Restauração Energética do Miocárdio no Tratamento da Cardiomiopatia Hipertrófica Obstrutiva (MERIT HCM)
Restauração Energética Miocárdica no Tratamento da Cardiomiopatia Hipertrófica Obstrutiva
A Miocardiopatia Hipertrófica (MCH) é a condição cardíaca hereditária mais comum, em que os músculos do coração podem engrossar ao ponto de obstruir o fluxo sanguíneo para fora do coração. Esta condição está associada a um estado crónico de perda de energia no músculo cardíaco.
Até há pouco tempo, foi introduzida uma nova classe de medicação (inibidores da miosina cardíaca) que atua diretamente nas proteínas do músculo cardíaco (sarcómeros) para reduzir a força de contração e aliviar a obstrução do fluxo sanguíneo para fora do coração. Embora os ensaios clínicos tenham mostrado que esta classe de medicação melhora significativamente a capacidade física e os sintomas dos pacientes, ainda não é claro, com base em estudos publicados de pequena escala, se esta melhoria é alcançada através da restauração do equilíbrio energético fundamental no coração.
O nosso estudo de investigação visa responder a esta questão e comprovar os conhecimentos mecanísticos da utilização desta classe de medicação na população com MCH com obstrução do fluxo sanguíneo (também conhecida como MCH obstrutiva), utilizando uma técnica de ressonância magnética não invasiva especializada que mede com precisão o nível de energia do coração (especificamente conhecido como relação PCr/ATP) em cada participante. O nosso objetivo é determinar como um doente com MCH obstrutiva tem os seus níveis de energia afetados e melhorados ao longo do tempo com esta terapia medicamentosa. Se positivo, esta descoberta poderá estabelecer a utilização da relação PCr/ATP como um biomarcador objetivo crucial para monitorizar a resposta terapêutica e informar estratégias de dosagem personalizadas para doentes no futuro.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Ter pelo menos 18 anos de idade e
- Ter um diagnóstico confirmado de oHCM que não seja explicado apenas por condições de carga anormais, como hipertensão significativa ou doença valvular
- Qualificar-se para terapia com mavacamten ao exibir um gradiente máximo do Trato de Saída do Ventrículo Esquerdo (LVOT) de ≥ 50mmHg em repouso ou com provocação, sintomas da classe funcional II ou III da New York Heart Association (NYHA), e uma Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo (LVEF) basal de ≥ 55%
Critérios de Exclusão:
- Fenocópias de HCM, como amiloidose cardíaca ou doença de Fabry
- Ter sido submetido a uma terapia de redução septal (miectomia ou ablação) nos 6 meses anteriores
- Quaisquer contraindicações para mavacamten (por exemplo, LVEF basal < 55%, gravidez/amamentação)
- Incapacidade de realizar com segurança uma ressonância magnética cardíaca, como ter implantes metálicos não compatíveis ou claustrofobia grave
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração média na proporção PCr/ATP
Prazo: 24 semanas
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O principal objetivo é determinar se a terapêutica com mavacamten (inibidor da miosina cardíaca) melhora significativamente os níveis de energia do músculo cardíaco de doentes com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva, conforme medido pela "pontuação de energia" (PCr/ATP) numa ressonância magnética especializada.
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimado)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 367806
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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