Myokardisen Energetiikan Palauttaminen Obstruktiivisen Hypertrofisen Kardiomyopatian Hoidossa (MERIT HCM)

Hypertrofinen kardiomyopatia (HCM) on yleisin perinnöllinen sydänsairaus, jossa sydänlihakset paksuuntuvat niin paljon, että ne voivat estää veren virtaamisen sydämestä ulos. Tämä tila liittyy sydänlihaksen krooniseen energian menetykseen.

Vasta äskettäin on otettu käyttöön uudenlainen lääkeryhmä (sydänmyosiinin estäjät), jotka kohdistuvat suoraan sydänlihasproteiineihin (sarkomeereihin) vähentääkseen supistusvoimaa ja lievittääkseen veren virtauksen estymistä sydämestä ulos. Vaikka kliiniset tutkimukset ovat osoittaneet, että tämä lääkeryhmä parantaa merkittävästi fyysistä kapasiteettia ja potilaan oireita, pienten julkaistujen tutkimusten perusteella ei vielä ole selvää, saavutetaanko tämä parannus palauttamalla sydämen perusenergiatasapaino.

Tutkimuksemme tavoitteena on vastata tähän kysymykseen ja todentaa tämän lääkeryhmän käytön mekanistiset näkökohdat HCM-potilailla, joilla on verenvirtauksen estymä (tunnetaan myös obstruktiivisena HCM:nä), käyttämällä erikoistunutta ei-invasiivista MRI-tekniikkaa, joka mittaa tarkasti kunkin osallistujan sydämen energiapisteytystä (erityisesti tunnettuna PCr/ATP-suhteena). Tavoitteenamme on määrittää, kuinka obstruktiivisen HCM:n omaavan potilaan energiapisteytys muuttuu ja paranee ajan myötä tällä lääkehoidolla. Jos tulokset ovat positiivisia, tämä löydös voisi vakiinnuttaa PCr/ATP-suhteen käytön ratkaisevana, objektiivisena biomarkkerina terapeuttisen vastauksen seurantaan ja henkilökohtaisten annostelustrategioiden kehittämiseen potilaille tulevaisuudessa.