HID-HSCT по сравнению с IST в качестве терапии первой линии при ТАА
Нерандомизированное контролируемое исследование трансплантации гемопоэтических стволовых клеток от HLA-гаплоидентичных доноров в сравнении с иммуносупрессивной терапией в качестве терапии первой линии при тяжелой апластической анемии
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Регистрация (Оцененный)
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Xiaoyu Zhang
- Номер телефона: 022-23608569
- Электронная почта: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Описание
Критерии включения:
(1) Подтвержденный диагноз тяжелой апластической анемии, включая очень тяжелую апластическую анемию, тяжелую апластическую анемию и тяжелую апластическую анемию, ассоциированную с гепатитом.
(2) Возраст 14-70 лет. (3) Отсутствие доступного HLA-совместимого родственного донора. (4) Отрицательный ВИЧ-статус, отрицательный статус HBV, отрицательный статус HCV.
(5) Отсутствие абсолютных противопоказаний к трансплантации или иммуносупрессивной терапии.
(6) Подписанная форма информированного согласия должна быть получена до начала процедур исследования; для субъектов в возрасте 18 лет и старше информированное согласие должно быть подписано самим пациентом или ближайшими родственниками. Учитывая состояние здоровья пациента, если подпись самого пациента медицински нецелесообразна, информированное согласие должно быть подписано законным опекуном или ближайшим родственником пациента.
Критерии исключения:
- Наследственные синдромы недостаточности костного мозга (IBMFS), включая анемию Фанкони, врожденный дискератоз, синдром Швахмана-Даймонда (SDS) и др.;
- Клональные цитогенетические аномалии или исследование костного мозга, указывающее на пред-МДС или МДС;
- Известная тяжелая аллергия на ATG;
- Предыдущая аллогенная или аутологичная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток;
- Предыдущая трансплантация твердых органов;
- Неконтролируемая инфекция на момент включения в исследование, или необходимость в искусственной вентиляции легких, или гемодинамическая нестабильность;
- Активная репликация ВИЧ на момент включения в исследование, обнаруживаемые положительные антитела к HCV и положительный HCV-RNA в течение 90 дней до включения, или положительный HBsAg; известная серопозитивность по ВИЧ или активный вирус гепатита C;
- Анамнез злокачественных опухолей (за исключением удаленной базальноклеточной карциномы или пролеченной карциномы шейки матки in situ);
- Психические расстройства или другие состояния, препятствующие соблюдению требований к лечению и мониторингу исследования;
- Невозможность или нежелание подписать форму согласия;
- Другие особые обстоятельства, которые, по мнению исследователя, делают пациента непригодным для участия.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: HID-HSCT
|
Выбор схем лечения для участников основан на принятии клинических решений в реальной практике, при этом комплексно учитываются такие факторы, как возраст пациента, статус совместимости донора, сопутствующие заболевания и предпочтения в лечении, с нерандомизированным распределением по группам. Пациенты в группе трансплантации проходят гаплоидентичную трансплантацию гемопоэтических стволовых клеток (гапло-ТГСК). |
|
Другой: ИСТ
|
Выбор режимов лечения для субъектов основывается на клиническом принятии решений в реальной практике, с всесторонним учетом факторов, включая возраст пациента, статус совместимости донора, сопутствующие заболевания и предпочтения в лечении, с нерандомизированным распределением по группам. Пациенты в группе иммуносупрессивной терапии получают режим, включающий антитимоцитарный глобулин (ATG) + циклоспорин A (CSA) + агонист рецептора тромбопоэтина (TPO-RA). |
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Выживаемость без прогрессирования заболевания, ВБП
Временное ограничение: 2 года
|
выживание с полным ответом, тогда как смерть, отказ трансплантата и рецидив считаются неудачами лечения
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Общая выживаемость, ОВ
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
Смертность, связанная с лечением, TRM
Временное ограничение: 2 года
|
Трансплантационно-ассоциированная летальность (ТАЛ) определялась как смерть без потери трансплантата
|
2 года
|
|
гематологическая ремиссия
Временное ограничение: 2 года
|
восстановление гематологических показателей, включая WBC, Hb и PLT
|
2 года
|
|
Частота инфекций
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
Частота РТПХ
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
Оценка качества жизни
Временное ограничение: 2 года
|
оценка качества жизни
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IIT2025089
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .