早期症状ハンチントン病治療のためのER2001注射の第I相臨床試験

適格基準：

1. 患者はスクリーニング時に書面による研究説明同意書（ICF）を理解する能力が文書化されており、研究手順の前に署名済みの書面によるインフォームド・コンセントを提供していること。

2.25歳から55歳まで。 性別は限定しない。 3.UHDRS総合機能能力（TFC）スコアが10から13で、診断分類レベル（DCL）が4であることにより定義される早期顕在型HDであること。

4.40 CAGリピート以上を有するHTT遺伝子拡張検査の結果があること。 5.MRIスキャンを実施し、耐容できる能力があること。 6.腰椎穿刺を実施し、耐容できる能力があること。 7.運動、行動、および認知症状に対するすべてのHD治療薬が、スクリーニング前3か月間安定していること。

8.その他の併用薬剤が、スクリーニング前1か月間安定していること。

9.研究治療投与前の臓器機能測定。 10.閉経後または妊娠可能な女性における非妊娠状態の証明。 男性患者は、妊婦または妊娠可能な女性との性交渉時に、治療中およびER2001最終投与後6か月間、コンドームを使用すること。 男性患者の女性パートナーも、妊娠可能な場合は効果的な避妊法を使用すること。

除外基準：

1. スクリーニング前12か月以内に、自殺企図または計画を伴う自殺念慮（すなわち、積極的な自殺念慮）の病歴があり、そのために病院受診および/またはケアレベルの変更を要した場合。
2. 現在の活動性精神病、錯乱状態、または暴力的行動。
3. 出血傾向または凝固障害の病歴；ただし、現在出血傾向または凝固機能障害の証拠がないことが研究者によって確認されている場合を除く。
4. 補正QT間隔（QTc）が450 msを超える心電図および/または研究者の判断により、制御されていない心臓疾患の徴候がある場合（例：不安定な虚血、制御されていない心室性不整脈、最近（3か月以内）の心筋梗塞、うっ血性心不全、電解質異常など）。
5. HIV、梅毒トレポネーマ、B型肝炎、またはC型肝炎感染症の患者。
6. 抗レトロウイルス薬（予防的治療としての抗レトロウイルス薬を含む）の服用が必要な場合。
7. 現在または再発性の疾患、感染症、またはその他の重大な併存する医学的状態または薬剤で、臨床的および検査的評価を混乱させたり、対象者の安全性または神経外科的手術の実施能力、または手順および研究訪問スケジュールへの遵守に影響を与える可能性があるもの。
8. 慢性片頭痛の臨床診断。
9. 植込型脳深部刺激装置、脳室腹腔シャントまたはその他の脳脊髄液シャント、またはその他の植込型カテーテルの存在。
10. スクリーニング期間中の中央読影によるMRIスキャンで評価される既存の構造的脳病変（腫瘍、動静脈奇形など）の存在。
11. 遺伝子治療、RNAまたはDNA研究薬剤（アンチセンスオリゴヌクレオチド（ASO）、細胞移植、またはその他の実験的脳手術を含む）の既往歴。
12. スクリーニング前4週間以内、または研究薬剤の5つの薬物消失半減期のいずれか長い方の期間内に研究治療を受けていること。
13. 患者に対して腰椎穿刺を安全に実施できない場合。
14. 研究者の判断により、パーキンソン病、多系統萎縮症、およびその他のジストニア疾患を併発している可能性がある場合。
15. ER2001の製剤中のいずれかの成分に対して過敏症のある患者。
16. スクリーニング時点から5年以内の悪性腫瘍の既往（ただし、皮膚の基底細胞癌または有棘細胞癌、または成功裏に治療された子宮頸部上皮内癌を除く）。
17. 現在または計画中の他の介入的臨床研究への参加（明示的な薬理的および非薬理的介入を含む）。 観察研究は許容される。
18. 研究者の判断により、患者が研究に安全に参加し、完了することを妨げる、スクリーニング時のいかなる重篤な医学的状態または臨床的に有意な検査値、バイタルサイン、または異常所見。