Myokardiell Energetisk Restaurering i Behandlingen av Obstruktiv Hypertrofisk Kardiomyopati (MERIT HCM)

Hypertrofisk kardiomyopati (HCM) är den vanligaste ärftliga hjärtsjukdomen, där hjärtmuskeln kan förtjockas så mycket att den hindrar blodflödet ut ur hjärtat. Detta tillstånd är förknippat med ett kroniskt tillstånd av energiförlust i hjärtmuskeln.

Fram till nyligen har en ny klass av mediciner (hjärtmyosin-hämmare) introducerats för att direkt rikta in sig på hjärtmuskelproteiner (sarkomerer) för att minska kontraktionsstyrkan och lindra hindringen av blodflödet ut ur hjärtat. Även om kliniska prövningar har visat att denna klass av mediciner avsevärt förbättrar fysisk kapacitet och patientsymptom, är det fortfarande oklart, baserat på småskaliga publicerade studier, om denna förbättring uppnås genom att återställa den grundläggande energibalansen i hjärtat.

Vår forskningsstudie syftar till att besvara denna fråga och bevisa mekanistiska insikter om användningen av denna klass av mediciner i HCM-populationen med blodflödeshinder (även känd som obstruktiv HCM) genom att använda en specialiserad icke-invasiv MRI-teknik som noggrant mäter hjärtats energipoäng (särskilt känt som PCr/ATP-kvoten) hos varje deltagare. Vårt mål är att fastställa hur en patient med obstruktiv HCM påverkas av sina energipoäng och förbättras över tiden med denna medicinering. Om positiva, kunde detta fynd etablera användningen av PCr/ATP-kvoten som en avgörande, objektiv biomarkör för övervakning av terapeutiskt svar och informera om personliga doseringsstrategier för patienter i framtiden.