HID-HSCT Versus IST come Trattamento di Prima Linea per SAA
Studio controllato non randomizzato di trapianto di cellule staminali ematopoietiche HLA-aploidentiche versus terapia immunosoppressiva come trattamento di prima linea per l'anemia aplastica grave
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Xiaoyu Zhang
- Numero di telefono: 022-23608569
- Email: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
(1) Diagnosi confermata di anemia aplastica grave, inclusa anemia aplastica molto grave, anemia aplastica grave e anemia aplastica grave associata a epatite.
(2) Età 14-70 anni. (3) Nessun donatore correlato HLA-compatibile disponibile. (4) HIV negativo, HBV negativo, HCV negativo. (5) Nessuna controindicazione assoluta al trapianto o alla terapia immunosoppressiva.
(6) Il modulo di consenso informato firmato deve essere ottenuto prima dell'inizio delle procedure dello studio; per i soggetti di età pari o superiore a 18 anni, il consenso informato deve essere firmato dal paziente stesso o dai familiari diretti. Considerando le condizioni mediche del paziente, se la firma del paziente stesso è medicalmente sconsigliata, il consenso informato deve essere firmato da un tutore legale o da un familiare diretto del paziente.
Criteri di esclusione:
- Sindromi da insufficienza midollare ereditarie (IBMFS), inclusa anemia di Fanconi, discheratosi congenita, sindrome di Shwachman-Diamond (SDS), ecc.;
- Anomalie citogenetiche clonali o esame del midollo osseo che suggeriscano pre-MDS o MDS;
- Allergia grave nota all'ATG;
- Precedente trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico o autologo;
- Precedente trapianto di organi solidi;
- Infezione non controllata al momento dell'arruolamento, o che richieda ventilazione meccanica o instabilità emodinamica;
- Replicazione attiva dell'HIV al momento dell'arruolamento, rilevabilità di positività agli anticorpi anti-HCV e positività all'HCV-RNA entro 90 giorni prima dell'arruolamento, o positività all'HBsAg; nota sieropositività per HIV o virus dell'epatite C attivo;
- Storia di tumori maligni (eccetto carcinoma basocellulare asportato o carcinoma cervicale in situ trattato);
- Disturbi psichiatrici o altre condizioni che impediscano l'adesione ai requisiti di trattamento e monitoraggio dello studio;
- Incapacità o mancanza di volontà di firmare il modulo di consenso;
- Altre circostanze speciali ritenute non idonee dallo sperimentatore.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: HID-HSCT
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La selezione dei regimi terapeutici per i soggetti si basa su decisioni cliniche nella pratica reale, considerando in modo completo fattori tra cui l'età del paziente, lo stato di compatibilità del donatore, le comorbidità e le preferenze di trattamento, con assegnazione non randomizzata dei gruppi. I pazienti nel gruppo di trapianto subiscono un trapianto di cellule staminali ematopoietiche aploidentiche (haplo-HSCT). |
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Altro: IST
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La selezione dei regimi terapeutici per i soggetti si basa sul processo decisionale clinico nella pratica reale, considerando in modo completo fattori quali l'età del paziente, lo stato di compatibilità del donatore, le comorbidità e le preferenze di trattamento, con un'assegnazione non randomizzata dei gruppi. I pazienti nel gruppo di terapia immunosoppressiva ricevono un regime comprendente globulina antitimocitaria (ATG) + ciclosporina A (CSA) + agonista del recettore della trombopoietina (TPO-RA). |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Sopravvivenza Libera da Fallimento, FFS
Lasso di tempo: 2 anni
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sopravvivenza con risposta completa, mentre decesso, insuccesso del trapianto e recidiva sono considerati fallimenti del trattamento
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2 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza Complessiva, OS
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Mortalità correlata al trattamento, TRM
Lasso di tempo: 2 anni
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La mortalità correlata al trapianto (TRM) è stata definita come decesso senza insufficienza dell'innesto
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2 anni
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remissione ematologica
Lasso di tempo: 2 anni
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recupero dell'ematologia, inclusi WBC, Hb e PLT
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2 anni
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Incidenza dell'infezione
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Incidenza di GVHD
Lasso di tempo: 2 anni
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2 anni
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Valutazione della QoL
Lasso di tempo: 2 anni
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valutazione della qualità della vita
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Stimato)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IIT2025089
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
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