HID-HSCT kontra IST som första linjens behandling för SAA
Icke-randomiserad kontrollerad studie av HLA-haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation jämfört med immunosuppressiv terapi som första behandlingslinje för svår aplastisk anemi
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Xiaoyu Zhang
- Telefonnummer: 022-23608569
- E-post: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
(1) Bekräftad diagnos av svår aplastisk anemi, inklusive mycket svår aplastisk anemi, svår aplastisk anemi och hepatitassocierad svår aplastisk anemi.
(2) Ålder 14–70 år. (3) Ingen HLA-matchad släktdonator tillgänglig. (4) HIV-negativ, HBV-negativ, HCV-negativ. (5) Inga absoluta kontraindikationer för transplantation eller immunosuppressiv behandling.
(6) Undertecknat informerat samtycke måste erhållas innan studieprocedurer påbörjas; för deltagare i åldern 18 år eller äldre ska informerat samtycke undertecknas av patienten själv eller direkta familjemedlemmar. Med hänsyn till patientens medicinska tillstånd, om patientens egen underskrift är medicinskt olämplig, ska informerat samtycke undertecknas av en vårdnadshavare eller patientens direkta familjemedlem.
Exklusionskriterier:
- Ärftliga benmärgssviktssyndrom (IBMFS), inklusive Fanconis anemi, dyskeratosis congenita, Shwachman-Diamonds syndrom (SDS) etc.;
- Klonala cytogenetiska abnormiteter eller benmärgsundersökning som tyder på pre-MDS eller MDS;
- Känd svår allergi mot ATG;
- Tidigare allogen eller autolog transplantation av hematopoetiska stamceller;
- Tidigare transplantation av fast organ;
- Okontrollerad infektion vid inklusion, eller kräver mekanisk ventilation eller hemodynamisk instabilitet;
- Aktiv HIV-replikation vid inklusion, påvisbar HCV-antikroppspositivitet och HCV-RNA-positivitet inom 90 dagar före inklusion, eller HBsAg-positivitet; känd seropositivitet för HIV eller aktiv hepatit C-virus;
- Historia av maligna tumörer (förutom resecerad basalcells cancer eller behandlad cervikal cancer in situ);
- Psykiska störningar eller andra tillstånd som förhindrar följsamhet mot studiebehandling och övervakningskrav;
- Oförmåga eller ovilja att underteckna samtyckesformuläret;
- Andra särskilda omständigheter som bedöms som icke kvalificerade av undersökaren.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: HID-HSCT
|
Valet av behandlingsregimer för deltagarna baseras på kliniskt beslutsfattande i verklig praktik, där faktorer inklusive patientens ålder, donormatchning, komorbiditeter och behandlingspreferenser beaktas heltäckande, med icke-randomiserad grupptilldelning. Patienter i transplantationgruppen genomgår haploidentisk hematopoetisk stamcellstransplantation (haplo-HSCT). |
|
Övrig: IST
|
Valet av behandlingsregimer för subjekt baseras på klinisk beslutsfattning i verklig praxis, med omfattande hänsyn till faktorer inklusive patientens ålder, donormatchningstillstånd, komorbiditeter och behandlingspreferenser, med icke-randomiserad grupptilldelning. Patienter i immunosuppressiv terapi-gruppen får en regimen som omfattar anti-timositglobulin (ATG) + cyklosporin A (CSA) + trombopoietinreceptoragonist (TPO-RA). |
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Failure Free Survival, FFS
Tidsram: 2 år
|
överlevnad med fullständigt svar medan död, transplantatfel och återfall betraktas som behandlingsmisslyckanden
|
2 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Överlevnad totalt, OS
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
|
Behandlingsrelaterad dödlighet, TRM
Tidsram: 2 år
|
Transplantationsrelaterad dödlighet (TRM) definierades som död utan graftfailure
|
2 år
|
|
hematologisk remission
Tidsram: 2 år
|
hematologisk återhämtning, inklusive WBC, Hb och PLT
|
2 år
|
|
Infektionsincidens
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
|
GVHD-incidens
Tidsram: 2 år
|
2 år
|
|
|
QoL-utvärdering
Tidsram: 2 år
|
livskvalitetsbedömning
|
2 år
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Beräknad)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- IIT2025089
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .