wykazały, że ta klasa leków znacząco poprawia wydolność fizyczną i objawy pacjentów, na podstawie opublikowanych badań na małą skalę wciąż nie jest jasne, czy ta poprawa jest osiągana poprzez przywrócenie fundamentalnej równowagi energetycznej w sercu.
Nasze badanie ma na celu odpowiedź na to pytanie i udowodnienie mechanistycznych aspektów stosowania tej klasy leków w populacji HCM z utrudnieniem przepływu krwi (zwanym również obturacyjnym HCM) przy użyciu specjalistycznej nieinwazyjnej techniki MRI, która dokładnie mierzy wynik energetyczny serca (szczególnie znany jako stosunek PCr/ATP) u każdego uczestnika. Naszym celem jest określenie, jak u pacjenta z obturacyjnym HCM wpływa na jego wyniki energetyczne i jak poprawiają się one w czasie dzięki tej terapii lekowej. Jeśli wynik będzie pozytywny, to odkrycie może ustanowić stosunek PCr/ATP jako kluczowy, obiektywny biomarker do monitorowania odpowiedzi terapeutycznej i informowania o spersonalizowanych strategiach dawkowania dla pacjentów w przyszłości.
Przegląd badań
Status
Warunki
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
- wiek co najmniej 18 lat oraz
- potwierdzone rozpoznanie oHCM, które nie jest wyłącznie wyjaśnione przez nieprawidłowe warunki obciążenia, takie jak istotne nadciśnienie lub choroba zastawkowa
- kwalifikacja do terapii mawakamtenem poprzez wykazanie szczytowego gradientu lewokomorowej drogi odpływu (LVOT) ≥ 50 mmHg w spoczynku lub po prowokacji, objawów w klasie czynnościowej II lub III według Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego (NYHA) oraz wyjściowej frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) ≥ 55%
Kryteria wyłączenia:
- fenokopie HCM, takie jak amyloidoza serca lub choroba Fabry'ego
- przebyta terapia redukcji przegrody (miektomia lub ablacja) w ciągu poprzednich 6 miesięcy
- jakiekolwiek przeciwwskazania do mawakamtenu (np. wyjściowa LVEF < 55%, ciąża/karmienie piersią)
- niemożność bezpiecznego przeprowadzenia rezonansu magnetycznego serca, np. z powodu niezgodnych implantów metalowych lub ciężkiej klaustrofobii
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Średnia zmiana stosunku PCr/ATP
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Głównym celem jest określenie, czy terapia mawakamtenem (inhibitorem miozyny sercowej) znacząco poprawia poziomy energii mięśnia sercowego u pacjentów z przerostową kardiomiopatią zaporową, mierzone za pomocą „wyniku energetycznego” (PCr/ATP) w specjalistycznym badaniu rezonansu magnetycznego.
|
24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Szacowany)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 367806
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Kardiomiopatia przerostowa (HCM)
-
Shanghai Zhongshan HospitalRekrutacyjny
-
Shanghai East HospitalJeszcze nie rekrutacja
-
Rennes University HospitalJeszcze nie rekrutacja
-
Chinese Academy of Medical Sciences, Fuwai HospitalAktywny, nie rekrutującyHCM – kardiomiopatia przerostowaChiny
-
Oregon Health and Science UniversityCytokinetics; Saint Lukes Hospital Mid America Heart InstituteRekrutacyjnyKardiomiopatia przerostowa (HCM)Stany Zjednoczone
-
University of ManchesterJeszcze nie rekrutacjaKardiomiopatia przerostowa (HCM)Zjednoczone Królestwo
-
Central State Medical AcademyFederal State Budgetary Institution, V. A. Almazov Federal North-West Medical...Rejestracja na zaproszenieKardiomiopatia przerostowa (HCM)Rosja
-
University of ManchesterRekrutacyjnyKardiomiopatia przerostowa (HCM)Zjednoczone Królestwo
-
Deutsches Herzzentrum MuenchenRekrutacyjnyNiewydolność serca | Kardiomiopatia przerostowa (HCM) | RASopatiaNiemcy
-
UltraSightZakończonyEchokardiografia | Kardiomiopatia przerostowa (HCM) | Obrazowanie serca | Kardiomiopatia zaporowa, przerostowa | MavacamtenStany Zjednoczone