En fas I-klinisk studie av ER2001-injektion för behandling av tidigt manifesterad Huntingtons sjukdom.

Inklusionskriterier:

1. Patienten har dokumenterad förmåga att förstå de skriftliga informerade samtyckesformulären (ICFs) för studien vid tidpunkten för screening och har lämnat skriftligt informerat samtycke före några studierelaterade procedurer.

2.25 år till 55 år. Kön är inte begränsat. 3.Tidig manifest HD enligt definition av ett UHDRS totalt funktionskapacitetspoäng (TFC) på 10 till 13 och en diagnostisk klassificeringsnivå (DCL) på 4.

4.HTT-genexpansionsprovning med närvaro av ≥40 CAG-upprepningar. 5.Förmåga att genomgå och tolerera MR-undersökningar. 6.Förmåga att genomgå och tolerera lumbalpunktion. 7.Alla HD-mediciner som ges för motoriska, beteendemässiga och kognitiva symtom har varit stabila i 3 månader före screening.

8.Andra samtidiga mediciner har varit stabila i 1 månad före screening.

9.Organfunktion mätt före administration av studibehandling. 10.Postmenopausal eller bevis på icke-barnafödande status för kvinnor i barnafödande ålder. Manliga patienter måste använda kondom under behandling och i 6 månader efter den sista dosen av ER2001 vid samlag med gravida kvinnor eller med kvinnor i barnafödande ålder. Kvinnliga partners till manliga patienter bör också använda en mycket effektiv preventivmedelsform om de är i barnafödande ålder.

Exklusionskriterier:

1. Historik av suicidförsök eller suicidala tankar med plan (dvs. aktiva suicidala tankar) som krävt sjukhusbesök och/eller förändring av vårdnivå inom 12 månader före screening.
2. Nuvarande aktiv psykos, förvirringstillstånd eller våldsamt beteende.
3. Blödningsbenägenhet eller historik av koagulationsrubbning; Så länge undersökningsledaren bekräftar att det inte finns några tecken på blödningsbenägenhet eller koagulationsdysfunktion för närvarande.
4. EKG med korrigerat QT-intervall (QTc) > 450 ms och/eller indikation på okontrollerade hjärtproblem, enligt undersökningsledarens bedömning (t.ex. instabil ischemi, okontrollerad ventrikulär arytmi, nyligen (inom 3 månader) genomgången hjärtinfarkt, kongestiv hjärtsvikt, elektrolytrubbningar, etc.)
5. Patienter med HIV, Treponema pallidum, hepatit B eller hepatit C-infektion.
6. Behov av att ta antiretrovirala läkemedel, inklusive antiretrovirala läkemedel som förebyggande behandling.
7. Nuvarande eller återkommande sjukdom, infektion eller annan signifikant samtidig medicinsk åkomma eller medicinering som kan förvränga kliniska och laboratorieutvärderingar eller som kan påverka en försökspersons säkerhet eller deras förmåga att genomgå den neurokirurgiska proceduren eller följa procedurerna och studiebesöksschemat.
8. Klinisk diagnos av kronisk migrän.
9. Närvaro av implanterad djup hjärnstimuleringsanordning, ventrikuloperitoneal eller annan CSF-shunt, eller annan implanterad kateter.
10. Förekommande strukturella hjärnskador (såsom tumör, arteriovenös missbildning) som bedömts av en centralt granskad MR-undersökning under screeningsperioden.
11. Någon historik av genterapi, RNA- eller DNA-forskningspreparat, såsom antisense-oligonukleotider (ASO), celltransplantation eller någon annan experimentell hjärnkirurgi.
12. Behandling med forskningsbehandling inom 4 veckor före screening eller 5 läkemedelseliminationshalveringstider av forskningsbehandling, beroende på vilket som är längre.
13. Oförmögen eller osäker att utföra lumbalpunktion på patienten.
14. Enligt undersökningsledarens bedömning, att Parkinsons sjukdom, multippel systematrofi och andra dystonisjukdomar kan förekomma samtidigt.
15. Patienter som är överkänsliga mot några ingredienser i ER2001-formuleringen.
16. Malignitet inom 5 år från screening, med undantag för basal- eller skivepitelcancer i huden eller cancer in situ i livmoderhalsen som har behandlats framgångsrikt.
17. Samtidig eller planerad samtidig deltagande i någon interventionsstudie, inklusive explicita farmakologiska och icke-farmakologiska interventioner. Observationsstudier är acceptabla.
18. Något allvarligt medicinskt tillstånd eller kliniskt signifikanta laboratorie-, vitala tecken- eller avvikelser vid screening som, enligt undersökningsledarens bedömning, utesluter patientens säkra deltagande i och slutförande av studien.