HID-HSCT versus IST jako první léčba SAA
Nerandomizovaná kontrolovaná studie transplantace hematopoetických kmenových buněk s HLA-haploidní identitou versus imunosupresivní terapie jako léčba první volby těžké aplastické anémie
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Xiaoyu Zhang
- Telefonní číslo: 022-23608569
- E-mail: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
(1) Potvrzená diagnóza těžké aplastické anémie, včetně velmi těžké aplastické anémie, těžké aplastické anémie a hepatitidou asociované těžké aplastické anémie.
(2) Věk 14–70 let. (3) Není k dispozici HLA-kompatibilní příbuzný dárce. (4) HIV negativní, HBV negativní, HCV negativní. (5) Žádné absolutní kontraindikace transplantace nebo imunosupresivní terapie.
(6) Před zahájením studijních procedur musí být podepsán informovaný souhlas; pro subjekty ve věku 18 let a starší musí informovaný souhlas podepsat samotný pacient nebo přímí rodinní příslušníci. S ohledem na zdravotní stav pacienta, pokud je podpis pacienta medicínsky nevhodný, informovaný souhlas podepíše zákonný zástupce nebo přímý rodinný příslušník pacienta.
Kritéria pro vyloučení:
- Dědičné syndromy selhání kostní dřeně (IBMFS), včetně Fanconiho anémie, dyskeratózy congenity, Shwachmanova-Diamondova syndromu (SDS) atd.;
- Klonální cytogenetické abnormality nebo vyšetření kostní dřeně naznačující pre-MDS nebo MDS;
- Známá těžká alergie na ATG;
- Předchozí alogenní nebo autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk;
- Předchozí transplantace solidního orgánu;
- Nekontrolovaná infekce při zařazení, nebo potřeba mechanické ventilace nebo hemodynamická nestabilita;
- Aktivní replikace HIV při zařazení, detekovatelná pozitivita protilátek proti HCV a pozitivita HCV-RNA do 90 dnů před zařazením, nebo pozitivita HBsAg; známá séropozitivita na HIV nebo aktivní virus hepatitidy C;
- Anamnéza maligních nádorů (kromě odstraněného bazaliomu nebo léčeného karcinomu děložního hrdla in situ);
- Psychické poruchy nebo jiné stavy, které brání dodržování požadavků na studijní léčbu a monitorování;
- Neschopnost nebo neochota podepsat souhlas;
- Další zvláštní okolnosti, které výzkumník považuje za nevhodné.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: HID-HSCT
|
Výběr léčebných režimů pro subjekty je založen na klinickém rozhodování v reálné praxi, komplexně zohledňující faktory včetně věku pacienta, stavu shody dárce, komorbidit a preferencí léčby, s nerandomizovaným přidělováním do skupin. Pacienti v transplantační skupině podstupují haploidenční transplantaci hematopoetických kmenových buněk (haplo-HSCT). |
|
Jiný: IST
|
Výběr léčebných režimů pro subjekty je založen na klinickém rozhodování v reálné praxi, komplexně zohledňující faktory včetně věku pacienta, stavu shody dárce, přidružených onemocnění a preferencí léčby, s nerandomizovaným přidělováním do skupin. Pacienti ve skupině imunosupresivní terapie dostávají režim zahrnující anti-thymocytový globulin (ATG) + cyklosporin A (CSA) + agonista receptoru pro trombopoetin (TPO-RA). |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez selhání, FFS
Časové okno: 2 roky
|
přežití s úplnou odpovědí, zatímco úmrtí, selhání štěpu a relaps jsou považovány za neúspěch léčby
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové přežití, OS
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
Úmrtnost související s léčbou, TRM
Časové okno: 2 roky
|
Transplantační mortalita (TRM) byla definována jako úmrtí bez selhání štěpu
|
2 roky
|
|
remise hematologických parametrů
Časové okno: 2 roky
|
obnova hematologie, včetně WBC, Hb a PLT
|
2 roky
|
|
Výskyt infekce
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
Výskyt GVHD
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
Hodnocení kvality života
Časové okno: 2 roky
|
posouzení kvality života
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IIT2025089
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .