HID-HSCT versus IST comme traitement de première intention pour l'AA sévère
Étude contrôlée non randomisée comparant la greffe de cellules souches hématopoïétiques haplo-identique HLA à la thérapie immunosuppressive comme traitement de première intention de l'anémie aplasique sévère
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Xiaoyu Zhang
- Numéro de téléphone: 022-23608569
- E-mail: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
(1) Diagnostic confirmé d'anémie aplasique sévère, y compris l'anémie aplasique très sévère, l'anémie aplasique sévère et l'anémie aplasique sévère associée à l'hépatite.
(2) Âge de 14 à 70 ans. (3) Aucun donneur apparenté compatible HLA disponible. (4) Séropositivité négative pour le VIH, le VHB et le VHC. (5) Aucune contre-indication absolue à la transplantation ou au traitement immunosuppresseur.
(6) Un formulaire de consentement éclairé signé doit être obtenu avant le début des procédures de l'étude ; pour les sujets âgés de 18 ans ou plus, le consentement éclairé doit être signé par le patient lui-même ou par des membres de la famille directe. Compte tenu de l'état de santé du patient, si la signature du patient est médicalement déconseillée, le consentement éclairé doit être signé par un tuteur légal ou un membre de la famille directe du patient.
Critères d'exclusion :
- Syndromes d'insuffisance médullaire héréditaire (IBMFS), y compris l'anémie de Fanconi, la dyskératose congénitale, le syndrome de Shwachman-Diamond (SDS), etc. ;
- Anomalies cytogénétiques clonales ou examen de la moelle osseuse suggérant un pré-SMD ou un SMD ;
- Allergie sévère connue à l'ATG ;
- Transplantation antérieure de cellules souches hématopoïétiques allogéniques ou autologues ;
- Transplantation antérieure d'organe solide ;
- Infection non contrôlée à l'inclusion, nécessitant une ventilation mécanique ou une instabilité hémodynamique ;
- Réplication active du VIH à l'inclusion, détection d'anticorps anti-VHC positifs et d'ARN du VHC positif dans les 90 jours précédant l'inclusion, ou positivité de l'AgHBs ; séropositivité connue pour le VIH ou virus de l'hépatite C actif ;
- Antécédents de tumeurs malignes (à l'exception du carcinome basocellulaire réséqué ou du carcinome du col de l'utérus in situ traité) ;
- Troubles psychiatriques ou autres conditions empêchant le respect des exigences de traitement et de surveillance de l'étude ;
- Incapacité ou refus de signer le formulaire de consentement ;
- Autres circonstances particulières jugées inadmissibles par l'investigateur.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: HID-HSCT
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La sélection des schémas thérapeutiques pour les sujets est basée sur la prise de décision clinique dans la pratique réelle, en tenant compte de manière exhaustive des facteurs incluant l'âge du patient, le statut de compatibilité du donneur, les comorbidités et les préférences de traitement, avec une attribution de groupe non randomisée. Les patients du groupe transplantation subissent une greffe de cellules souches hématopoïétiques haplo-identiques (haplo-HSCT). |
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Autre: IST
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La sélection des schémas thérapeutiques pour les sujets est basée sur la prise de décision clinique dans la pratique réelle, en tenant compte de manière exhaustive des facteurs incluant l'âge du patient, l'état de compatibilité du donneur, les comorbidités et les préférences de traitement, avec une attribution de groupe non randomisée. Les patients du groupe de thérapie immunosuppressive reçoivent un régime comprenant de la globuline anti-thymocyte (ATG) + de la cyclosporine A (CSA) + un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA). |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie sans échec, FFS
Délai: 2 ans
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survie avec réponse complète, alors que le décès, l'échec de greffe et la rechute sont considérés comme des échecs de traitement
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2 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Survie globale, SG
Délai: 2 ans
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2 ans
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Mortalité liée au traitement, TRM
Délai: 2 ans
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La mortalité liée à la transplantation (TRM) a été définie comme le décès sans échec de greffe
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2 ans
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rémission hématologique
Délai: 2 ans
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récupération hématologique, incluant les globules blancs, l'hémoglobine et les plaquettes
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2 ans
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Incidence des infections
Délai: 2 ans
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2 ans
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Incidence de GVHD
Délai: 2 ans
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2 ans
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Évaluation de la QdV
Délai: 2 ans
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évaluation de la qualité de vie
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2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- IIT2025089
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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