HID-HSCT versus IST elsővonalbeli kezelésként SAA esetén
Nem randomizált kontrollált vizsgálat a HLA-haploidentikus hematopoetikus őssejt-transzplantációról versus immunszuppresszív terápia első vonalú kezeléseként súlyos aplasztikus anémia esetén
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- Nem alkalmazható
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Xiaoyu Zhang
- Telefonszám: 022-23608569
- E-mail: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
- Felnőtt
- Idősebb felnőtt
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevonási kritériumok:
(1) Súlyos aplasztikus anémia igazolt diagnózisa, beleértve a nagyon súlyos aplasztikus anémiát, súlyos aplasztikus anémiát és hepatitiszhoz kapcsolódó súlyos aplasztikus anémiát.
(2) Életkor 14-70 év között.
(3) Nincs elérhető HLA-illeszkedő rokon donor.
(4) HIV negatív, HBV negatív, HCV negatív.
(5) Nincsenek abszolút kontraindikációk a transzplantációra vagy az immunuszuppresszív terápiára.
(6) Az aláírt tájékoztatott beleegyező nyilatkozatot meg kell szerezni a vizsgálati eljárások megkezdése előtt; a 18 éves vagy idősebb alanyok esetében a tájékoztatott beleegyezést maga a beteg vagy közvetlen családtagjai írják alá.
A beteg egészségi állapotát figyelembe véve, ha a beteg saját aláírása orvosilag nem tanácsos, a tájékoztatott beleegyezést törvényes gyám vagy a beteg közvetlen családtagja írja alá.
Kizárási kritériumok:
- Örökletes csontvelő-elégtelenség szindrómák (IBMFS), beleértve a Fanconi-anémiát, dyskeratosis congenitát, Shwachman-Diamond szindrómát (SDS) stb.;
- Klónális citogenetikai rendellenességek vagy csontvelő-vizsgálat, amely pre-MDS-t vagy MDS-t sugall;
- Ismert súlyos allergia az ATG-ra;
- Korábbi allogén vagy autológ hematopoetikus őssejt-transzplantáció;
- Korábbi szervátültetés;
- Nem kontrollált fertőzés a felvételkor, vagy gépi lélegeztetést igénylő vagy hemodinamikailag instabil állapot;
- Aktív HIV-replikáció a felvételkor, kimutatható HCV-ellenanyag pozitivitás és HCV-RNS pozitivitás a felvételt megelőző 90 napon belül, vagy HBsAg pozitivitás; ismert HIV vagy aktív hepatitis C vírus szeropozitivitás;
- Rosszindulatú daganatok anamnézise (kivéve az eltávolított bazális sejtes karcinómát vagy kezelt in situ méhnyakrákot);
- Pszichiátriai zavarok vagy egyéb állapotok, amelyek megakadályozzák a vizsgálati kezelés és a monitorozási követelmények betartását;
- Képtelenség vagy vonakodás a beleegyező nyilatkozat aláírására;
- Egyéb speciális körülmények, amelyeket a vizsgálatvezető alkalmatlannak ítél.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: HID-HSCT
|
A betegek kezelési protokolljának kiválasztása a valós gyakorlatban történő klinikai döntéshozatalon alapul, átfogóan figyelembe véve az olyan tényezőket, mint a beteg életkora, a donor-illeszkedési állapot, a társbetegségek és a kezelési preferenciák, nem véletlenszerű csoportbeosztással. A transzplantációs csoportban a betegek haploidentikus hematopoetikus őssejt-transzplantáción (haplo-HSCT) esnek át. |
|
Egyéb: IST
|
A betegek kezelési protokolljának kiválasztása a valós gyakorlatban történő klinikai döntéshozatalon alapul, átfogóan figyelembe véve a beteg életkorát, donor-illeszkedési állapotát, társbetegségeit és kezelési preferenciáit, nem véletlenszerű csoportbeosztással. Az immunszuppresszív terápiás csoportba tartozó betegek egy anti-timocita globulin (ATG) + ciklosporin A (CSA) + trombopoietin receptor agonistát (TPO-RA) tartalmazó kezelési protokollt kapnak. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Kudarcmentes túlélés, FFS
Időkeret: 2 év
|
teljes válaszkénti túlélés, míg a halál, a graft-kudarc és a relapszus kezelési kudarcnak minősül
|
2 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes túlélés, OS
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
|
Kezeléssel Összefüggő Halálozás, TRM
Időkeret: 2 év
|
A transzplantációhoz kapcsolódó mortalitás (TRM) olyan halált jelentett, amely nem járt graft-elteljesedéssel
|
2 év
|
|
hematológiai remisszió
Időkeret: 2 év
|
hematológiai regeneráció, beleértve a WBC, Hb és PLT értékeket
|
2 év
|
|
Fertőzés előfordulási gyakorisága
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
|
GVHD incidencia
Időkeret: 2 év
|
2 év
|
|
|
Életminőség-értékelés
Időkeret: 2 év
|
életminőség-felmérés
|
2 év
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- IIT2025089
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .