HID-HSCT versus IST als Erstlinienbehandlung für SAA
Nicht-randomisierte kontrollierte Studie zu HLA-haploidentischer hämatopoetischer Stammzelltransplantation versus immunsuppressiver Therapie als Erstlinienbehandlung für schwere aplastische Anämie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Xiaoyu Zhang
- Telefonnummer: 022-23608569
- E-Mail: zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
(1) Bestätigte Diagnose einer schweren aplastischen Anämie, einschließlich sehr schwerer aplastischer Anämie, schwerer aplastischer Anämie und hepatitis-assoziierter schwerer aplastischer Anämie.
(2) Alter 14–70 Jahre. (3) Kein HLA-kompatibler verwandter Spender verfügbar. (4) HIV-negativ, HBV-negativ, HCV-negativ. (5) Keine absoluten Kontraindikationen für Transplantation oder immunsuppressive Therapie.
(6) Vor Beginn der Studienprozeduren muss eine unterschriebene Einwilligungserklärung eingeholt werden; für Probanden im Alter von 18 Jahren oder älter muss die Einwilligung vom Patienten selbst oder von direkten Familienmitgliedern unterzeichnet werden. Unter Berücksichtigung des Gesundheitszustands des Patienten, falls die Unterschrift des Patienten selbst medizinisch nicht ratsam ist, muss die Einwilligungserklärung von einem gesetzlichen Vormund oder einem direkten Familienmitglied des Patienten unterzeichnet werden.
Ausschlusskriterien:
- Erbliche Knochenmarkversagenssyndrome (IBMFS), einschließlich Fanconi-Anämie, Dyskeratosis congenita, Shwachman-Diamond-Syndrom (SDS) usw.;
- Klonale zytogenetische Abnormalitäten oder Knochenmarkuntersuchung, die auf prä-MDS oder MDS hindeuten;
- Bekannte schwere Allergie gegen ATG;
- Frühere allogene oder autologe hämatopoetische Stammzelltransplantation;
- Frühere solide Organtransplantation;
- Unkontrollierte Infektion bei Einschluss oder Notwendigkeit von mechanischer Beatmung oder hämodynamische Instabilität;
- Aktive HIV-Replikation bei Einschluss, nachweisbare HCV-Antikörperpositivität und HCV-RNA-Positivität innerhalb von 90 Tagen vor Einschluss oder HBsAg-Positivität; bekannte Seropositivität für HIV oder aktives Hepatitis-C-Virus;
- Anamnese von malignen Tumoren (außer reseziertem Basalzellkarzinom oder behandeltem Zervixkarzinom in situ);
- Psychische Störungen oder andere Zustände, die die Einhaltung der Studienbehandlung und Überwachungsanforderungen verhindern;
- Unfähigkeit oder Unwilligkeit, die Einwilligungserklärung zu unterzeichnen;
- Andere besondere Umstände, die vom Prüfer als nicht geeignet erachtet werden.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: HID-HSCT
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Die Auswahl der Behandlungsregime für die Probanden basiert auf klinischen Entscheidungsprozessen in der Praxis, wobei Faktoren wie Patientenalter, Spenderübereinstimmungsstatus, Begleiterkrankungen und Behandlungswünsche umfassend berücksichtigt werden, mit nicht randomisierter Gruppenzuteilung. Patienten in der Transplantationsgruppe erhalten eine haploidente hämatopoetische Stammzelltransplantation (haplo-HSCT). |
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Sonstiges: IST
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Die Auswahl der Behandlungsschemata für die Probanden basiert auf klinischen Entscheidungen in der Praxis, wobei Faktoren wie Patientenalte, Spenderpassung, Begleiterkrankungen und Behandlungswünsche umfassend berücksichtigt werden, mit nicht-randomisierter Gruppenzuweisung. Patienten in der immunsuppressiven Therapiegruppe erhalten ein Schema, das Anti-Thymozyten-Globulin (ATG) + Cyclosporin A (CSA) + Thrombozytenrezeptor-Agonist (TPO-RA) umfasst. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Überlebensrate ohne Krankheitsprogression, FFS
Zeitfenster: 2 Jahre
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Überleben mit vollständigem Ansprechen, während Tod, Transplantatversagen und Rückfall als Therapieversagen betrachtet werden
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2 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gesamtüberleben, OS
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Behandlungsbedingte Mortalität, TRM
Zeitfenster: 2 Jahre
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Transplantationsbedingte Mortalität (TRM) wurde definiert als Tod ohne Transplantatversagen
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2 Jahre
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Hämatologische Remission
Zeitfenster: 2 Jahre
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Hämatologische Erholung, einschließlich WBC, Hb und PLT
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2 Jahre
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Infektionsinzidenz
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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GVHD-Inzidenz
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Lebensqualitätsbewertung
Zeitfenster: 2 Jahre
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Lebensqualitätsbewertung
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2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IIT2025089
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
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