心肌能量恢复在梗阻性肥厚型心肌病治疗中的应用 (MERIT HCM)
2025年12月29日 更新者：Wei Jun How、University of Manchester
心肌能量恢复在治疗梗阻性肥厚型心肌病中的应用
肥厚型心肌病（HCM）是最常见的遗传性心脏病，其中心脏肌肉可能增厚至阻碍血液从心脏流出的程度。 这种情况与心肌能量损失的慢性状态有关。
直到最近，一类新药物（心肌肌球蛋白抑制剂）被引入，直接针对心脏肌肉蛋白质（肌节）以减少收缩力并缓解血液从心脏流出的阻塞。 虽然临床试验显示这类药物显著提高了身体能力和患者症状，但基于小规模已发表的研究，尚不清楚这种改善是否通过恢复心脏内的基本能量平衡来实现。
我们的研究旨在通过使用一种专门的非侵入性MRI技术，精确测量每位参与者的心脏能量评分（具体称为PCr/ATP比值），来回答这个问题并证明这类药物在有血流阻塞的HCM人群（也称为阻塞性HCM）中使用的机制见解。 我们的目标是确定患有阻塞性HCM的患者的能量评分如何受到影响，并随着时间的推移通过这种药物治疗得到改善。 如果结果积极，这一发现可能确立PCr/ATP比值作为监测治疗反应和为未来患者制定个性化剂量策略的关键、客观生物标志物。
研究概览
地位
尚未招聘
条件
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
20
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
该队列由诊断为有症状的梗阻性肥厚型心肌病 (oHCM) 的成人组成，这些患者在临床上符合条件并计划开始使用 mavacamten 进行治疗。
描述
纳入标准：
- 年龄至少18岁，且
- 确诊为梗阻性肥厚型心肌病（oHCM），且不能仅由异常负荷条件（如严重高血压或瓣膜病）解释
- 符合mavacamten治疗资格，表现为静息或激发状态下左心室流出道（LVOT）峰值梯度≥50mmHg，纽约心脏协会（NYHA）功能分级II或III级症状，且基线左心室射血分数（LVEF）≥55%
排除标准：
- HCM表型类似疾病，如心脏淀粉样变性或法布里病
- 在过去6个月内接受过室间隔减容治疗（心肌切除术或消融术）
- 对mavacamten有任何禁忌症（例如，基线LVEF＜55%、妊娠/哺乳期）
- 无法安全进行心脏磁共振成像（MRI），如存在不兼容的金属植入物或严重幽闭恐惧症
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
PCr/ATP比率的平均变化
大体时间：24周
|
主要目标是确定mavacamten疗法（心肌肌球蛋白抑制剂）是否能显著改善梗阻性肥厚型心肌病患者的心肌能量水平，通过专业MRI扫描中的“能量评分”（PCr/ATP）进行测量。
|
24周
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年4月30日
初级完成 (估计的)
2028年4月1日
研究完成 (估计的)
2028年4月1日
研究注册日期
首次提交
2025年12月29日
首先提交符合 QC 标准的
2025年12月29日
首次发布 (估计的)
2026年1月12日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2026年1月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月29日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
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