HID-HSCT versus IST som førstelinjebehandling for SAA
Ikke-randomiseret kontrolleret undersøgelse af HLA-haploidentisk hæmatopoietisk stamcelletransplantation versus immunosuppressiv terapi som førstevalgsbehandling for svær aplastisk anæmi
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Ikke anvendelig
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Xiaoyu Zhang
- Telefonnummer: 022-23608569
- E-mail: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
(1) Bekræftet diagnose af svær aplastisk anæmi, inklusive meget svær aplastisk anæmi, svær aplastisk anæmi og hepatitis-associeret svær aplastisk anæmi.
(2) Alder 14-70 år. (3) Ingen HLA-match relateret donor tilgængelig. (4) HIV-negativ, HBV-negativ, HCV-negativ. (5) Ingen absolutte kontraindikationer for transplantation eller immunosuppressiv behandling.
(6) Underskrevet informeret samtykkeformular skal indhentes før studiprocedurerne påbegyndes; for forsøgspersoner i alderen 18 år eller ældre skal informeret samtykke underskrives af patienten selv eller direkte familiemedlemmer. I betragtning af patientens medicinske tilstand, hvis patientens egen underskrift er medicinsk uhensigtsmæssig, skal informeret samtykke underskrives af en juridisk værge eller patientens direkte familiemedlem.
Eksklusionskriterier:
- Arvelige benmarvssvigtssyndromer (IBMFS), inklusive Fanconi-anæmi, dyskeratosis congenita, Shwachman-Diamond syndrom (SDS), etc.;
- Klonale cytogenetiske abnormiteter eller benmarvsundersøgelse, der tyder på præ-MDS eller MDS;
- Kendt svær allergi over for ATG;
- Tidligere allogen eller autolog transplantation af hæmatopoietiske stamceller;
- Tidligere transplantation af fast organ;
- Ukontrolleret infektion ved indmelding, eller der kræves mekanisk ventilation eller hemodynamisk ustabilitet;
- Aktiv HIV-replikation ved indmelding, påviselig HCV-antistof positivitet og HCV-RNA positivitet inden for 90 dage før indmelding, eller HBsAg positivitet; kendt seropositivitet for HIV eller aktiv hepatitis C-virus;
- Historie med maligne tumorer (undtagen resekeret basalcellecarcinom eller behandlet cervicalcarcinom in situ);
- Psykiske lidelser eller andre tilstande, der forhindrer overholdelse af studiebehandling og monitoreringskrav;
- Manglende evne eller uvillighed til at underskrive samtykkeformularen;
- Andre særlige omstændigheder, der anses for uegnede af undersøgeren.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: HID-HSCT
|
Valget af behandlingsregimer for forsøgspersoner er baseret på klinisk beslutningstagning i praksis og tager hensyn til faktorer som patientens alder, donor-match-status, komorbiditeter og behandlingspræferencer, med ikke-randomiseret gruppetildeling. Patienter i transplantationgruppen gennemgår haploidentisk hematopoietisk stamcelletransplantation (haplo-HSCT). |
|
Andet: IST
|
Valget af behandlingsregimer for forsøgspersoner er baseret på klinisk beslutningstagning i praksis i den virkelige verden, og omfatter en helhedsvurdering af faktorer som patientens alder, donor-match-status, komorbiditeter og behandlingspræferencer, med ikke-randomiseret gruppetildeling. Patienter i immunosuppressiv terapi-gruppen modtager et regime bestående af anti-thymocyt globulin (ATG) + cyclosporin A (CSA) + thrombopoietin receptor agonist (TPO-RA). |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Fejlfri Overlevelse, FFS
Tidsramme: 2 år
|
overlevelse med fuldstændig respons, hvorimod død, graftsvigt og tilbagefald betragtes som behandlingsfejl
|
2 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelse i alt, OS
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
|
Behandlingsrelateret dødelighed, TRM
Tidsramme: 2 år
|
Transplantationsrelateret dødelighed (TRM) blev defineret som død uden graft-svigt
|
2 år
|
|
hematologisk remission
Tidsramme: 2 år
|
hematologi-genopretning, herunder WBC, Hb og PLT
|
2 år
|
|
Infektionsforekomst
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
|
GVHD-incidens
Tidsramme: 2 år
|
2 år
|
|
|
Vurdering af livskvalitet
Tidsramme: 2 år
|
livskvalitetsvurdering
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Anslået)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IIT2025089
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .