Uno studio clinico sull'efficacia e la sicurezza dell'acido all-trans retinoico combinato con il regime VAC nel trattamento del rabdomiosarcoma a rischio intermedio-alto

Criteri di inclusione:

1. Età ≥ 14 anni e ≤ 60 anni;
2. Rabdomiosarcoma a rischio medio-alto confermato istologicamente (escluso il rabdomiosarcoma pleomorfo);
3. Il punteggio dello stato di forma fisica del Gruppo di Collaborazione sul Cancro Orientale (ECOG) è 0-1;
4. Non aver ricevuto alcun trattamento farmacologico antitumorale in passato;
5. Tempo di sopravvivenza previsto ≥ 3 mesi;

6. Possedere una funzione d'organo e del midollo osseo sufficiente, con valori di laboratorio che soddisfano i seguenti requisiti entro 7 giorni prima dell'arruolamento (non sono consentiti componenti del sangue, fattori di crescita cellulare, albumina o altri farmaci correttivi entro 14 giorni prima dell'esecuzione degli esami di laboratorio), come segue: Emocromo: Conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) ≥ 1,5 × 10⁹/L, conta piastrinica (PLT) ≥ 100 × 10⁹/L, emoglobina (HGB) ≥ 100 g/L (nessuna trasfusione o dipendenza da eritropoietina entro 14 giorni) Funzione epatica: bilirubina totale sierica ≤ 1,25 volte il limite superiore del normale (ULN); ALT e AST ≤ 2,5 × ULN (≤ 5 × ULN per pazienti con metastasi epatiche); Albumina sierica ≥ 30 g/L; Fosfatasi alcalina (ALP) ≤ 5 × ULN.

   Funzione renale: Creatinina sierica (Cr) ≤ 1,25 × ULN, o clearance della creatinina ≥ 60 mL/min (utilizzando la formula standard di Cockcroft-Gault): L'esame delle urine mostra proteine urinarie < 2+; Per pazienti il cui esame delle urine basale mostra proteine urinarie ≥ 2+, deve essere eseguita una raccolta delle urine delle 24 ore con una quantificazione delle proteine urinarie delle 24 ore < 1 g.

   Funzione della coagulazione: Rapporto internazionale normalizzato (INR) o tempo di protrombina (PT) ≤ 1,5 volte ULN; Se il soggetto è in terapia anticoagulante, purché l'INR rientri nell'intervallo previsto per l'uso del farmaco anticoagulante.

7. Per le partecipanti in età fertile, deve essere eseguito un test di gravidanza su urine o siero 3 giorni prima di ricevere il primo farmaco dello studio e il risultato deve essere negativo;
8. I partecipanti e i loro partner sessuali devono utilizzare una misura contraccettiva approvata medicalmente (come dispositivi intrauterini, pillole anticoncezionali o preservativi) durante il periodo di trattamento dello studio e entro 6 mesi dopo la fine del periodo di trattamento dello studio.

Criteri di esclusione:

1. Precedente trattamento antitumorale diverso da chirurgia e radioterapia per qualsiasi tumore maligno;
2. Soggetti che per vari motivi non possono accettare o tollerare questo regime chemioterapico;
3. Biopsia che conferma un paziente con infiltrazione del midollo osseo;
4. Pazienti che hanno subito procedure chirurgiche maggiori non correlate al rabdomiosarcoma a rischio medio-alto entro le 4 settimane precedenti l'arruolamento, o che non si sono completamente ripresi da tali procedure chirurgiche;

5. Malattia o disagio cardiaco grave, inclusi ma non limitati alle seguenti condizioni:

   • Storia diagnosticata di insufficienza cardiaca o disfunzione sistolica (FEVS < 50%);
   • Aritmie incontrollate ad alto rischio, come tachicardia atriale, frequenza cardiaca a riposo > 100 bpm, aritmie ventricolari significative (come tachicardia ventricolare), o blocco atrioventricolare di grado superiore (cioè blocco atrioventricolare di secondo grado Mobitz II o di terzo grado);
   • Angina che richiede trattamento con farmaci antianginosi;
   • Malattia delle valvole cardiache clinicamente significativa;
   • ECG che mostra infarto miocardico transmurale;
   • Scarso controllo dell'ipertensione (pressione sanguigna sistolica > 180 mmHg e/o pressione diastolica > 100 mmHg)
6. Individui con storia nota di allergie ai componenti di questo regime farmacologico;
7. Il ricercatore ritiene che il paziente non sia idoneo a partecipare a questo studio per qualsiasi altra circostanza.