HID-HSCT versus IST als eerstelijnsbehandeling voor SAA
Niet-gerandomiseerde gecontroleerde studie van HLA-haploïdentieke hematopoëtische stamceltransplantatie versus immunosuppressieve therapie als eerstelijnsbehandeling voor ernstige aplastische anemie
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Xiaoyu Zhang
- Telefoonnummer: 022-23608569
- E-mail: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
(1) Bevestigde diagnose van ernstige aplastische anemie, inclusief zeer ernstige aplastische anemie, ernstige aplastische anemie en hepatitis-geassocieerde ernstige aplastische anemie.
(2) Leeftijd 14-70 jaar. (3) Geen HLA-gematchte verwante donor beschikbaar. (4) HIV-negatief, HBV-negatief, HCV-negatief. (5) Geen absolute contra-indicaties voor transplantatie of immunosuppressieve therapie.
(6) Getekend geïnformeerd toestemmingsformulier moet worden verkregen voordat de studieprocedures beginnen; voor proefpersonen van 18 jaar of ouder moet de geïnformeerde toestemming worden ondertekend door de patiënt zelf of directe familieleden. Gezien de medische toestand van de patiënt, als de eigen handtekening van de patiënt medisch niet raadzaam is, moet de geïnformeerde toestemming worden ondertekend door een wettelijke voogd of een direct familielid van de patiënt.
Exclusiecriteria:
- Erfelijke beenmergfalen syndromen (IBMFS), inclusief Fanconi-anemie, dyskeratosis congenita, Shwachman-Diamond syndroom (SDS), etc.;
- Klonale cytogenetische afwijkingen of beenmergonderzoek dat wijst op pre-MDS of MDS;
- Bekende ernstige allergie voor ATG;
- Eerdere allogene of autologe hematopoëtische stamceltransplantatie;
- Eerdere solide orgaantransplantatie;
- Ongecontroleerde infectie bij inclusie, of behoefte aan mechanische beademing of hemodynamische instabiliteit;
- Actieve HIV-replicatie bij inclusie, detecteerbare HCV-antilichaampositiviteit en HCV-RNA-positiviteit binnen 90 dagen voorafgaand aan inclusie, of HBsAg-positiviteit; bekende seropositiviteit voor HIV of actief hepatitis C-virus;
- Voorgeschiedenis van maligne tumoren (behalve verwijderd basaalcelcarcinoom of behandeld cervixcarcinoom in situ);
- Psychiatrische stoornissen of andere aandoeningen die naleving van de studiebehandeling en monitoringsvereisten verhinderen;
- Onvermogen of onwil om het toestemmingsformulier te ondertekenen;
- Andere bijzondere omstandigheden die door de onderzoeker als niet in aanmerking komend worden beschouwd.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: HID-HSCT
|
De selectie van behandelingsregimes voor proefpersonen is gebaseerd op klinische besluitvorming in de praktijk, waarbij factoren zoals patiëntenleeftijd, donormatchstatus, comorbiditeiten en behandelingsvoorkeuren in overweging worden genomen, met niet-gerandomiseerde groepstoewijzing. Patiënten in de transplantatiegroep ondergaan haploïdente hematopoëtische stamceltransplantatie (haplo-HSCT). |
|
Ander: IST
|
De selectie van behandelingsregimes voor proefpersonen is gebaseerd op klinische besluitvorming in de praktijk, waarbij factoren zoals de leeftijd van de patiënt, de compatibiliteit van de donor, comorbiditeiten en behandelvoorkeuren uitgebreid worden overwogen, met niet-gerandomiseerde groepstoewijzing. Patiënten in de immunosuppressieve therapiegroep krijgen een regime bestaande uit anti-thymocyten globuline (ATG) + cyclosporine A (CSA) + trombopoïetine receptoragonist (TPO-RA). |
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Vrij van Progressie Overleving, VPO
Tijdsspanne: 2 jaar
|
overleving met volledige respons, waarbij overlijden, transplantaatfalen en terugval als behandelingsfalen worden beschouwd
|
2 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algehele Overleving, OS
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
|
Behandelingsgerelateerde mortaliteit, TRM
Tijdsspanne: 2 jaar
|
Transplantatiegerelateerde mortaliteit (TRM) werd gedefinieerd als overlijden zonder falen van het transplantaat
|
2 jaar
|
|
hematologische remissie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
hematologieherstel, inclusief WBC, Hb en PLT
|
2 jaar
|
|
Infectie-incidentie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
|
GVHD-incidentie
Tijdsspanne: 2 jaar
|
2 jaar
|
|
|
Evaluatie van de kwaliteit van leven
Tijdsspanne: 2 jaar
|
levenskwaliteitsbeoordeling
|
2 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IIT2025089
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .