HID-HSCT vs. IST SAA:n ensilinjan hoidossa
HLA-haploidenttisen hematopoietisen kantasolusiirron versus immunosuppressiivisen hoidon satunnaistamaton kontrolloitu tutkimus vakavan aplastisen anemian ensilinjan hoidossa
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Xiaoyu Zhang
- Puhelinnumero: 022-23608569
- Sähköposti: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Osallistumiskriteerit:
(1) Vahvistettu diagnoosi vakavasta aplastisesta anemiasta, mukaan lukien erittäin vakava aplastinen anemia, vakava aplastinen anemia ja hepatiittiin liittyvä vakava aplastinen anemia.
(2) Ikä 14–70 vuotta. (3) Ei HLA-yhteensopivaa sukulaistoimittajaa saatavilla. (4) HIV-negatiivinen, HBV-negatiivinen, HCV-negatiivinen. (5) Ei ehdottomia vasta-aiheita siirrolle tai immunosuppressiiviselle hoidolle.
(6) Allekirjoitettu tietoon perustuva suostumuslomake on saatava ennen tutkimustoimenpiteiden aloittamista; 18 vuotta täyttäneillä tutkittavilla tietoon perustuva suostumus on allekirjoitettava potilaan itsensä tai lähisukulaisten toimesta. Potilaan terveydentilan huomioon ottaen, jos potilaan oma allekirjoitus on lääketieteellisesti suositeltavaa, tietoon perustuva suostumus on allekirjoitettava laillisen huoltajan tai potilaan lähisukulaisen toimesta.
Poissulkemiskriteerit:
- Perinnölliset luuytimen vajaatoimintaoireyhtymät (IBMFS), mukaan lukien Fanconin anemia, dyskeratosis congenita, Shwachman-Diamondin oireyhtymä (SDS) jne.;
- Kloonaaliset sytogeneettiset poikkeavuudet tai luuytimen tutkimus, joka viittaa esi-MDS:ään tai MDS:ään;
- Tunnettu vakava allergia ATG:lle;
- Aiempi allogeeninen tai autologinen hemopoieettisten kantasolujen siirto;
- Aiempi kiinteän elimen siirto;
- Hallitsematon infektio rekrytointivaiheessa tai mekaanisen hengityksen tai hemodynaamisen epävakauden vaatimus;
- Aktiivinen HIV-replikaatio rekrytointivaiheessa, havaittavissa oleva HCV-vasta-aine-positiivisuus ja HCV-RNA-positiivisuus 90 päivän sisällä ennen rekrytointia tai HBsAg-positiivisuus; tunnettu HIV- tai aktiivisen hepatiitti C -viruksen seropositiivisuus;
- Pahanlaatuisten kasvainten historia (pois lukien poistettu basalisolukarsinooma tai hoidettu kohdunkaulan paikallissairastuma);
- Mielenterveyden häiriöt tai muut olosuhteet, jotka estävät noudattamasta tutkimushoitoa ja seurantavaatimuksia;
- Kyvyttömyys tai haluttomuus allekirjoittaa suostumuslomaketta;
- Muut erityistilanteet, jotka tutkijan mukaan tekevät henkilöstä kelpaamattoman.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: HID-HSCT
|
Potilaiden hoitosuunnitelmien valinta perustuu kliiniseen päätöksentekoon todellisessa käytännössä, ottaen huomioon kattavasti tekijät kuten potilaan ikä, luovuttajan yhteensopivuus, sairaudet ja hoidon preferenssit, ryhmien allokointi ei ole satunnainen. Siirryntäryhmän potilaat käyvät läpi haploidenttisen hematopoieettisen kantasolusiirron (haplo-HSCT). |
|
Muut: IST
|
Potilaiden hoitosuunnitelmien valinta perustuu kliiniseen päätöksentekoon todellisessa käytännössä, ja siinä otetaan huomioon kattavasti potilaan ikä, luovuttajan yhteensopivuus, sairaudet ja hoidon preferenssit ilman satunnaistettua ryhmäjakautumista. Immunosuppressiivista hoitoa saavat potilaat saavat hoitosuunnitelman, joka sisältää anti-tymosyyttiglobuliinin (ATG) + syklosporiini A:n (CSA) + trombopoietiinireseptoriagonistin (TPO-RA). |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Toteutumaton selviytyminen, FFS
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
selviytyminen täydellisellä vastemuutoksella, kun taas kuolema, siirtoepäonnistuminen ja relapsi katsotaan hoidon epäonnistumisiksi
|
2 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kokonaiseloonjääminen, OS
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
Hoitoon liittyvä kuolleisuus, TRM
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Siirtoon liittyvä kuolleisuus (TRM) määriteltiin kuolemana ilman siirteen vajaatoimintaa
|
2 vuotta
|
|
hematologinen remissio
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
hematologian palautuminen, mukaan lukien WBC, Hb ja PLT
|
2 vuotta
|
|
Infektioiden esiintyvyys
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
GVHD:n esiintyvyys
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
2 vuotta
|
|
|
Elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
elämänlaadun arviointi
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2025089
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .