HID-HSCT对比IST作为SAA的一线治疗方案
2026年1月5日 更新者:Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
HLA单倍体相合造血干细胞移植与免疫抑制疗法作为一线治疗重型再生障碍性贫血的非随机对照研究
本研究旨在通过真实世界队列设计,比较HLA单倍体相合造血干细胞移植(HLA-haplo HSCT)与最佳免疫抑制疗法(IST)作为重型再生障碍性贫血(SAA)一线治疗的疗效和安全性。
受试者治疗方案的选择基于真实世界实践中的临床决策,综合考虑患者年龄、供体匹配状态、合并症及治疗偏好等因素,采用非随机分组方式。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
116
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名:Xiaoyu Zhang
- 电话号码:022-23608569
- 邮箱:zhangxiaoyu@ihcams.ac.cn
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准:
(1) 确诊为重型再生障碍性贫血,包括极重型再生障碍性贫血、重型再生障碍性贫血及肝炎相关重型再生障碍性贫血。
(2) 年龄14-70岁。 (3) 无HLA匹配的亲属供者。 (4) HIV阴性、HBV阴性、HCV阴性。 (5) 无移植或免疫抑制治疗的绝对禁忌症。
(6) 研究程序开始前必须获得签署的知情同意书;对于18岁及以上的受试者,知情同意书应由患者本人或直系亲属签署。 考虑到患者的医疗状况,若患者本人签署在医学上不建议,则知情同意书应由法定监护人或患者的直系亲属签署。
排除标准:
- 遗传性骨髓衰竭综合征(IBMFS),包括范可尼贫血、先天性角化不良、Shwachman-Diamond综合征(SDS)等;
- 克隆性细胞遗传学异常或骨髓检查提示骨髓增生异常综合征前期或骨髓增生异常综合征;
- 已知对ATG严重过敏;
- 既往接受过异基因或自体造血干细胞移植;
- 既往接受过实体器官移植;
- 入组时存在未控制的感染,或需要机械通气或血流动力学不稳定;
- 入组时存在活跃的HIV复制,入组前90天内检测到HCV抗体阳性且HCV-RNA阳性,或HBsAg阳性;已知HIV血清阳性或活动性丙型肝炎病毒;
- 恶性肿瘤病史(已切除的基底细胞癌或已治疗的宫颈原位癌除外);
- 精神疾病或其他妨碍遵守研究治疗和监测要求的情况;
- 无法或不愿签署同意书;
- 研究者认为不符合资格的其他特殊情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的?
设计细节
- 主要用途:治疗
- 分配:非随机化
- 介入模型:并行分配
- 屏蔽:无(打开标签)
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的:HID-HSCT
|
受试者治疗方案的选择基于真实世界实践中的临床决策,综合考虑患者年龄、供者匹配状态、合并症及治疗偏好等因素,采用非随机分组方式。 移植组患者接受单倍体相合造血干细胞移植(haplo-HSCT)。 |
|
其他:IST
|
受试者的治疗方案选择基于真实世界实践中的临床决策,综合考虑患者年龄、供体匹配状态、合并症和治疗偏好等因素,采用非随机分组分配。 免疫抑制治疗组的患者接受包含抗胸腺细胞球蛋白(ATG)+环孢素A(CSA)+血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)的方案。 |
研究衡量的是什么?
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
无失败生存期,FFS
大体时间:2年
|
生存且完全缓解,而死亡、移植物失败和复发则被视为治疗失败
|
2年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
总生存期,OS
大体时间:2年
|
2年
|
|
|
治疗相关死亡率,TRM
大体时间:2年
|
移植相关死亡率(TRM)定义为无移植物衰竭的死亡
|
2年
|
|
血液学缓解
大体时间:2年
|
血液学恢复,包括白细胞、血红蛋白和血小板
|
2年
|
|
感染发生率
大体时间:2年
|
2年
|
|
|
GVHD发生率
大体时间:2年
|
2年
|
|
|
生活质量评估
大体时间:2年
|
生活质量评估
|
2年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2026年1月14日
初级完成 (估计的)
2030年9月14日
研究完成 (估计的)
2030年9月14日
研究注册日期
首次提交
2025年9月25日
首先提交符合 QC 标准的
2026年1月5日
首次发布 (实际的)
2026年1月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年1月13日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年1月5日
最后验证
2025年11月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.