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HID-HSCT対IST:SAAの第一選択治療として

重症再生不良性貧血の第一選択治療としてのHLAハプロ同一造血幹細胞移植と免疫抑制療法の非無作為化比較試験

この研究は、実際の臨床コホートデザインを通じて、重症再生不良性貧血(SAA)の第一選択治療として、HLAハプロ同一造血幹細胞移植(HLA-haplo HSCT)と最適な免疫抑制療法(IST)の有効性と安全性を比較することを目的としています。 被験者の治療レジメンの選択は、実際の臨床診療における臨床的意思決定に基づき、患者年齢、ドナー適合状況、併存疾患、治療希望などの要因を総合的に考慮し、非無作為化グループ割り当てが行われます。

調査の概要

状態

まだ募集していません

研究の種類

介入

入学 (推定)

116

段階

  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

採用基準:

  • (1) 重症再生不良性貧血(非常に重症な再生不良性貧血、重症再生不良性貧血、および肝炎関連重症再生不良性貧血を含む)の確定診断があること。

    (2) 年齢14〜70歳。 (3) HLA一致の血縁ドナーがいないこと。 (4) HIV陰性、HBV陰性、HCV陰性であること。 (5) 移植または免疫抑制療法に対する絶対的禁忌がないこと。

    (6) 研究手順開始前に、インフォームドコンセント書を取得すること。18歳以上の被験者については、インフォームドコンセントは患者本人または直接の家族が署名するものとする。 患者の医療状態を考慮し、患者自身の署名が医学的に適切でない場合、インフォームドコンセントは法定後見人または患者の直接の家族が署名するものとする。

除外基準:

  1. 遺伝性骨髄不全症候群(IBMFS)(ファンコニ貧血、先天性角化異常症、シュワッハマン・ダイアモンド症候群(SDS)などを含む)。
  2. クローン性細胞遺伝学的異常、または骨髄検査で前骨髄異形成症候群(前MDS)または骨髄異形成症候群(MDS)が示唆されるもの。
  3. ATGに対する既知の重度のアレルギーがあること。
  4. 過去に同種または自家造血幹細胞移植を受けたことがあること。
  5. 過去に固形臓器移植を受けたことがあること。
  6. 登録時に制御不能な感染症がある、または人工呼吸器を必要とする、または血行動態が不安定であること。
  7. 登録時に活動性HIV複製がある、登録前90日以内に検出可能なHCV抗体陽性およびHCV-RNA陽性がある、またはHBsAg陽性であること。HIVまたは活動性C型肝炎ウイルスの既知の血清陽性。
  8. 悪性腫瘍の既往歴(切除された基底細胞癌または治療済みの子宮頸部上皮内癌を除く)があること。
  9. 研究治療およびモニタリング要件への遵守を妨げる精神障害またはその他の状態があること。
  10. 同意書に署名できない、または署名する意思がないこと。
  11. 研究者が不適格と判断するその他の特別な状況があること。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:非ランダム化
  • 介入モデル:並列代入
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:HID-HSCT

被験者に対する治療レジメンの選択は、現実世界の臨床実践における意思決定に基づいており、患者の年齢、ドナー適合状況、併存疾患、治療選好などの要因を総合的に考慮し、非無作為化グループ割り当てが行われます。

移植群の患者は、半合致造血幹細胞移植(haplo-HSCT)を受けます。

他の:IST

被験者の治療レジメンの選択は、現実世界の臨床実践における意思決定に基づき、患者の年齢、ドナーの適合状況、併存疾患、治療の選好などの要因を総合的に考慮し、非ランダム化グループ割り当てが行われます。

免疫抑制療法群の患者は、抗胸腺細胞グロブリン(ATG)+シクロスポリンA(CSA)+トロンボポエチン受容体作動薬(TPO-RA)からなるレジメンを受けます。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
無増悪生存期間、FFS
時間枠:2年
完全奏効による生存。ただし、死亡、移植片不全、再発は治療失敗とみなす
2年

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全生存期間(OS)
時間枠:2年
2年
治療関連死亡率、TRM
時間枠:2年
移植関連死亡率(TRM)は、移植片不全を伴わない死亡と定義されました
2年
血液学的寛解
時間枠:2年
血液学的回復、WBC、Hb、PLTを含む
2年
感染発生率
時間枠:2年
2年
GVHD発症率
時間枠:2年
2年
QoL評価
時間枠:2年
生活の質の評価
2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (推定)

2026年1月14日

一次修了 (推定)

2030年9月14日

研究の完了 (推定)

2030年9月14日

試験登録日

最初に提出

2025年9月25日

QC基準を満たした最初の提出物

2026年1月5日

最初の投稿 (実際)

2026年1月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年1月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年1月5日

最終確認日

2025年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

その他の研究ID番号

  • IIT2025089

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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