HID-HSCT versus IST como Tratamento de Primeira Linha para Aplasia Medular Adquirida Grave
Estudo Controlado Não Randomizado de Transplante de Células Estaminais Hematopoiéticas HLA-Haploidenticas versus Terapia Imunossupressora como Tratamento de Primeira Linha para Anemia Aplástica Grave
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Xiaoyu Zhang
- Número de telefone: 022-23608569
- E-mail: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
(1) Diagnóstico confirmado de anemia aplástica grave, incluindo anemia aplástica muito grave, anemia aplástica grave e anemia aplástica grave associada a hepatite.
(2) Idade entre 14-70 anos. (3) Não há dador relacionado compatível em HLA disponível. (4) HIV negativo, HBV negativo, HCV negativo. (5) Sem contraindicações absolutas para transplante ou terapia imunossupressora.
(6) O formulário de consentimento informado assinado deve ser obtido antes do início dos procedimentos do estudo; para participantes com 18 anos ou mais, o consentimento informado deve ser assinado pelo próprio paciente ou por familiares diretos. Considerando o estado clínico do paciente, se a assinatura do próprio paciente for medicamente desaconselhável, o consentimento informado deve ser assinado por um tutor legal ou por um familiar direto do paciente.
Critérios de Exclusão:
- Síndromes de insuficiência medular hereditária (IBMFS), incluindo anemia de Fanconi, disceratose congénita, síndrome de Shwachman-Diamond (SDS), etc.;
- Anormalidades citogenéticas clonais ou exame da medula óssea sugerindo pré-MDS ou MDS;
- Alergia grave conhecida a ATG;
- Transplante prévio de células estaminais hematopoiéticas alogénico ou autólogo;
- Transplante prévio de órgãos sólidos;
- Infeção não controlada no momento da inscrição, ou que requeira ventilação mecânica ou instabilidade hemodinâmica;
- Replicação ativa de HIV no momento da inscrição, deteção de anticorpos HCV positivos e HCV-RNA positivo nos 90 dias anteriores à inscrição, ou HBsAg positivo; seropositividade conhecida para HIV ou vírus da hepatite C ativo;
- Histórico de tumores malignos (exceto carcinoma basocelular ressecado ou carcinoma cervical in situ tratado);
- Distúrbios psiquiátricos ou outras condições que impeçam o cumprimento dos requisitos de tratamento e monitorização do estudo;
- Incapacidade ou falta de vontade para assinar o formulário de consentimento;
- Outras circunstâncias especiais consideradas inelegíveis pelo investigador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: HID-HSCT
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A seleção de regimes de tratamento para os sujeitos é baseada na tomada de decisão clínica na prática do mundo real, considerando de forma abrangente fatores incluindo a idade do paciente, o estado de compatibilidade do doador, comorbidades e preferências de tratamento, com alocação de grupo não randomizada. Os pacientes no grupo de transplante são submetidos a transplante de células estaminais hematopoiéticas haploidenticas (haplo-HSCT). |
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Outro: IST
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A seleção de regimes terapêuticos para os sujeitos baseia-se na tomada de decisão clínica na prática do mundo real, considerando de forma abrangente fatores incluindo a idade do paciente, o estado de compatibilidade do dador, as comorbidades e as preferências de tratamento, com alocação de grupos não randomizada. Os doentes no grupo de terapia imunossupressora recebem um regime composto por globulina antitimocítica (ATG) + ciclosporina A (CSA) + agonista do recetor de trombopoietina (TPO-RA). |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência Livre de Falha, SLF
Prazo: 2 anos
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sobrevivência com resposta completa, sendo que a morte, a falha do enxerto e a recidiva são consideradas falhas do tratamento
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Sobrevivência Global, OS
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Mortalidade Relacionada com o Tratamento, MRT
Prazo: 2 anos
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A mortalidade relacionada com o transplante (TRM) foi definida como morte sem falência do enxerto
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2 anos
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remissão hematológica
Prazo: 2 anos
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recuperação hematológica, incluindo leucócitos, hemoglobina e plaquetas
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2 anos
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Incidência de infeção
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Incidência de GVHD
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Avaliação da QdV
Prazo: 2 anos
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avaliação da qualidade de vida
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IIT2025089
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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