HID-HSCT versus IST som førstelinjebehandling for SAA
Ikke-randomisert kontrollert studie av HLA-haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon versus immunosuppressiv terapi som førstelinjebehandling for alvorlig aplastisk anemi
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: Xiaoyu Zhang
- Telefonnummer: 022-23608569
- E-post: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
(1) Bekreftet diagnose av alvorlig aplastisk anemi, inkludert svært alvorlig aplastisk anemi, alvorlig aplastisk anemi og hepatitt-assosiert alvorlig aplastisk anemi.
(2) Alder 14–70 år. (3) Ingen tilgjengelig HLA-matcht slektningsdonor. (4) HIV-negativ, HBV-negativ, HCV-negativ. (5) Ingen absolutte kontraindikasjoner for transplantasjon eller immunsuppressiv behandling.
(6) Signert informert samtykkeskjema må innhentes før studien starter; for deltakere 18 år eller eldre skal informert samtykke signeres av pasienten selv eller direkte familiemedlemmer. Med hensyn til pasientens helsetilstand, hvis pasientens egen signatur er medisinsk uønsket, skal informert samtykke signeres av verge eller pasientens direkte familiemedlem.
Eksklusjonskriterier:
- Arvelige benmargsfeilsyndromer (IBMFS), inkludert Fanconi-anemi, dyskeratosis congenita, Shwachman-Diamond-syndrom (SDS) osv.;
- Klonale cytogenetiske avvik eller benmargsundersøkelse som tyder på pre-MDS eller MDS;
- Kjent alvorlig allergi mot ATG;
- Tidligere allogen eller autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon;
- Tidligere transplantasjon av fast organ;
- Ukontrollert infeksjon ved inkludering, eller som krever mekanisk ventilasjon eller hemodynamisk ustabilitet;
- Aktiv HIV-replikasjon ved inkludering, påviselig HCV-antistoffpositivitet og HCV-RNA-positivitet innen 90 dager før inkludering, eller HBsAg-positivitet; kjent seropositivitet for HIV eller aktiv hepatitt C-virus;
- Historie med ondartede svulster (unntatt fjernet basalcellekarsinom eller behandlet cervikal carcinoma in situ);
- Psykiske lidelser eller andre tilstander som hindrer etterlevelse av studiebehandling og overvåkingskrav;
- Manglende evne eller vilje til å signere samtykkeskjemaet;
- Andre spesielle omstendigheter som vurderes som uegnet av forskeren.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: HID-HSCT
|
Valg av behandlingsregimer for deltakerne er basert på klinisk beslutningstaking i praksis, med helhetlig vurdering av faktorer inkludert pasientens alder, donormatchstatus, komorbiditeter og behandlingspreferanser, med ikke-randomisert gruppetildeling. Pasienter i transplantasjonsgruppen gjennomgår haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantasjon (haplo-HSCT). |
|
Annen: IST
|
Valget av behandlingsregimer for deltakerne er basert på klinisk beslutningstaking i virkelig praksis, og tar helhetlig hensyn til faktorer inkludert pasientens alder, donor-match-status, komorbiditeter og behandlingspreferanser, med ikke-randomisert gruppetildeling. Pasienter i immunsuppressiv terapi-gruppen mottar et regime som omfatter anti-thymocytt globulin (ATG) + cyclosporin A (CSA) + trombopoietinreseptoragonist (TPO-RA). |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Feilfri overlevelse, FFS
Tidsramme: 2 år
|
overlevelse med fullstendig respons, mens død, transplantatsvikt og tilbakefall betraktes som behandlingssvikt
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet overlevelse, OS
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
|
Behandlingsrelatert dødelighet, TRM
Tidsramme: 2 år
|
Transplantasjonsrelatert dødelighet (TRM) ble definert som død uten svikte transplantat
|
2 år
|
|
hematologisk remisjon
Tidsramme: 2 år
|
hematologisk gjenoppretting, inkludert WBC, Hb og PLT
|
2 år
|
|
Infeksjonsforekomst
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
|
GVHD-insidens
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
|
Livskvalitetsvurdering
Tidsramme: 2 år
|
livskvalitetsvurdering
|
2 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IIT2025089
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .