HID-HSCT frente a IST como tratamiento de primera línea para la aplasia medular grave (SAA)
Estudio controlado no aleatorizado de trasplante de células madre hematopoyéticas HLA-haploidenticas versus terapia inmunosupresora como tratamiento de primera línea para la anemia aplásica grave
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Xiaoyu Zhang
- Número de teléfono: 022-23608569
- Correo electrónico: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
(1) Diagnóstico confirmado de anemia aplásica grave, incluida anemia aplásica muy grave, anemia aplásica grave y anemia aplásica grave asociada a hepatitis.
(2) Edad de 14 a 70 años. (3) No hay disponible un donante relacionado compatible con HLA. (4) Negativo para VIH, negativo para VHB, negativo para VHC. (5) No hay contraindicaciones absolutas para el trasplante o la terapia inmunosupresora.
(6) Se debe obtener el formulario de consentimiento informado firmado antes de que comiencen los procedimientos del estudio; para sujetos de 18 años o más, el consentimiento informado será firmado por el propio paciente o por familiares directos. Considerando la condición médica del paciente, si la firma del propio paciente es médicamente desaconsejable, el consentimiento informado será firmado por un tutor legal o un familiar directo del paciente.
Criterios de exclusión:
- Síndromes de insuficiencia medular hereditaria (SIIM), incluyendo anemia de Fanconi, disqueratosis congénita, síndrome de Shwachman-Diamond (SDS), etc.;
- Anomalías citogenéticas clonales o examen de médula ósea que sugieran pre-MDS o MDS;
- Alergia grave conocida a ATG;
- Trasplante previo de células madre hematopoyéticas alogénico o autólogo;
- Trasplante previo de órgano sólido;
- Infección no controlada al momento de la inscripción, o que requiera ventilación mecánica o inestabilidad hemodinámica;
- Replicación activa de VIH al momento de la inscripción, positividad detectable de anticuerpos contra VHC y positividad de ARN del VHC dentro de los 90 días previos a la inscripción, o positividad de HBsAg; seropositividad conocida para VIH o virus de la hepatitis C activo;
- Antecedentes de tumores malignos (excepto carcinoma de células basales extirpado o carcinoma cervical in situ tratado);
- Trastornos psiquiátricos u otras condiciones que impidan el cumplimiento de los requisitos de tratamiento y seguimiento del estudio;
- Incapacidad o falta de voluntad para firmar el formulario de consentimiento;
- Otras circunstancias especiales consideradas no elegibles por el investigador.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: HID-HSCT
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La selección de los regímenes de tratamiento para los sujetos se basa en la toma de decisiones clínicas en la práctica del mundo real, considerando de manera integral factores como la edad del paciente, el estado de compatibilidad del donante, las comorbilidades y las preferencias de tratamiento, con asignación de grupos no aleatorizada. Los pacientes del grupo de trasplante se someten a un trasplante de células madre hematopoyéticas haploidénticas (haplo-HSCT). |
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Otro: IST
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La selección de regímenes de tratamiento para los sujetos se basa en la toma de decisiones clínicas en la práctica del mundo real, considerando de manera integral factores que incluyen la edad del paciente, el estado de compatibilidad del donante, las comorbilidades y las preferencias de tratamiento, con asignación de grupos no aleatorizada. Los pacientes en el grupo de terapia inmunosupresora reciben un régimen que comprende globulina antitimocítica (ATG) + ciclosporina A (CSA) + agonista del receptor de trombopoyetina (TPO-RA). |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia Libre de Fracaso, FFS
Periodo de tiempo: 2 años
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supervivencia con respuesta completa, mientras que la muerte, el fallo del injerto y la recaída se consideran fracasos del tratamiento
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2 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Supervivencia Global, SG
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Mortalidad Relacionada con el Tratamiento, MRT
Periodo de tiempo: 2 años
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La mortalidad relacionada con el trasplante (TRM) se definió como la muerte sin fallo del injerto
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2 años
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remisión hematológica
Periodo de tiempo: 2 años
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recuperación hematológica, incluidos WBC, Hb y PLT
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2 años
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Incidencia de infección
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Incidencia de EICH
Periodo de tiempo: 2 años
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2 años
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Evaluación de la calidad de vida
Periodo de tiempo: 2 años
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evaluación de calidad de vida
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2 años
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Colaboradores e Investigadores
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IIT2025089
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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