中等度～高リスク横紋筋肉腫に対するオールトランスレチノイン酸とVACレジメン併用療法の有効性と安全性に関する臨床研究

対象基準:

1. 年齢 ≥ 14歳かつ ≤ 60歳;
2. 組織学的に確認された中等度～高リスク横紋筋肉腫（多形性横紋筋肉腫を除く）;
3. 東部がん共同グループ（ECOG）の全身状態スコアが0-1;
4. 過去に抗腫瘍薬治療を一切受けていない;
5. 予想生存期間 ≥ 3ヶ月;

6. 十分な臓器機能および骨髄機能を有し、登録前7日以内の検査値が以下の要件を満たすこと（検査採取前14日以内に、血液成分、細胞増殖因子、アルブミン、その他の補正治療薬の投与を受けていないこと）: 血液検査: 好中球絶対数（ANC）≥ 1.5 × 10⁹/L、血小板数（PLT）≥ 100 × 10⁹/L、ヘモグロビン（HGB）≥ 100 g/L（14日以内の輸血またはエリスロポエチン依存なし） 肝機能: 血清総ビリルビン ≤ 正常上限（ULN）の1.25倍; ALTおよびAST ≤ 2.5 × ULN（肝転移患者の場合 ≤ 5 × ULN）; 血清アルブミン ≥ 30 g/L; アルカリホスファターゼ（ALP） ≤ 5 × ULN.

   腎機能: 血清クレアチニン（Cr） ≤ 1.25 × ULN、またはクレアチニンクリアランス ≥ 60 mL/分（標準Cockcroft Gault式使用）: 尿検査結果で尿蛋白＜2+; ベースライン尿検査で尿蛋白 ≥ 2+の患者は、24時間尿採取を行い、24時間尿蛋白定量が＜1gであること.

   凝固機能: 国際標準化比（INR）またはプロトロンビン時間（PT） ≤ ULNの1.5倍; 被験者が抗凝固療法を受けている場合、INRが抗凝固薬の使用意図範囲内であれば可.

7. 妊娠可能年齢の女性被験者は、最初の研究薬投与3日前に尿または血清妊娠検査を行い、結果が陰性であること;
8. 参加者とその性的パートナーは、研究治療期間中および研究治療終了後6ヶ月以内に、医学的に承認された避妊措置（子宮内避妊器具、経口避妊薬、コンドームなど）を使用すること.

除外基準:

1. 過去に、手術および放射線療法以外の抗腫瘍治療を何らかの悪性腫瘍に対して受けたことがある;
2. 様々な理由により、本化学療法レジメンを受け入れられない、または耐容できない被験者;
3. 生検で骨髄浸潤が確認された患者;
4. 登録前4週間以内に、中等度～高リスク横紋筋肉腫に関連しない大手術を受けた、またはそのような手術から完全に回復していない患者;

5. 重篤な心疾患または不調を有する者、以下に限定されない:

   • 心不全または収縮機能不全（LVEF＜50%）の診断歴;
   • 高リスクの制御不能な不整脈、例: 心房頻拍、安静時心拍数＞100bpm、著明な心室性不整脈（心室頻拍など）、または高度房室ブロック（すなわち Mobitz II型第二度または第三度房室ブロック）;
   • 抗狭心症薬による治療を要する狭心症;
   • 臨床的に有意な心弁膜症;
   • 心電図で貫壁性心筋梗塞を示す;
   • 高血圧のコントロール不良（収縮期血圧＞180mmHgおよび/または拡張期血圧＞100mmHg）
6. 本薬剤レジメンの成分に対する既知のアレルギー歴を有する者;
7. 研究者が、患者が本試験に参加するのに適さないと判断するその他の状況.